Land: Europäische Union
Sprache: Polnisch
Quelle: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofilia B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Upoważniony
2023-02-20
36 B. ULOTKA DLA PACJENTA 37 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJE DLA UZYTKOWNIKA HEMGENIX 1 X 10 13 KOPII GENOMU/ML KONCENTRAT DO SPORZĄDZANIA ROZTWORU DO INFUZJI etranakogen dezaparwoweku Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki. - Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Patrz punkt 4. - Lekarz przekaże pacjentowi Kartę pacjenta. Należy uważnie się z nią zapoznać i przestrzegać zamieszczonych w niej instrukcji. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek Hemgenix i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Hemgenix 3. Jak stosować lek Hemgenix 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Hemgenix 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK HEMGENIX I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE Hemgenix to produkt przeznaczony do terapii genowej, który zawiera substancję czynną zwaną etranakogenem dezaparwoweku. Produkt terapii genowej działa, dostarczając gen do organizmu w celu skorygowania niedoboru genetycznego. Hemgenix jest stosowany w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej hemofilii B (wrodzony niedobór czynnika IX) u osób dorosłych u których obecnie ani w przeszłości nie występowały inhibitory (przeciwciała neutralizujące) przeciwko białku czynnika IX. Osoby z hemofilią B ro Lesen Sie das vollständige Dokument
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Hemgenix 1 x 10 13 kopii genomu/mL koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Etranakogen dezaparwoweku jest produktem leczniczym terapii genowej wykazującym ekspresję ludzkiego czynnika krzepnięcia IX. Jest niereplikującym, rekombinowanym wektorem opartym na wirusie związanym z adenowirusami serotyp 5 (ang. Adeno-associated virus serotype 5 [AAV5] based vector), zawierającym DNA o zoptymalizowanych kodonach genu ludzkiego czynnika krzepnięcia IX wariantu R338L (FIX-Padwa) pod kontrolą promotora specyficznego dla wątroby (LP1). Etranakogen dezaparwoweku jest wytwarzany w komórkach owadów metodą rekombinacji DNA. 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy mL etranakogenu dezaparwoweku zawiera 1 x 10 13 kopii genomu (genom copies - gc). Każda fiolka zawiera 1 x 10 14 kopii genomu w pobieralnej objętość 10 mL koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji. Ilość fiolek w danym opakowaniu odpowiada zapotrzebowaniu na dawkę dla konkretnego pacjenta, w zależności od masy ciała pacjenta (patrz punkt 4.2 i 6.5). Substancje pomocnicze o znanym działaniu Każda fiolka produktu leczniczego zawiera 35,2 mg sodu na fiolkę (3,52 mg/mL). Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (sterylny koncentrat). Przezroczysty, bezbarwny roztwór. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Hemgenix jest wskazany do stosowania w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej postaci hemofilii B (wrodzony niedobór czynnika IX) u dorosłych pacjentów, u Lesen Sie das vollständige Dokument