Opfolda

Country: European Union

Language: Italian

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

miglustat

Available from:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC code:

A16AX06

INN (International Name):

miglustat

Therapeutic group:

Altri prodotti per il tratto alimentare e il metabolismo

Therapeutic area:

Glicogen Storage Disease Type II

Therapeutic indications:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Product summary:

Revision: 1

Authorization status:

autorizzato

Authorization date:

2023-06-26

Patient Information leaflet

18
B.
FOGLIO ILLUSTRATIVO
19
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE
OPFOLDA 65 MG CAPSULE RIGIDE
miglustat
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI PRENDERE QUESTO MEDICINALE
PERCHÉ CONTIENE
IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI.
•
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
•
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o
all’infermiere.
•
Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad
altre persone, anche se i sintomi
della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere
pericoloso.
•
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non
elencati in questo foglio, si
rivolga al medico. Vedere paragrafo 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1. Cos’è Opfolda e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Opfolda
3. Come prendere Opfolda
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Opfolda
6. Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È OPFOLDA E A COSA SERVE
COS’È OPFOLDA
Opfolda è un medicinale usato nel trattamento della malattia di Pompe
a esordio tardivo negli adulti.
Questo medicinale contiene il principio attivo “miglustat”.
A COSA SERVE
Opfolda viene sempre usato con un altro medicinale chiamato
“cipaglucosidasi alfa”, un tipo di terapia
enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy, ERT). Di
conseguenza, è molto importante
leggere anche il foglio illustrativo della cipaglucosidasi alfa.
Per qualsiasi dubbio sui medicinali, si rivolga al medico o al
farmacista.
COME AGISCE OPFOLDA
Le persone affette dalla malattia di Pompe hanno bassi livelli
dell’enzima alfa-glucosidasi acida
(GAA). Questo enzima aiuta a controllare i livelli di glicogeno (un
tipo di carboidrato) nel corpo.
Nella malattia di Pompe, si accumulano elevate quantità di glicogeno
nei muscoli del corpo. Questo
impedisce che i muscoli, come quelli che aiutano a camminare, quelli
sotto i polmoni che aiutano a
respirare e il muscolo cardiaco, funzionino in modo corretto.
Durante il trattamento Opfolda si l

Summary of Product characteristics

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Opfolda 65 mg capsule rigide
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni capsula rigida contiene 65 mg di miglustat.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Capsula rigida
Capsula rigida di dimensione 2 (6,35x18,0 mm), con cappuccio grigio
opaco e corpo bianco opaco con
impresso “AT2221” in nero sul corpo, contenente polvere di colore
da bianco a biancastro.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Opfolda (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico della
cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica
sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a
esordio tardivo (deficit di α-
glucosidasi acida [GAA]).
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
Il trattamento deve essere supervisionato da un medico esperto nella
gestione di pazienti con malattia
di Pompe o altre malattie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
Miglustat capsule rigide da 65 mg deve essere usato in associazione
con cipaglucosidasi alfa. Prima di
assumere miglustat si deve consultare il Riassunto delle
caratteristiche del prodotto (RCP) della
cipaglucosidasi alfa.
Posologia
Per gli adulti di età pari o superiore a 18 anni, la dose
raccomandata è da assumere per via orale ogni
due settimane ed è basata sul peso corporeo:
•
Per i pazienti con peso corporeo ≥ 50 kg, la dose raccomandata è di
260 mg (4 capsule da 65 mg).
•
Per i pazienti con peso corporeo compreso tra ≥ 40 kg e < 50 kg, la
dose raccomandata è di
195 mg (3 capsule da 65 mg).
Le capsule rigide di miglustat da 65 mg devono essere assunte circa 1
ora, ma non più di 3 ore prima
dell’inizio dell’infusione di cipaglucosidasi alfa.
3
FIGURA 1. TEMPISTICA DELLA DOSE
* Le capsule rigide di miglustat da 65 mg devono essere assunte circa
1 ora, ma non più di 3 ore prima dell’inizio
dell’infusione di cipaglucosidasi alfa.
La risposta dei pazienti al trattamento deve essere valutata di
routine s