Land: Den Europæiske Union
Sprog: fransk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
la galsulfase
BioMarin International Limited
A16AB
galsulfase
D'autres tractus digestif et le métabolisme des produits,
Mucopolysaccharidose VI
Naglazyme est indiqué pour la thérapie de remplacement d’enzymes à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; N-acétylgalactosamine-4-sulfatase déficit ; Maroteaux-Lamy syndrome) (voir la section 5. Comme pour tous les lysosomale troubles génétiques, il est de toute première importance, en particulier dans les formes sévères, pour initier le traitement le plus tôt possible, avant l'apparition de non-réversible manifestations cliniques de la maladie. Une question clé est de traiter les patients âgés de.
Revision: 19
Autorisé
2006-01-23
20 B. NOTICE 21 NOTICE : INFORMATION DE L’UTILISATEUR Naglazyme 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion Galsulfase VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT L’INTÉGRALITÉ DE CETTE NOTICE AVANT D’UTILISER CE MÉDICAMENT CAR ELLE CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS. - Gardez cette notice, vous pourriez avoir besoin de la relire. - Si vous avez d’autres questions, si vous avez un doute, demandez plus d’informations à votre médecin. - Si l’un des effets indésirables devient grave ou si vous remarquez un effet indésirable non mentionné dans cette notice, parlez-en à votre médecin. QUE CONTIENT CETTE NOTICE ? 1. Qu’est ce Naglazyme et dans quel cas est-il utilisé 2. Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser Naglazyme 3. Comment utiliser Naglazyme 4. Quels sont les effets indésirables éventuels 5. Comment conserver Naglazyme 6. Contenu de l’emballage et autres informations 1. QU’EST-CE NAGLAZYME ET DANS QUEL CAS EST-IL UTILISÉ Naglazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de MPS VI (mucopolysaccharidose de type VI). Chez les personnes atteintes de MPS VI, une enzyme appelée N-acétylgalactosamine 4-sulfatase est soit en quantité insuffisante soit absente. Cette enzyme catabolise certaines substances (glycosaminoglycanes) dans le corps. Dès lors, ces substances ne sont pas dégradées et traitées par l’organisme comme elles devraient l’être. Elles s’accumulent dans de nombreux tissus, causant ainsi les symptômes de la MPS VI. MODE D’ACTION DE CE MÉDICAMENT Ce médicament contient une enzyme recombinante appelée galsulfase. Elle peut remplacer l’enzyme naturelle absente chez les patients atteints de MPS VI. Il a été démontré que le traitement améliorait le périmètre de marche et la montée des escaliers et réduisait les taux de glycosaminoglycanes dans le corps. Ce médicament pourrait améliorer les symptômes de la MPS VI. 2. QUELLES SONT LES INFORMATIONS À CONNAITRE AVANT D’UTILISER NAGLAZYME N‘UTILISEZ JAMAIS NAGLAZYME - Si Læs hele dokumentet
1 ANNEXE I RESUME DES CARACTERISTIQUES DU PRODUIT 2 1. DENOMINATION DU MEDICAMENT Naglazyme 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion. 2. COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE Chaque ml de solution contient 1 mg de galsulfase. Un flacon de 5 ml contient 5 mg de galsulfase. La galsulfase est une forme recombinante de la N-acétylgalactosamine 4-sulfatase humaine, produite par la technique de l’ADN recombinant sur cultures cellulaires de mammifères (cellules d’ovaire de hamster chinois, CHO). _Excipients _ _ _ Chaque flacon de 5 ml contient 0,8 mmol (18,4 mg) de sodium. Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1. 3. FORME PHARMACEUTIQUE Solution à diluer pour perfusion. Solution transparente à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle. 4. DONNEES CLINIQUES 4.1 INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en N- acétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy) (voir rubrique 5.1). 4.2 POSOLOGIE ET MODE D’ADMINISTRATION Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est primordial, notamment dans les formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l’apparition de manifestations cliniques irréversibles de la maladie. Le traitement par Naglazyme doit être supervisé par un médecin ayant l’expérience de la prise en charge des patients atteints de MPS VI ou d’une autre maladie métabolique héréditaire. L’administration de Naglazyme doit être effectuée dans un cadre clinique approprié, avec facilité d’accès au matériel de réanimation nécessaire au traitement des urgences médicales. Posologie Le schéma posologique recommandé pour la galsulfase est de 1 mg/kg de poids corporel, administré une fois par semaine, par perfusion intraveineuse de 4 heures. _Population particulières _ _ _ _Sujets âgés _ L’efficacité et la tolérance d Læs hele dokumentet