Skysona

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Ιταλικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

elivaldogene autotemcel

Διαθέσιμο από:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

N07

INN (Διεθνής Όνομα):

elivaldogene autotemcel

Θεραπευτική ομάδα:

Altri farmaci sul sistema nervoso

Θεραπευτική περιοχή:

Adrenoleukodystrophy

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Καθεστώς αδειοδότησης:

Ritirato

Ημερομηνία της άδειας:

2021-07-16

Φύλλο οδηγιών χρήσης

32
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
Medicinale non più autorizzato
33
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE O L’ACCOMPAGNATORE
SKYSONA 2-30 × 10
6
CELLULE/ML DISPERSIONE PER INFUSIONE
elivaldogene autotemcel (cellule CD34
+
autologhe codificanti per il gene
_ABCD1_
)
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato da lei o da suo figlio durante l’assunzione di questo
medicinale. Vedere la fine del
paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti
indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA CHE LEI/SUO FIGLIO PRENDA
QUESTO MEDICINALE PERCHÉ
CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
-
Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non
elencati in questo foglio, si
rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.
-
Il medico o l’infermiere le darà una Scheda di avvertenze per il
paziente che contiene importanti
informazioni sulla sicurezza in merito al trattamento con Skysona. La
legga attentamente e
segua le istruzioni in essa riportate.
-
Porti sempre con sé questa Scheda di avvertenze per il paziente e la
mostri a qualsiasi medico o
infermiere durante una visita o in caso di ricovero in ospedale.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è Skysona e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che a lei o a suo figlio venga somministrato
Skysona
3.
Com’è composto e come viene somministrato Skysona
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare Skysona
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È SKYSONA E A COSA SERVE
Skysona serve per il trattamento di una grave malattia genetica
chiamata adrenoleucodistrofia
cerebrale (CALD) nei bambini e negli adolescenti di età inferiore a
18 anni.
Le persone affette da CALD presentano un’alterazione nel

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
Medicinale non più autorizzato
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Skysona 2-30 × 10
6
cellule/mL dispersione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Skysona (elivaldogene autotemcel) è costituito da una popolazione
cellulare arricchita di cellule
CD34
+
autologhe geneticamente modificate che contiene cellule staminali
ematopoietiche (HSC)
trasdotte
_ ex vivo_
con un vettore lentivirale (LVV) che codifica l’acido
desossiribonucleico
complementare (cDNA) del gene
_ABCD1 _
per la proteina dell’adrenoleucodistrofia (ALDP) umana.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ciascuna sacca per infusione di Skysona, specifica per il paziente,
contiene elivaldogene autotemcel ad
una concentrazione lotto-dipendente della popolazione cellulare
arricchita di cellule CD34
+
autologhe
geneticamente modificate. Il prodotto finito è confezionato in una o
più sacche per infusione
contenenti una dispersione di 2-30 × 10
6
cellule/mL della popolazione cellulare arricchita di cellule
CD34
+
sospese in una soluzione crioconservante. Ogni sacca per infusione
contiene circa 20 mL di
dispersione per infusione.
Le informazioni quantitative del medicinale riguardanti
concentrazione, cellule CD34
+
e dose per lo
specifico paziente sono fornite nel Foglio illustrativo del lotto. Il
Foglio illustrativo del lotto è incluso
dentro il coperchio del contenitore criogenico usato per il trasporto
di Skysona.
Eccipiente(i) con effetti noti
Ogni dose contiene 391-1.564 mg di sodio (incluso in Cryostor CS5).
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Dispersione per infusione.
Dispersione da i