Opfolda

Land: Europäische Union

Sprache: Deutsch

Quelle: EMA (European Medicines Agency)

Wirkstoff:

Miglustat

Verfügbar ab:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-Code:

A16AX06

INN (Internationale Bezeichnung):

miglustat

Therapiegruppe:

Andere Produkte für den Verdauungstrakt und den Stoffwechsel

Therapiebereich:

Glykogenspeicherkrankheit Typ II

Anwendungsgebiete:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Produktbesonderheiten:

Revision: 1

Berechtigungsstatus:

Autorisiert

Berechtigungsdatum:

2023-06-26

Gebrauchsinformation

18
B.
PACKUNGSBEILAGE
19
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR PATIENTEN
OPFOLDA 65 MG HARTKAPSELN
Miglustat
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE MIT
DER ANWENDUNG DIESES
ARZNEIMITTELS BEGINNEN, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN.
•
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
•
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt,
Apotheker oder das medizinische
Fachpersonal.
•
Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es
nicht an Dritte weiter. Es
kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen
Beschwerden haben wie Sie.
•
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt,
Apotheker oder das
medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die
nicht in dieser
Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1. Was ist Opfolda und wofür wird es angewendet?
2. Was sollten Sie vor der Einnahme von Opfolda beachten?
3. Wie ist Opfolda einzunehmen?
4. Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5. Wie ist Opfolda aufzubewahren?
6. Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST OPFOLDA UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST OPFOLDA?
Opfolda ist ein Arzneimittel, das bei Erwachsenen zu Behandlung von
Morbus Pompe der späten
Verlaufsform angewendet wird. Es enthält den Wirkstoff Miglustat.
WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
Opfolda wird immer zusammen mit einem anderen Arzneimittel mit der
Bezeichnung
Cipaglucosidase alfa, einer Enzymersatztherapie (ERT), angewendet. Es
ist daher sehr wichtig, dass
Sie auch die Packungsbeilage von Cipaglucosidase alfa lesen.
Wenn Sie Fragen zu Ihren Arzneimitteln haben, wenden Sie sich bitte an
Ihren Arzt oder Apotheker.
WIE OPFOLDA WIRKT
Menschen mit Morbus Pompe haben zu wenig von dem Enzym saure
alpha-Glucosidase (GAA).
Dieses Enzym ist an der Regulierung der Menge an Glykogen (eine Art
von Kohlenhydraten) im
Körper beteiligt.
Bei Morbus Pompe sammeln sich in der Körpermuskulatur große

Fachinformation

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Opfolda 65 mg Hartkapseln
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jede Hartkapsel enthält 65 mg Miglustat.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Hartkapsel
Hartkapsel der Größe 2 (6,35 x 18,0 mm) mit einer grauen, opaken
Kappe und einem weißen, opaken
Körper, mit dem schwarzen Aufdruck „AT2221“, die weißes bis
cremefarbenes Pulver enthält.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Opfolda (Miglustat) ist ein Enzymstabilisator von Cipaglucosidase alfa
zur langfristigen
Enzymersatztherapie bei Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer
α-Glucosidase [GAA])
der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).
4.2
DOSIERUNG UND ART DER ANWENDUNG
Die Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung
in der Behandlung von
Patienten mit Morbus Pompe oder anderen erblichen metabolischen oder
neuromuskulären
Erkrankungen hat.
Miglustat 65 mg Hartkapseln müssen in Kombination mit Cipaglucosidase
alfa angewendet werden.
Vor der Einnahme von Miglustat ist die Zusammenfassung der Merkmale
des Arzneimittels für
Cipaglucosidase alfa zu beachten.
Dosierung
Die empfohlene Dosis wird von Erwachsenen ab 18 Jahren alle zwei
Wochen eingenommen und
richtet sich nach dem Körpergewicht:
•
Für Patienten mit einem Körpergewicht ≥ 50 kg beträgt die
empfohlene Dosis 260 mg (4 Kapseln
zu 65 mg).
•
Für Patienten mit einem Körpergewicht ≥ 40 kg bis < 50 kg beträgt
die empfohlene Dosis 195 mg
(3 Kapseln zu 65 mg).
Miglustat 65 mg Hartkapseln sind etwa 1 Stunde, aber höchstens 3
Stunden vor Beginn der
Cipaglucosidase-alfa-Infusion einzunehmen.
3
ABBILDUNG 1. VERABREICHUNGSZEITPLAN

Miglustat 65 mg Hartkapseln sind etwa 1 Stunde, aber höchstens 3
Stunden vor Beginn der Cipaglucosidase-alfa-Infusion
einzunehmen.
Das Ansprechen des Patienten auf die Behandlung ist regelmäßig
basierend auf einer umfassenden
Beurteilung aller klinisc