Upstaza

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Σλοβενικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Eladocagene exuparvovec

Διαθέσιμο από:

PTC Therapeutics International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AB26

INN (Διεθνής Όνομα):

eladocagene exuparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Θεραπευτική περιοχή:

Metabolizem aminokislin, vrojene napake

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 5

Καθεστώς αδειοδότησης:

Pooblaščeni

Ημερομηνία της άδειας:

2022-07-18

Φύλλο οδηγιών χρήσης

22
10.
POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH
ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI
Neuporabljeno zdravilo zavrzite.
To zdravilo vsebuje gensko spremenjen virus.
Neporabljeno zdravilo je treba odstraniti skladno z lokalnimi
smernicami za farmacevtske odpadke.
11.
IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM
PTC Therapeutics International Limited
70 Sir John Rogerson's Quay
Dublin 2
Irska
12.
ŠTEVILKA (ŠTEVILKE) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET
EU/1/22/1653/001
13.
ŠTEVILKA SERIJE
_ _
Lot
14.
NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA
_ _
15.
NAVODILA ZA UPORABO
16.
PODATKI V BRAILLOVI PISAVI
Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna.
17.
EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA
Vsebuje dvodimenzionalno črtno kodo z edinstveno oznako.
18.
EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI
PC
SN
NN
23
PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH
OVOJNINAH
VIALA
1.
IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE
Upstaza 2,8 × 10
11
vg/0,5 ml raztopina za infundiranje
eladokagen eksuparvovek
intraputaminalno
2.
POSTOPEK UPORABE
3.
DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA
EXP
4.
ŠTEVILKA SERIJE
Lot
5.
VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT
0,5 ml
6.
DRUGI PODATKI
24
B. NAVODILO ZA UPORABO
25
NAVODILO ZA UPORABO
UPSTAZA 2,8 × 10
11
VEKTORSKIH GENOMOV/0,5 ML RAZTOPINA ZA INFUNDIRANJE
eladokagen eksuparvovek
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Tudi sami lahko k temu prispevate tako, da
poročate o katerem koli neželenem
učinku zdravila, ki bi se utegnil pojaviti pri vas ali vašem otroku.
Glejte na koncu poglavja 4, kako
poročati o neželenih učinkih.
PREDEN VI ALI VAŠ OTROK PREJMETE TO ZDRAVILO, NATANČNO PREBERITE
NAVODILO, KER VSEBUJE ZA VAS
POMEMBNE PODATKE!
-
Navodilo shranite. Morda ga boste želeli ponovno prebrati.
-
Če imate dodatna vprašanja, se posvetujte z zdravnikom ali
medicinsko sestro.
-
Če pri sebi ali pri otroku opazite kateri koli nežele

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorskih genomov (vg)/0,5 ml raztopina za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Eladokagen eksuparvovek je zdravilo za gensko zdravljenje, ki izraža
humani encim aromatične
L-aminokislinske dekarboksilaze (hAADC).
Je rekombinantni, z adenovirusi povezan vektor na osnovi serotipa 2
(AAV2), ki se ne replicira in
vsebuje cDNK humanega gena dopa dekarboksilaze (DDC) pod nadzorom
takojšnjega zgodnjega
promotorja citomegalovirusa.
Eladokagen eksuparvovek se s tehnologijo rekombinantne DNK proizvaja v
človeških embrionalnih
ledvičnih celicah.
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
Ena viala za enkratni odmerek vsebuje 2,8 × 10
11
vg eladokagen eksuparvoveka v 0,5 ml ekstrakcijske
raztopine. En ml raztopine vsebuje 5,6 × 10
11
vg eladokagen eksuparvoveka.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
Raztopina za infundiranje.
Po odtajanju iz zamrznjenega stanja je raztopina za infundiranje
bistra do rahlo motna, brezbarvna do
belkasta tekočina.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Upstaza je indicirano za zdravljenje bolnikov, starih 18
mesecev in več, s klinično,
molekularno in genetsko potrjeno diagnozo pomanjkanja aromatične
L-aminokislinske dekarboksilaze
(AADC) s hujšo obliko fenotipa (glejte poglavje 5.1).
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravljenje mora v nadzorovanih aseptičnih pogojih izvajati
usposobljen nevrokirurg v centru, ki je
specializiran za stereotaktično nevrokirurgijo.
Odmerjanje
Bolniki bodo prejeli skupni odmerek 1,8 × 10
11
vg v obliki štirih 0,08-ml (0,45 × 10
11
vg) infuzij (dve
na putamen).
Odmerjanje je enako za celotno populacijo, n