Pombiliti

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Γερμανικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Cipaglucosidase alfa

Διαθέσιμο από:

Amicus Therapeutics Europe Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AB

INN (Διεθνής Όνομα):

cipaglucosidase alfa

Θεραπευτική ομάδα:

Anderen Verdauungstrakt und Stoffwechsel-Produkte,

Θεραπευτική περιοχή:

Glykogenspeicherkrankheit Typ II

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Καθεστώς αδειοδότησης:

Autorisiert

Ημερομηνία της άδειας:

2023-03-20

Φύλλο οδηγιών χρήσης

28
B.
PACKUNGSBEILAGE
29
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR PATIENTEN
POMBILITI 105 MG PULVER FÜR EIN KONZENTRAT ZUR HERSTELLUNG EINER
INFUSIONSLÖSUNG
Cipaglucosidase alfa
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede
auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Ende
Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE
DIESES ARZNEIMITTEL ERHALTEN,
DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN.
•
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
•
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt,
Apotheker oder das medizinische
Fachpersonal.
•
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt,
Apotheker oder das
medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die
nicht in dieser
Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1. Was ist Pombiliti und wofür wird es angewendet?
2. Was sollten Sie vor dem Erhalt von Pombiliti beachten?
3. Wie wird Pombiliti verabreicht?
4. Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5. Wie ist Pombiliti aufzubewahren?
6. Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST POMBILITI UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST POMBILITI?
Pombiliti ist eine Enzymersatztherapie (ERT), die bei Erwachsenen zur
Behandlung von Morbus
Pompe der späten Verlaufsform angewendet wird. Es enthält den
Wirkstoff Cipaglucosidase alfa.
WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
Pombiliti wird immer zusammen mit einem anderen Arzneimittel mit der
Bezeichnung Miglustat
65 mg Hartkapseln angewendet. Es ist sehr wichtig, dass Sie auch die
Gebrauchsinformation von
Miglustat 65 mg Hartkapseln lesen.
Wenn Sie Fragen zu Ihren Arzneimitteln haben, wenden Sie sich bitte an
Ihren Arzt oder Apotheker.
WIE POMBILITI WIRKT
Menschen mit Morbus Pompe haben zu wenig von dem Enzym saure
alpha-Glucosidase (GAA

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Pombiliti 105 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer
Infusionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Eine Durchstechflasche enthält 105 mg Cipaglucosidase alfa.
Nach der Rekonstitution der Durchstechflasche (siehe Abschnitt 6.6)
enthält die konzentrierte Lösung
15 mg Cipaglucosidase alfa* pro ml.
*Humane saure α-Glucosidase mit bis-phosphorylierten N-Glykanen
(bis-M6P) wird in Ovarialzellen
des chinesischen Hamsters (CHO) mittels rekombinanter DNA-Technologie
hergestellt.
Sonstiger Bestandteil mit bekannter Wirkung
Jede Durchstechflasche enthält 10,5 mg Natrium.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (
Pulver für ein Konzentrat)
Weißes bis leicht gelbliches lyophilisiertes Pulver
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige
Enzymersatztherapie zur Anwendung in
Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von
Erwachsenen mit Morbus
Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform
(late-onset Pompe disease,
LOPD).
4.2
DOSIERUNG UND ART DER ANWENDUNG
Die Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der über
Erfahrung in der Versorgung von
Patienten mit Morbus Pompe oder anderen erblichen
Stoffwechselerkrankungen oder
neuromuskulären Erkrankungen verfügt.
Cipaglucosidase alfa muss in Kombination mit Miglustat 65 mg
Hartkapseln angewendet werden. Aus
diesem Grund sind vor der Gabe von Cipaglucosidase alfa der
Zusammenfassung der Merkmale des
3
Arzneimittels