Zolgensma

Страна: Европейски съюз

Език: шведски

Източник: EMA (European Medicines Agency)

Активна съставка:

onasemnogene abeparvovec

Предлага се от:

Novartis Europharm Limited 

АТС код:

M09AX09

INN (Международно Name):

onasemnogene abeparvovec

Терапевтична група:

Andra droger för sjukdomar i muskel-skelettsystemet

Терапевтична област:

Muskelatrofi, ryggrad

Терапевтични показания:

Zolgensma är indicerat för behandling av: - patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-genetisk mutation i SMN1-genen och en klinisk diagnos av SMA Typ 1, orpatients med 5q SMA med en bi-genetisk mutation i SMN1-genen och upp till 3 kopior av den gen SMN2.

Каталог на резюме:

Revision: 13

Статус Оторизация:

auktoriserad

Дата Оторизация:

2020-05-18

Листовка

41
B. BIPACKSEDEL
42
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL ANVÄNDAREN
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTORGENOM/ML INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING
onasemnogen-abeparvovek
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar ditt barn
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DITT BARN FÅR DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till ditt barns läkare eller
sjuksköterska.
-
Om ditt barn får biverkningar, tala med barnets läkare eller
sjuksköterska. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Zolgensma är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan ditt barn får Zolgensma
3.
Hur Zolgensma ges
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Zolgensma ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD ZOLGENSMA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD ZOLGENSMA ÄR
Zolgensma är en typ av läkemedel som kallas genterapi. Det
innehåller den aktiva substansen
onasemnogen-abeparvovek, som innehåller genetiskt material från
människa.
VAD ZOLGENSMA ANVÄNDS FÖR
Zolgensma används för att behandla ”spinal muskelatrofi” (SMA),
en sällsynt, allvarlig ärftlig
sjukdom.
HUR ZOLGENSMA FUNGERAR
SMA uppkommer vid en avsaknad av eller en onormal version av en gen
som behövs för att skapa ett
nödvändigt protein som kallas överlevnadsmotorneuron (SMN).
Avsaknad av SMN-protein innebär att
nerver som kontrollerar muskler (motoriska nervceller) dör. Detta
leder till att musklerna blir svaga
och förtvinar och slutligen till förlust av rörelseförmåga.
Detta läkemedel fungerar genom att tillhandahålla en fullt
fungerande kopia av SMN-genen som
däref

Данни за продукта

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Zolgensma 2 × 10
13
vektorgenom/ml infusionsvätska, lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Onasemnogen-abeparvovek är ett genterapiläkemedel som uttrycker det
humana proteinet
överlevnadsmotorneuron (SMN). Det är en icke-replikerande
rekombinant adenoassocierad
virusbaserad vektor av serotyp 9 (AAV9) som innehåller cDNA av den
humana SMN-genen under
kontroll av cytomegalovirusförstärkaren/β-aktin-hybridpromotorn
från kyckling.
Onasemnogen-abeparvovek produceras i humana embryonala njurceller med
rekombinant
DNA-teknik.
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje ml innehåller onasemnogen-abeparvovek med en nominell
koncentration på
2 × 10
13
vektorgenom (vg). Injektionsflaskor kommer att innehålla en
extraherbar volym som antingen
är minst 5,5 ml eller 8,3 ml. Det totala antalet injektionsflaskor
och kombinationen av fyllnadsvolymer
i varje färdig förpackning kommer att anpassas för att uppfylla
doseringskraven hos enskilda patienter
baserat på deras vikt (se avsnitt 4.2 och 6.5).
Hjälpämne med känd effekt
Detta läkemedel innehåller 0,2 mmol natrium per ml.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, lösning.
En klar till lätt ogenomskinlig, färglös till lätt vitaktig
lösning.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Zolgensma är avsett för behandling av:
-
patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en biallelisk mutation
i
_SMN1_
-genen och en
klinisk diagnos på SMA typ 1 eller
-
patienter med 5q SMA med en biallelisk mutation i
_SMN1_
-genen och upp till 3 kopior av
_SMN2_
-genen.
3
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandling ska