retrophin europe ltd - koliinhape - ainevahetus, kaasasündinud vead - vere ja maksa ravi - koolhape fgk on näidustatud ravi kaasasündinud vead esmase sapphappe sünteesi, imikutel alates ühe kuu vanuse pideva elukestva ravi läbi täiskasvanueas, mis hõlmab järgmisi ühe ensüümi vead:sterooli 27-hydroxylase (esitades võimalikult cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) puudulikkus;2- (või alfa-) methylacyl-coa racemase (amacr) puudulikkus; - kolesterooli 7 alfa-hydroxylase (cyp7a1) puudus.
Ευρωπαϊκή Ένωση -
Εσθονικά -
EMA (European Medicines Agency)