Libmeldy

Country: European Union

Language: Slovak

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

atidarsagene autotemcel

Available from:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC code:

N07

INN (International Name):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Therapeutic group:

Ďalšie lieky na nervový systém

Therapeutic area:

Leukodystrophy, Metachromatic

Therapeutic indications:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Product summary:

Revision: 6

Authorization status:

oprávnený

Authorization date:

2020-12-17

Patient Information leaflet

40
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
41
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA: INFORMÁCIE PRE PACIENTA
ALEBO OPATROVATEĽA
LIBMELDY 2 – 10 × 10
6 BUNIEK/ML INFÚZNA DISPERZIA
ATIDARSAGÉN AUTOTEMCEL
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u Vášho dieťaťa
vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky,
nájdete na konci časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO
VAŠE DIEŤA ZAČNE UŽÍVAŤ TENTO LIEK,
PRETOŽE OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znovu prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na lekára alebo
zdravotnú sestru svojho dieťaťa.
-
Lekár vášho dieťaťa vám dá pohotovostnú kartu pacienta. Kartu
si pozorne prečítajte a dodržiavajte
pokyny, ktoré sú v nej uvedené.
-
Pohotovostnú kartu pacienta vždy ukážte lekárovi alebo zdravotnej
sestre, keď ich so svojím
dieťaťom navštívite alebo ak s ním pôjdete do nemocnice.
-
Ak sa u Vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok,
obráťte sa na lekára alebo zdravotnú
sestru svojho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších
účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto
písomnej informácii. Pozri časť 4.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE:
1.
Čo je liek Libmeldy a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako sa vášmu dieťaťu podá liek
Libmeldy
3.
Ako sa liek Libmeldy podáva
4.
Možné vedľajšie účinky
Vedľajšie účinky lieku na kondicionáciu
Vedľajšie účinky lieku Libmeldy
5.
Ako uchovávať liek Libmeldy
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE LIEK LIBMELDY A NA ČO SA POUŽÍVA
ČO JE LIEK LIBMELDY
Libmeldy je typ lieku nazývaného
GÉNOVÁ TERAPIA
. Je vyrobený špeciálne pre Vaše dieťa z krvných
buniek Vášho die

Summary of Product characteristics

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia na
nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Libmeldy 2 – 10 x 10
6
buniek/ml infúzna disperzia
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1
VŠEOBECNÝ OPIS
Libmeldy (atidarsagén autotemcel) je geneticky modifikovaná
autológna populácia obohatená o bunky
CD34
+
, ktorá obsahuje hematopoetické kmeňové a progenitorové bunky
(HSPC) transdukované
_ex _
_vivo_
lentivírusovým vektorom exprimujúcim gén ľudskej arylsulfatázy A
(ARSA).
2.2
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Každý infúzny vak Libmeldy špecifický pre pacienta obsahuje
atidarsagén autotemcel s koncentráciou
geneticky modifikovanej autológnej populácie buniek obohatenej o
CD34
+
bunky špecifickej pre
šaržu.
Liek je balený v jednom alebo viacerých infúznych vakoch s
celkovým obsahom disperzie
2 - 10 x10
6
buniek/ml populácie buniek obohatenej o životaschopné CD34
+
bunky suspendovaných
v kryokonzervačnom roztoku.
Každý infúzny vak obsahuje 10 až 20 ml lieku Libmeldy.
Kvantitatívne údaje o lieku vrátane počtu infúznych vakov (pozri
časť 6.), ktoré sa majú podať, sú
uvedené v informačnom liste o šarži (Lot information sheet, LIS),
ktorý sa nachádza vo vnútri uzáveru
kryonádoby použitej na prepravu.
Pomocné látky so známym účinkom
Tento liek obsahuje 3,5 mg sodíka na ml a 55 mg dimetylsulfoxidu
(DMSO) na ml.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzna disperzia.
Číra až mierne zakalená bezfarebná až žltá alebo ružová
disperzia.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Liek Libmeldy je indikovaný na liečbu metachromatickej
leukodystrofie (MLD) charakterizovanej
bialelickými mutáciami v géne arylsulfatázy