Naglazyme

Country: European Union

Language: French

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

la galsulfase

Available from:

BioMarin International Limited

ATC code:

A16AB

INN (International Name):

galsulfase

Therapeutic group:

D'autres tractus digestif et le métabolisme des produits,

Therapeutic area:

Mucopolysaccharidose VI

Therapeutic indications:

Naglazyme est indiqué pour la thérapie de remplacement d’enzymes à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; N-acétylgalactosamine-4-sulfatase déficit ; Maroteaux-Lamy syndrome) (voir la section 5. Comme pour tous les lysosomale troubles génétiques, il est de toute première importance, en particulier dans les formes sévères, pour initier le traitement le plus tôt possible, avant l'apparition de non-réversible manifestations cliniques de la maladie. Une question clé est de traiter les patients âgés de.

Product summary:

Revision: 19

Authorization status:

Autorisé

Authorization date:

2006-01-23

Patient Information leaflet

20
B. NOTICE
21
NOTICE : INFORMATION DE L’UTILISATEUR
Naglazyme 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Galsulfase
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT L’INTÉGRALITÉ DE CETTE NOTICE AVANT
D’UTILISER CE MÉDICAMENT CAR ELLE
CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS.
-
Gardez cette notice, vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, si vous avez un doute, demandez
plus d’informations à votre
médecin.
-
Si l’un des effets indésirables devient grave ou si vous remarquez
un effet indésirable non
mentionné dans cette notice, parlez-en à votre médecin.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1.
Qu’est ce Naglazyme et dans quel cas est-il utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser
Naglazyme
3.
Comment utiliser Naglazyme
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels
5.
Comment conserver Naglazyme
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE NAGLAZYME ET DANS QUEL CAS EST-IL UTILISÉ
Naglazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de MPS VI
(mucopolysaccharidose de type VI).
Chez les personnes atteintes de MPS VI, une enzyme appelée
N-acétylgalactosamine 4-sulfatase est
soit en quantité insuffisante soit absente. Cette enzyme catabolise
certaines substances
(glycosaminoglycanes) dans le corps. Dès lors, ces substances ne sont
pas dégradées et traitées par
l’organisme comme elles devraient l’être. Elles s’accumulent
dans de nombreux tissus, causant ainsi
les symptômes de la MPS VI.
MODE D’ACTION DE CE MÉDICAMENT
Ce médicament contient une enzyme recombinante appelée galsulfase.
Elle peut remplacer l’enzyme
naturelle absente chez les patients atteints de MPS VI. Il a été
démontré que le traitement améliorait le
périmètre de marche et la montée des escaliers et réduisait les
taux de glycosaminoglycanes dans le
corps. Ce médicament pourrait améliorer les symptômes de la MPS VI.
2.
QUELLES SONT LES INFORMATIONS À CONNAITRE AVANT D’UTILISER
NAGLAZYME
N‘UTILISEZ JAMAIS NAGLAZYME
-
Si

Summary of Product characteristics

1
ANNEXE I
RESUME DES CARACTERISTIQUES DU PRODUIT
2
1.
DENOMINATION DU MEDICAMENT
Naglazyme 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion.
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque ml de solution contient 1 mg de galsulfase. Un flacon de 5 ml
contient 5 mg de galsulfase.
La galsulfase est une forme recombinante de la N-acétylgalactosamine
4-sulfatase humaine, produite
par la technique de l’ADN recombinant sur cultures cellulaires de
mammifères (cellules d’ovaire de
hamster chinois, CHO).
_Excipients _
_ _
Chaque flacon de 5 ml contient 0,8 mmol (18,4 mg) de sodium.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Solution à diluer pour perfusion.
Solution transparente à légèrement opalescente et incolore à jaune
pâle.
4.
DONNEES CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif
à long terme chez les patients
présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI
(MPS VI ; déficit en N-
acétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy) (voir
rubrique 5.1).
4.2
POSOLOGIE ET MODE D’ADMINISTRATION
Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est
primordial, notamment dans les
formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible,
avant l’apparition de manifestations
cliniques irréversibles de la maladie.
Le traitement par Naglazyme doit être supervisé par un médecin
ayant l’expérience de la prise en
charge des patients atteints de MPS VI ou d’une autre maladie
métabolique héréditaire.
L’administration de Naglazyme doit être effectuée dans un cadre
clinique approprié, avec facilité
d’accès au matériel de réanimation nécessaire au traitement des
urgences médicales.
Posologie
Le schéma posologique recommandé pour la galsulfase est de 1 mg/kg
de poids corporel, administré
une fois par semaine, par perfusion intraveineuse de 4 heures.
_Population particulières _
_ _
_Sujets âgés _
L’efficacité et la tolérance d