wilzin
recordati rare diseases - ψευδάργυρος - Ηπατολενοκυστική εκφύλιση - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - Θεραπεία της νόσου του wilson.
orfadin
swedish orphan biovitrum international ab - νιτισινόνη - Τυροσυνεμίας - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).
nityr
cycle pharmaceuticals (europe) ltd - νιτισινόνη - Τυροσυνεμίας - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - Θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με επιβεβαιωμένη διάγνωση της κληρονομικής τυροσιναιμίας τύπου 1 (ht-1) σε συνδυασμό με περιορισμό της τυροσίνης και της φαινυλαλανίνης.
cufence
univar solutions bv - trientine διυδροχλωρική - Ηπατολενοκυστική εκφύλιση - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - cufence ενδείκνυται για τη θεραπεία από τη νόσο του Γουίλσον σε ασθενείς με δυσανεξία στη d-Πενικιλλαμίνη θεραπεία σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 5 ετών και άνω.
cerdelga
sanofi b.v. - επιλεξιμότητα - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - cerdelga ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία ενηλίκων ασθενών με τύπου της νόσου gaucher 1 (gd1), που είναι φτωχοί μεταβολιστές cyp2d6 (pms), ενδιάμεσο µεταβολισµό (ims) ή ηµιζωής (ems).
galafold
amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - galafold είναι ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω με μια επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου του fabry (α-γλακτοζιδάσης Α ανεπάρκεια) και οι οποίοι έχουν μια μετάλλαξη δεκτικά.
yargesa
piramal critical care b.v. - miglustat - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - yargesa ενδείκνυται για την από στόματος θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια νόσο του gaucher τύπου 1. yargesa μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο για τη θεραπεία των ασθενών για τους οποίους η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης είναι ακατάλληλο. yargesa ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.
zavesca
janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - Το zavesca ενδείκνυται για τη θεραπεία από του στόματος ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια ασθένεια gaucher τύπου 1. Το zavesca μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο στη θεραπεία ασθενών για τους οποίους η θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων είναι ακατάλληλη. Το zavesca ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.
cuprior
gmp-orphan sa - trientine τετραϋδροχλωρικό - Ηπατολενοκυστική εκφύλιση - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - cuprior ενδείκνυται για τη θεραπεία από τη νόσο του Γουίλσον σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά ηλικίας ≥ 5 χρόνια με δυσανεξία στη d-πενικιλλαμίνη θεραπεία.
miglustat gen.orph
gen.orph - miglustat - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - miglustat gen. Το orph ενδείκνυται για τη θεραπεία από του στόματος ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια ασθένεια gaucher τύπου 1. miglustat gen. orph μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο για τη θεραπεία των ασθενών για τους οποίους η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης είναι ακατάλληλο. miglustat gen. orph ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.