البلد: الاتحاد الأوروبي
اللغة: السلوفاكية
المصدر: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Ďalšie lieky na nervový systém
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
oprávnený
2020-12-17
40 B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA 41 PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA: INFORMÁCIE PRE PACIENTA ALEBO OPATROVATEĽA LIBMELDY 2 – 10 × 10 6 BUNIEK/ML INFÚZNA DISPERZIA ATIDARSAGÉN AUTOTEMCEL Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky, ak sa u Vášho dieťaťa vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4. POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO VAŠE DIEŤA ZAČNE UŽÍVAŤ TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE. - Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali. - Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru svojho dieťaťa. - Lekár vášho dieťaťa vám dá pohotovostnú kartu pacienta. Kartu si pozorne prečítajte a dodržiavajte pokyny, ktoré sú v nej uvedené. - Pohotovostnú kartu pacienta vždy ukážte lekárovi alebo zdravotnej sestre, keď ich so svojím dieťaťom navštívite alebo ak s ním pôjdete do nemocnice. - Ak sa u Vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru svojho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4. V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE: 1. Čo je liek Libmeldy a na čo sa používa 2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako sa vášmu dieťaťu podá liek Libmeldy 3. Ako sa liek Libmeldy podáva 4. Možné vedľajšie účinky Vedľajšie účinky lieku na kondicionáciu Vedľajšie účinky lieku Libmeldy 5. Ako uchovávať liek Libmeldy 6. Obsah balenia a ďalšie informácie 1. ČO JE LIEK LIBMELDY A NA ČO SA POUŽÍVA ČO JE LIEK LIBMELDY Libmeldy je typ lieku nazývaného GÉNOVÁ TERAPIA . Je vyrobený špeciálne pre Vaše dieťa z krvných buniek Vášho die اقرأ الوثيقة كاملة
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Libmeldy 2 – 10 x 10 6 buniek/ml infúzna disperzia 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Libmeldy (atidarsagén autotemcel) je geneticky modifikovaná autológna populácia obohatená o bunky CD34 + , ktorá obsahuje hematopoetické kmeňové a progenitorové bunky (HSPC) transdukované _ex _ _vivo_ lentivírusovým vektorom exprimujúcim gén ľudskej arylsulfatázy A (ARSA). 2.2 KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Každý infúzny vak Libmeldy špecifický pre pacienta obsahuje atidarsagén autotemcel s koncentráciou geneticky modifikovanej autológnej populácie buniek obohatenej o CD34 + bunky špecifickej pre šaržu. Liek je balený v jednom alebo viacerých infúznych vakoch s celkovým obsahom disperzie 2 - 10 x10 6 buniek/ml populácie buniek obohatenej o životaschopné CD34 + bunky suspendovaných v kryokonzervačnom roztoku. Každý infúzny vak obsahuje 10 až 20 ml lieku Libmeldy. Kvantitatívne údaje o lieku vrátane počtu infúznych vakov (pozri časť 6.), ktoré sa majú podať, sú uvedené v informačnom liste o šarži (Lot information sheet, LIS), ktorý sa nachádza vo vnútri uzáveru kryonádoby použitej na prepravu. Pomocné látky so známym účinkom Tento liek obsahuje 3,5 mg sodíka na ml a 55 mg dimetylsulfoxidu (DMSO) na ml. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Infúzna disperzia. Číra až mierne zakalená bezfarebná až žltá alebo ružová disperzia. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Liek Libmeldy je indikovaný na liečbu metachromatickej leukodystrofie (MLD) charakterizovanej bialelickými mutáciami v géne arylsulfatázy اقرأ الوثيقة كاملة