Land: Den Europæiske Union
Sprog: estisk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Volitatud
2022-09-15
19 B. PAKENDI INFOLEHT 20 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE NULIBRY 9,5 MG SÜSTELAHUSE PULBER. fosdenopteriin Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4. ENNE RAVIMI KASUTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VÕI TEIE LAPSELE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. - Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on NULIBRY ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne NULIBRY kasutamist 3. Kuidas NULIBRY’d kasutada 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas NULIBRY’d säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON NULIBRY JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE MIS RAVIM ON NULIBRY NULIBRY sisaldab toimeainet fosdenopteriini. NULIBRY’d antakse inimestele, kellel on geneetiline haigus, A-tüüpi molübdeeni kofaktori vaegus (MoCD) _._ Seda manustatakse inimestele, kui arstid kahtlustavad, et neil võib olla A-tüüpi MoCD. Kui A-tüüpi MoCD on geenitestiga kinnitatud, tuleb seda jätkata kogu elu jooksul. MIS ON A-TÜÜPI MOLÜBDEENI KOFAKTORI PUUDULIKKUS (MOCD): A-tüüpi MoCD _ _ on harvaesinev keha toimimiseks vajalike loomulike keemiliste protsesside (ainevahetuse) kaasasündinud häire. Selle geneetilise haiguse tunnused ilmnevad tavaliselt vahetult pärast sündi ning on söötmisraskused ja krambid. Teised tunnused on vähenenud teadlikkus või reageerimine keskkonnale, ehmatusreaktsioonide sagenemine ootamatule sündmusele ning lihaste nõrkus või jäikus. A-tüüpi MoCD tuleneb MOCS1-nimelise geeni veast. See takistab kehal olulise aine tsüklilise püranopteriinmonofosfaadi tootmist. Kui see aine puu Læs hele dokumentet
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvalnähtudest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS NULIBRY 9,5 mg süstelahuse pulber 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Üks viaal sisaldab 12,5 mg fosdenopteriinvesinikbromiiddihüdraati, mis vastab 9,5 mg fosdenopteriinile. Pärast manustamiskõlblikuks muutmist 5 ml steriilse süsteveega sisaldab iga ml lahust 1,9 mg fosdenopteriini (1,9 mg/ml). Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Süstelahuse pulber. Valge kuni kahvatukollane pulber. Manustamiskõlbliku lahuse pH on vahemikus 5 kuni 7, viskoossusega 1,0 cSt ja osmolaarsusega vahemikus 260 kuni 320 mOsmol/kg 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED NULIBRY on näidustatud A-tüüpi molübdeeni kofaktori puudulikkusega patsientide raviks. _ _ 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS NULIBRY’d tuleb manustada ainult siis, kui patsiendil on kinnitatud geneetiline või oletatav A-tüüpi molübdeeni kofaktori puudulikkuse ( _molybdenum cofactor deficiency_ , MoCD) diagnoos. Patsiendid, kellel on oletatav A-tüüpi MoCD-diagnoos, peavad läbima geenitesti, et kinnitada A-tüüpi MoCD-d diagnoos. NULIBRY’ga ravimine tuleb katkestada, kui A-tüüpi MoCD-diagnoos ei ole geenitestidega kinnitatud. Ravi NULIBRY’ga peab alustama ja haiglas jälgima kaasasündinud ainevahetushäirete ravis kogenud tervishoiutöötaja. NULIBRY on pikaajaliseks kasutamiseks ettenähtud alaline substraadi asendusravi. Annustamine _Alla 1 aasta vanused lapsed (rasedusvanuse järgi) _ Alla ühe aasta vanustel patsientidel tiitritakse soovituslik NULIBRY annus vastavalt rasedusvanusele. Alla 1 aasta vanustel patsientidel, kes on enneaegsed vastsündinud (rasedusvanus < 37 nädalat), on soovituslik NULIBRY algannus 0,40 mg/kg ööpäevas, manustatuna intravenoosselt üks kord 3 ööpäevas. Annust tuleb tiitrida sihtannuseni Læs hele dokumentet