Pombiliti

Country: European Union

Language: Slovenian

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

Cipaglucosidase alfa

Available from:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC code:

A16AB

INN (International Name):

cipaglucosidase alfa

Therapeutic group:

Drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki,

Therapeutic area:

Bolezen tipa II za shranjevanje glikogena

Therapeutic indications:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Authorization status:

Pooblaščeni

Authorization date:

2023-03-20

Patient Information leaflet

24
7.
DRUGA POSEBNA OPOZORILA, ČE SO POTREBNA
POZOR: zdravilo Pombiliti uporabljajte le skupaj s trdimi kapsulami
miglustata 65 mg.
8.
DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA
EXP
9.
POSEBNA NAVODILA ZA SHRANJEVANJE
Shranjujte v hladilniku
(2 °C – 8 °C)
.
Vialo shranjujte v zunanji ovojnini za zagotovitev zaščite pred
svetlobo.
10.
POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH
ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI
11.
IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road, Blanchardstown
Dublin D15 AKK1, Irska
12.
ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET
EU/1/22/1714/001 1 viala
EU/1/22/1714/002 10 vial
EU/1/22/1714/003 25 vial
13.
ŠTEVILKA SERIJE
Lot
14.
NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA
15.
NAVODILA ZA UPORABO
16.
PODATKI V BRAILLOVI PISAVI
Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna.
25
17.
EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA_ _
Vsebuje dvodimenzionalno črtno kodo z edinstveno oznako.
18.
EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI_ _
PC
SN
NN
26
PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH
OVOJNINAH
NALEPKA NA VIALI
1.
IME ZDRAVILA
_ _
Pombiliti 105 mg
prašek za koncentrat
cipaglukozidaza alfa
2.
POSTOPEK UPORABE
Pred uporabo preberite priloženo navodilo!
Samo za enkratno uporabo.
intravenska uporaba po rekonstituciji in redčenju
3.
DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA
EXP
4.
ŠTEVILKA SERIJE
Lot
5.
VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT
6.
DRUGI PODATKI
POZOR: zdravilo Pombiliti uporabljajte le skupaj s trdimi kapsulami
miglustata 65 mg.
Shranjujte v hladilniku. Vialo shranjujte v zunanji ovojnini za
zagotovitev zaščite pred svetlobo.
27
B.
NAVODILO ZA UPORABO
28
NAVODILO ZA UPORABO
POMBILITI 105 MG PRAŠEK ZA KONCENTRAT ZA RAZTOPINO ZA INFUNDIRANJE
cipaglukozidaza alfa
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Tudi sami lahko k temu pr

Summary of Product characteristics

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Pombiliti 105 mg prašek za koncentrat za raztopino za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
Ena viala vsebuje 105 mg cipaglukozidaze alfa.
Po rekonstituciji posamezne viale (glejte poglavje 6.6) koncentrirana
raztopina vsebuje 15 mg
cipaglukozidaze alfa* na ml.
*Človeška kislinska α-glukozidaza z bis-fosforiliranimi N-glikani
(bis-M6P) je pridobljena iz celic
jajčnikov kitajskega hrčka (CHO - Chinese Hamster Ovary) s
tehnologijo rekombinantne DNA.
Pomožna snov z znanim učinkom
Ena viala vsebuje 10,5 mg natrija.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
Prašek za koncentrat za raztopino za infundiranje (prašek za
koncentrat)
Bel do rahlo rumenkast liofiliziran prašek
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Pombiliti (cipaglukozidaza alfa) je dolgoročna encimska
nadomestna terapija, ki se uporablja
v kombinaciji z miglustatom za stabilizacijo encimov za zdravljenje
odraslih s poznim nastopom
Pompejeve bolezni (pomanjkanje kislinske α-glukozidaze [GAA - acid
α-glucosidase]).
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravljenje mora nadzirati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem
bolnikov s Pompejevo boleznijo
ali drugimi podedovanimi presnovnimi ali nevromuskularnimi boleznimi.
Cipaglukozidazo alfa je treba uporabljati v kombinaciji z miglustat 65
mg trdimi kapsulami. Zato je
treba pred uporabo cipaglukozidaze alfa glede števila kapsul (na
podlagi telesne mase), časa
odmerjanja in postenja preveriti povzetek glavnih značilnosti
zdravila (SmPC) za miglustat 65 mg
trde kapsule.
3
Odmerjanje
Priporočeni odmerek cipaglukozidaze alfa je 20 mg/kg telesne mase
vsak drugi teden. Infuzijo
zdravila Pombiliti