Nulibry

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Εσθονικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Διαθέσιμο από:

TMC Pharma (EU) Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AX19

INN (Διεθνής Όνομα):

fosdenopterin

Θεραπευτική ομάδα:

Muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted,

Θεραπευτική περιοχή:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Θεραπευτικές ενδείξεις:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 2

Καθεστώς αδειοδότησης:

Volitatud

Ημερομηνία της άδειας:

2022-09-15

Φύλλο οδηγιών χρήσης

19
B. PAKENDI INFOLEHT
20
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE
NULIBRY 9,5 MG SÜSTELAHUSE PULBER.
fosdenopteriin
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI KASUTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VÕI TEIE LAPSELE VAJALIKKU
TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
-
Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage
nõu oma arsti või
meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles
infolehes ei ole nimetatud. Vt
lõik 4.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on NULIBRY ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne NULIBRY kasutamist
3.
Kuidas NULIBRY’d kasutada
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas NULIBRY’d säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON NULIBRY JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON NULIBRY
NULIBRY sisaldab toimeainet fosdenopteriini.
NULIBRY’d antakse inimestele, kellel on geneetiline haigus,
A-tüüpi molübdeeni kofaktori vaegus
(MoCD)
_._
Seda manustatakse inimestele, kui arstid kahtlustavad, et neil võib
olla A-tüüpi MoCD. Kui
A-tüüpi MoCD on geenitestiga kinnitatud, tuleb seda jätkata kogu
elu jooksul.
MIS ON A-TÜÜPI MOLÜBDEENI KOFAKTORI PUUDULIKKUS (MOCD):
A-tüüpi MoCD
_ _
on harvaesinev keha toimimiseks vajalike loomulike keemiliste
protsesside
(ainevahetuse) kaasasündinud häire. Selle geneetilise haiguse
tunnused ilmnevad tavaliselt vahetult
pärast sündi ning on söötmisraskused ja krambid. Teised tunnused
on vähenenud teadlikkus või
reageerimine keskkonnale, ehmatusreaktsioonide sagenemine ootamatule
sündmusele ning lihaste
nõrkus või jäikus.
A-tüüpi MoCD tuleneb MOCS1-nimelise geeni veast. See takistab kehal
olulise aine tsüklilise
püranopteriinmonofosfaadi tootmist. Kui see aine puu

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvalnähtudest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
NULIBRY 9,5 mg süstelahuse pulber
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Üks viaal sisaldab 12,5 mg fosdenopteriinvesinikbromiiddihüdraati,
mis vastab 9,5 mg
fosdenopteriinile.
Pärast manustamiskõlblikuks muutmist 5 ml steriilse süsteveega
sisaldab iga ml lahust 1,9 mg
fosdenopteriini (1,9 mg/ml).
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Süstelahuse pulber.
Valge kuni kahvatukollane pulber.
Manustamiskõlbliku lahuse pH on vahemikus 5 kuni 7, viskoossusega 1,0
cSt ja osmolaarsusega
vahemikus 260 kuni 320 mOsmol/kg
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
NULIBRY on näidustatud A-tüüpi molübdeeni kofaktori puudulikkusega
patsientide raviks.
_ _
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
NULIBRY’d tuleb manustada ainult siis, kui patsiendil on kinnitatud
geneetiline või oletatav A-tüüpi
molübdeeni kofaktori puudulikkuse (
_molybdenum cofactor deficiency_
, MoCD) diagnoos.
Patsiendid, kellel on oletatav A-tüüpi MoCD-diagnoos, peavad läbima
geenitesti, et kinnitada A-tüüpi
MoCD-d diagnoos. NULIBRY’ga ravimine tuleb katkestada, kui A-tüüpi
MoCD-diagnoos ei ole
geenitestidega kinnitatud.
Ravi NULIBRY’ga peab alustama ja haiglas jälgima kaasasündinud
ainevahetushäirete ravis kogenud
tervishoiutöötaja. NULIBRY on pikaajaliseks kasutamiseks ettenähtud
alaline substraadi asendusravi.
Annustamine
_Alla 1 aasta vanused lapsed (rasedusvanuse järgi) _
Alla ühe aasta vanustel patsientidel tiitritakse soovituslik NULIBRY
annus vastavalt rasedusvanusele.
Alla 1 aasta vanustel patsientidel, kes on enneaegsed vastsündinud
(rasedusvanus < 37 nädalat), on
soovituslik NULIBRY algannus 0,40 mg/kg ööpäevas, manustatuna
intravenoosselt üks kord
3
ööpäevas. Annust tuleb tiitrida sihtannuseni