Ravicti

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Ravicti
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Ravicti
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Produkte für den Verdauungstrakt und den Stoffwechsel
  • Therapiebereich:
  • Harnstoff-Zyklus-Störungen, angeboren
  • Anwendungsgebiete:
  • Ravicti ist für den Einsatz als Zusatztherapie Therapie für chronische Management von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ≥2 Monate alt mit Harnstoff-Zyklus-Störungen (UCDs) einschließlich der Mängel des Carbamoylproxyl Phosphat-Synthase-ich (CPS), Ornithin Carbamoyltransferase (OTC), angegeben. Argininosuccinate Synthestase (ASS), Argininosuccinate Lyase (ASL), Arginase ich (ARG) und Ornithin Translocase Mangel Hyperornithinaemia-Darmgegend Homocitrullinuria Syndrom (HHH), die durch Nahrungsprotein Einschränkung bewältigt werden kann und/oder Aminosäure-Ergänzung allein. ; Ravicti muss mit einer Einschränkung der Proteinzufuhr und in einigen Fällen mit Nahrungsergänzungsmitteln (e. G. , essentielle Aminosäuren, Arginin, Citrullin, proteinfreie Kalorienergänzungen).

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/003822
  • Berechtigungsdatum:
  • 27-11-2015
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/003822
  • Letzte Änderung:
  • 03-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/638140/2015

EMEA/H/C/003822

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Ravicti

Glycerolphenylbutyrat

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Ravicti.

Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die

Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese

Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Ravicti zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Ravicti benötigen, lesen Sie, bitte, die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Ravicti und wofür wird es angewendet?

Ravicti ist ein Arzneimittel zur langfristigen Anwendung, um Störungen des Harnstoffzyklus bei

Erwachsenen und Kindern ab 2 Monaten zu behandeln, wenn diese durch eine Veränderung der Diät

allein nicht behandelt werden können. Aufgrund der Tatsache, dass ihnen einige Leberenzyme fehlen,

können Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus den Abfall-Stickstoff im Körper nicht ausscheiden.

Im Körper wird der Abfall-Stickstoff in Ammoniak umgewandelt, was, wenn es sich ansammelt,

schädlich wird. Ravicti wird bei Patienten angewendet, denen eines oder mehrere der folgenden

Enzyme fehlen: Carbamylphosphatsynthetase I, Ornithintranscarbamylase,

Argininosuccinatsynthetase, Argininosuccinatlyase, Arginase I und Ornithintranslocase.

Ravicti enthält den Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat.

Da es nur wenige Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus gibt, gelten die Krankheiten als selten,

und Ravicti wurde am 10. Juni 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“)

ausgewiesen.

Ravicti

EMA/638140/2015

Seite 2/4

Wie wird Ravicti angewendet

Ravicti ist als Flüssigkeit (1,1 g/ml) erhältlich, die oral eingenommen oder über einen Schlauch, der

durch die Nase oder durch den Bauchnabel in den Magen geschoben wird, angewendet wird. Ravicti ist

nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und muss von einem Arzt verschrieben werden, der

Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus hat.

Da Eiweiße eine Stickstoffquelle darstellen, muss Ravicti zusammen mit einer speziellen eiweißarmen

Diät und manchmal mit Nahrungsergänzungsmitteln (abhängig von der täglichen Eiweißaufnahme, die

für Wachstum und Entwicklung notwendig ist) eingenommen werden, um die Aufnahme von Stickstoff

zu reduzieren.

Die tägliche Dosis von Ravicti hängt von der Diät des Patienten, seiner Größe und seinem Gewicht ab.

Während der Behandlung sind regelmäßige Blutuntersuchungen nötig, um die tägliche Dosis

anzupassen. Die tägliche Dosis Ravicti sollte in gleichen Einzeldosen aufgeteilt und zu jeder Mahlzeit

angewendet werden. Nähere Informationen sind der Zusammenfassung der Merkmale des

Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR) zu entnehmen.

Ravicti kann lebenslang angewendet werden, sofern dem Patienten nicht mit Erfolg eine Leber

transplantiert worden ist.

Wie wirkt Ravicti?

Der Wirkstoff von Ravicti, Glycerolphenylbutyrat, wird im Körper in eine Substanz, in das sogenannte

Phenylacetat, umgewandelt. Phenylacetat verbindet sich mit der Aminosäure Glutamin, die in Eiweißen

vorhanden ist und Stickstoff enthält, und bildet eine Substanz, die dann über die Nieren vom Körper

ausgeschieden werden kann. Der Stickstoffspiegel im Körper kann auf diese Weise gesenkt und die

gebildete Ammoniakmenge verringert werden.

Welchen Nutzen hat Ravicti in den Studien gezeigt?

Ravicti wurde in einer Studie mit 88 Erwachsenen mit Natriumphenylbutyrat (Arzneimittel für die

Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit

war nach einer vierwöchigen Behandlung die Änderung des Ammoniak-Spiegels im Blut. Die Studie

zeigte, dass Ravicti zur Kontrolle des Ammoniak-Spiegels im Blut mindestens genauso wirksam war

wie das Vergleichsmittel: der geschätzte Ammoniak-Spiegel betrug etwa 866 Mikromol pro Liter bei

Patienten, die mit Ravicti behandelt wurden, verglichen mit etwa 977 Mikromol pro Liter bei Patienten,

die mit Natriumphenylbutyrat behandelt wurden. Zusätzliche Daten von unterstützenden Studien

zeigten eine ähnliche Wirkung von Ravicti bei Kindern ab einem Alter von zwei Monaten.

Welche Risiken sind mit Ravicti verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen (die mehr als 5 von 100 Personen betreffen können) sind Durchfall,

Flatulenz (Blähungen), Kopfschmerzen, verminderter Appetit, Erbrechen, Müdigkeit, Übelkeit und

anormaler Hautgeruch.

Ravicti kann nicht zur Behandlung von akuter Hyperammonämie (plötzlicher Anstieg des Ammoniak-

Spiegels im Blut) angewendet werden. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Ravicti

berichteten Nebenwirkungen und Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Ravicti

EMA/638140/2015

Seite 3/4

Warum wurde Ravicti zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen

von Ravicti gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU

zuzulassen.

Ravicti erwies sich zur Senkung des Ammoniak-Spiegels im Blut bei Patienten mit Störungen des

Harnstoffzyklus als wirksam. Ravicti ist ein Arzneimittel mit anhaltender Freisetzung, d. h. der

Wirkstoff wird im Laufe des Tages gleichmäßig freigesetzt. Daher findet auch die Ausscheidung des

Abfall-Stickstoffs gleichmäßig statt, was zu einer besseren Kontrolle des Ammoniak-Spiegels im Blut

über den ganzen Tag führt. Aus dem gleichen Grund kann Ravicti nicht zur Behandlung von akuter

Hyperammonämie verwendet werden, da für solche Fälle schneller wirkende Behandlungen nötig sind.

Darüber hinaus war der Ausschuss der Auffassung, dass angesichts der Tatsache, dass Ravicti als

Flüssigkeit erhältlich ist, das Medikament vor allem für Kinder angenehmer sein könnte, im Vergleich

zu anderen Medikamenten, die als Granulat vorliegen und dem Essen hinzugefügt werden; die flüssige

Form erleichtert außerdem die Gabe über einen Schlauch für Patienten, die aufgrund von

neurologischen Problemen nicht schlucken können.

Die Nebenwirkungen von Ravicti betreffen insbesondere den Darm und wurden als kontrollierbar

betrachtet. Jedoch sind weitere Informationen bezüglich der langfristigen Sicherheit von Ravicti noch

abzuwarten.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Ravicti ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Ravicti so sicher wie möglich

angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Ravicti aufgenommen,

einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Ravicti in Verkehr bringt, ein Patientenregister erstellen,

um weitere Informationen über des langfristigen Nutzens und der Langszeitsicherheit des Arzneimittels

zu erhalten.

Nähere Informationen sind in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans

enthalten.

Weitere Informationen über Ravicti

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für

Ravicti finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit

Ravicti benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich

an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassungen der Gutachten des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Ravicti

finden Sie auf der Website der Agentur:

Carbamylphosphatsynthetase 1-Mangel

Ornithintranscarbamylase-Mangel;

Citrullinämie Typ 1;

Argininosuccinatsynthetase;

Ravicti

EMA/638140/2015

Seite 4/4

Hyperargininämie;

Ornithintranslocase-Mangel (Hyperammonämie-Hyperornithinämie-Homocitrullinurie-Syndrom,

HHH).

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

RAVICTI 1,1 g/ml Flüssigkeit zum Einnehmen

Glycerolphenylbutyrat

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist RAVICTI und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von RAVICTI beachten?

Wie ist RAVICTI einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist RAVICTI aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist RAVICTI und wofür wird es angewendet?

RAVICTI enthält den Wirkstoff „Glycerolphenylbutyrat“, der angewendet wird, um sechs bekannte

„Harnstoffzyklusstörungen“ (UCDs) bei Erwachsenen und Kindern im Alter von 2 Monaten und

darüber zu behandeln. Zu den UCDs gehören der Mangel an Carbamylphosphatsynthetase I (CPS),

Ornithintranscarbamylase (OTC), Argininosuccinatsynthetase (ASS), Argininosuccinatlyase (ASL),

Arginase I (ARG), und Ornithintranslocase (Hyperammonämie-Hyperornithinämie-Homocitrullinurie-

Syndrom, HHH).

Über Harnstoffzyklusstörungen

Bei Harnstoffzyklusstörungen kann der Körper den Stickstoff aus den Eiweißen, die wir essen,

nicht entfernen.

Normalerweise verwandelt der Körper den Stickstoff im Eiweiß in ein Abfallprodukt, den

„Ammoniak“. Die Leber entfernt dann Ammoniak über einen Zyklus, der als „Harnstoffzyklus“

bezeichnet wird, aus dem Körper.

Bei Harnstoffzyklusstörungen kann der Körper nicht genug Leberenzyme bilden, um den

überschüssigen Stickstoff zu entfernen.

Das bedeutet, dass sich Ammoniak im Körper sammelt. Wenn Ammoniak nicht aus dem Körper

entfernt wird, kann dies das Gehirn schädigen und zu Bewusstseinsstörungen oder Koma führen.

Harnstoffzyklusstörungen sind selten.

Wie wirkt RAVICTI?

RAVICTI unterstützt den Körper dabei, Stickstoff zu eliminieren. Dadurch wird die Ammoniakmenge

in Ihrem Körper reduziert.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von RAVICTI beachten?

RAVICTI darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Glycerolphenylbutyrat sind

wenn Sie eine akute Hyperammonämie haben, die eine schnellere Intervention erfordert.

Wenn Sie nicht sicher sind, ob einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft, sprechen Sie mit

Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie RAVICTI einnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie RAVICTI einnehmen,

wenn Sie Probleme mit Ihren Nieren oder Ihrer Leber haben – denn Glycerolphenylbutyrat wird

über die Nieren und die Leber aus Ihrem Körper ausgeschieden

wenn Sie Probleme mit Ihrer Bauchspeicheldrüse, Ihrem Magen oder Darm haben – diese

Organe sind für die Resorption von Glycerolphenylbutyrat in den Körper verantwortlich.

Wenn einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft (oder Sie nicht sicher sind), sprechen Sie mit

Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie RAVICTI einnehmen.

In manchen Fällen, wie bei einer Infektion oder nach einer Operation, kann die Ammoniakmenge trotz

der Behandlung mit diesem Arzneimittel ansteigen und das Gehirn schädigen (hyperammonämische

Enzephalopathie).

In anderen Fällen steigt die Ammoniakmenge im Blut schnell an. In diesem Fall verhindert

Glycerolphenylbutyrat nicht, dass der Ammoniakspiegel in Ihrem Blut sehr hoch steigt.

Hohe Ammoniakspiegel führen zu Übelkeit, Erbrechen oder Verwirrtheit. Informieren Sie Ihren Arzt

oder gehen Sie direkt ins Krankenhaus, wenn Sie eines dieser Zeichen bemerken.

RAVICTI muss zusammen mit einer speziellen eiweißarmen Diät angewendet werden.

Diese Diät wird für Sie von Ihrem Arzt und Ihrem Ernährungsberater festgelegt.

Sie müssen diese Diät sorgfältig befolgen.

Sie müssen Ihr Leben lang behandelt werden und eine Diät einhalten, außer wenn Sie eine

erfolgreiche Lebertransplantation haben.

Babys

Eine Anwendung von RAVICTI wird bei Kindern unter einem Alter von 2 Monaten nicht empfohlen.

Einnahme von RAVICTI zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere

Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker insbesondere dann, wenn Sie eines der folgenden

Arzneimittel einnehmen; es könnte weniger wirksam sein, wenn

es mit G

lycerolphenylbutyrat

angewendet wird. Wenn Sie diese Arzneimittel einnehmen, benötigen Sie regelmäßige

Blutuntersuchungen:

Midazolam und Barbiturate – zur Sedierung, bei Schlafproblemen oder Epilepsie

Verhütungsmittel

Informieren Sie Ihren Arzt auch, wenn Sie die folgenden Arzneimittel einnehmen, da sie die

Ammoniakmenge in Ihrem Körper erhöhen können oder die Wirkungsweise von

Glycerolphenylbutyrat ändern:

Kortikosteroide – zur Behandlung von entzündeten Bereichen im Körper

Valproat – ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie

Haloperidol – zur Behandlung von psychischen Erkrankungen

Probenecid – zur Behandlung von hohen Harnsäurespiegeln im Blut, die zu Gicht führen

können (Hyperurikämie).

Lipasehemmer – zur Behandlung von Fettleibigkeit

Lipase in Pankreasersatztherapien

Wenn einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft (oder Sie nicht sicher sind), sprechen Sie mit

Ihrem Arzt, bevor Sie RAVICTI einnehmen.

Schwangerschaft, Stillzeit und Fortpflanzungsfähigkeit

Wenn Sie schwanger sind, informieren Sie Ihren Arzt, bevor Sie mit der Einnahme von

RAVICTI beginnen. Wenn Sie während der Einnahme von RAVICTI schwanger werden,

sprechen Sie mit Ihrem Arzt. Ihr ungeborenes Kind könnte geschädigt werden.

Wenn Sie eine Frau im gebärfähigen Alter sind, müssen Sie eine wirkungsvolle

Verhütungsmethode während der Behandlung mit RAVICTI anwenden. Sprechen Sie mit Ihrem

Arzt über die beste Verhütungsmethode für Sie.

Sie sollten RAVICTI nicht einnehmen, wenn Sie stillen. Es kann in die Muttermilch übertreten

und Ihr Baby schädigen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

RAVICTI kann großen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von

Maschinen haben. Nach der Einnahme von Glycerolphenylbutyrat kann Ihnen schwindelig sein, oder

Sie können Kopfschmerzen haben. Patienten sollten kein Fahrzeug führen oder Maschinen bedienen,

während

bei i

hnen diese Nebenwirkungen bestehen.

3.

Wie ist RAVICTI einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei

Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Sie müssen während der Behandlung mit Glycerolphenylbutyrat eine spezielle eiweißarme Diät

befolgen.

Wie viel wird eingenommen?

Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie viel RAVICTI Sie jeden Tag einnehmen sollten.

Ihre tägliche Dosis richtet sich nach Ihrer Größe und Ihrem Gewicht, der Eiweißmenge in Ihrer

Diät und nach Ihrem Gesamtzustand der Harnstoffzyklusstörung.

Ihr Arzt kann Ihnen eine geringere Dosis geben, wenn Sie Nieren- oder Leberprobleme haben.

Sie werden regelmäßige Blutuntersuchungen benötigen, damit Ihr Arzt die richtige Dosis für Sie

bestimmen kann.

Ihr Arzt gibt Ihnen eventuell die Anweisung, RAVICTI mehr als dreimal täglich einzunehmen.

Bei kleinen Kindern kann es vier- bis sechsmal täglich sein. Zwischen jeder Dosis müssen

mindestens 3 Stunden liegen.

Einnahme dieses Arzneimittels

Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie RAVICTI Flüssigkeit zum Einnehmen eingenommen wird. Es kann

folgendermaßen eingenommen werden:

über den Mund.

über einen Schlauch, der durch Ihren Bauch (Abdomen) in den Magen eingeführt wird - eine

sogenannte `Gastrostomiesonde´.

über einen Schlauch, der durch Ihre Nase in den Magen geführt wird – eine sogenannte

`nasogastrale Sonde´.

Nehmen Sie RAVICTI über den Mund ein, wenn Ihr Arzt Ihnen keine anderen Anweisungen gegeben

hat.

RAVICTI und Mahlzeiten

Nehmen Sie RAVICTI mit oder direkt nach der Mahlzeit ein. Kleine Kinder sollten das Arzneimittel

während oder direkt nach dem Füttern erhalten.

Abmessung der Dosis

Verwenden Sie eine Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen, um Ihre Dosis zu

messen.

Sie benötigen das Arzneimittel, einen wiederveschließbaren Schnappdeckel-Adapter für die

Flasche und eine Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen, um die richtige Menge

Glycerolphenylbutyrat zu verwenden.

Öffnen Sie die RAVICTI-Flasche, indem Sie den Deckel hinunterdrücken und diesen nach links

drehen.

Schrauben Sie den wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter auf die Flasche.

Stecken Sie die Spitze der Applikationsspritze in den wiederverschließbaren Schnappdeckel-

Adapter.

Drehen Sie die Flasche mit aufgesetzter Spritze auf den Kopf.

Füllen Sie die Applikationsspritze durch Herunterziehen des Kolbens mit der Menge

Glycerolphenylbutyrat, die Ihr Arzt Ihnen verschrieben hat.

Hinweis: Falls möglich, verwenden Sie die Applikationsspritze mit der ml-Größe, die

der empfohlenen Dosis am ehesten entspricht (aber nicht kleiner ist, z. B. bei einer

Dosis von 0,8 ml eine Applikationsspritze für 1 ml verwenden).

Klopfen Sie auf die Applikationsspritze, um Luftblasen zu entfernen, und vergewissern Sie sich,

dass Sie die richtige Flüssigkeitsmenge eingefüllt haben.

Schlucken Sie die Flüssigkeit aus der Applikationsspritze, oder schließen Sie die

Applikationsspritze an eine nasogastrale Sonde oder die Gastrostomiesonde an.

Geben oder rühren Sie RAVICTI nicht in größere Flüssigkeitsvolumen wie Wasser oder Saft.

Wenn RAVICTI in Wasser gegeben wird, wird die Flüssigkeit trübe, und Sie erhalten eventuell

nicht die volle Dosis.

RAVICTI kann zu einer geringen Menge weicher Nahrung zugegeben werden, z. B. Ketchup,

medizinische Zubereitungen, Apfelmus oder Fruchtsaftkonzentrat.

Wenn das Volumen Ihrer Applikationsspritze geringer ist als Ihre verschriebene Dosis, müssen

Sie diese Schritte wiederholen, um Ihre volle Dosis zu erhalten. Verwenden Sie eine

Applikationsspritze für alle am jeweiligen Tag eingenommenen Dosen.

Nachdem Sie Ihre volle Dosis genommen haben, trinken Sie etwas Wasser, um sicherzustellen,

dass kein Arzneimittel in Ihrem Mund bleibt, oder spülen Sie die nasogastrale oder

Gastrostomiesonde mit 10 ml Wasser und benutzen Sie dafür eine neue Applikationsspritze.

Verschließen Sie die Flasche mit der Kappe des wiederverschließbaren Schnappdeckel-

Adapters.

Spülen Sie den wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter oder die Applikationsspritze

zwischen

den täglichen Dosen nicht, da Wasser dazu führt, dass Glycerolphenylbutyrat trüb

erscheint. Bewahren Sie die Applikationsspritze zwischen den Dosen an einem sauberen,

trockenen Ort auf.

Nach der letzten Dosis des Tages die Applikationsspritze entsorgen. Der wiederverschließbare

Schnappdeckel-Adapter kann verwendet werden, bis die Flasche leer ist. Ein neuer

wiederverschließbarer Schnappdeckel-Adapter sollte verwendet werden, wenn eine neue

Flasche geöffnet wird.

In der Starterpackung sind zusätzliche Spritzen enthalten, falls mehr als eine Spritze pro Tag

gebraucht wird. Nicht gebrauchte Spritzen sollten aufbewahrt und mit einer weiteren Flasche

verwendet werden. Jede Flasche sollte nach 3 Tagen entsorgt werden.

Wenn Sie eine größere Menge von RAVICTI eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie mehr von diesem Arzneimittel einnehmen, als Sie sollten, sprechen Sie mit einem Arzt.

Wenn Sie eines der folgenden Zeichen bemerken, sprechen Sie mit einem Arzt oder gehen Sie direkt

ins Krankenhaus, da es sich um Zeichen einer Überdosierung oder eines hohen Ammoniakspiegels

handeln kann:

Schläfrigkeit, Müdigkeit, Schwindel oder manchmal Verwirrtheit

Kopfschmerzen

Geschmacksveränderungen

Hörprobleme

Desorientiertheit

Vergesslichkeit

Bestehende neurologische Erkrankungen können sich verschlimmern

Wenn Sie die Einnahme von RAVICTI vergessen haben

Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, nehmen Sie die vergessene Dosis, sobald Sie daran denken. Für

Erwachsene gilt jedoch, wenn die nächste Dosis in weniger als 2 Stunden zu nehmen ist, lassen Sie sie

aus und nehmen Sie Ihre nächste Dosis normal ein.

Für Kinder: Wenn die nächste Dosis in weniger als 30 Minuten zu nehmen ist, lassen Sie sie aus und

geben Sie die nächste Dosis wie üblich.

Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt

oder Apotheker.

Wenn Sie die Einnahme von RAVICTI abbrechen

Sie müssen Ihr ganzes Leben dieses Arzneimittel einnehmen und eine spezielle eiweißarme Diät

befolgen. Brechen Sie die Einnahme von Glycerolphenylbutyrat

nicht ab, ohne mit Ihrem Arzt zu

sprechen.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen. Die folgenden Nebenwirkungen können mit diesem Arzneimittel auftreten:

Schwerwiegende Nebenwirkungen

Informieren Sie sofort einen Arzt, wenn:

Sie mehr als einmal erbrechen, was eine häufige Nebenwirkung ist, und dies nicht aufhört.

Sonstige Nebenwirkungen

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie eine der folgenden Nebenwirkungen bemerken:

Häufig: kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen

Geblähter oder schmerzender Magen, Obstipation, Durchfall, Sodbrennen, Blähungen,

Krankheitsgefühl (Übelkeit), Schmerzen im Mund, Aufstoßen

Schwellung von Händen und Füßen

Müdigkeit, Schwindel, Kopfschmerzen oder Tremor

Verminderter oder vermehrter Appetit, Abneigung gegen bestimmte Nahrungsmittel

Zwischenblutungen, Akne, die Haut riecht abnormal

Tests zeigen erhöhte Leberenzymspiegel, Ungleichgewicht der Salze im Blut, niedrige Spiegel

eines Typs der weißen Blutkörperchen (Lymphozyten) oder niedrige Spiegel von Vitamin D

Gelegentlich: kann bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen

Mundtrockenheit, Geschmacksveränderungen

Aufstoßen, Magenschmerzen, Veränderungen Ihres Stuhls, z. B. öliger Stuhl, Stuhldrang,

Schmerzen beim Stuhlgang

Hungergefühl, Gewichtsverlust oder Gewichtszunahme

Erhöhte Temperatur, Hitzewallungen

Schmerzen der Gallenblase oder Blase, Rückenschmerzen

Gelenkschwellung, Muskelspasmen, Schmerzen in Händen und Füßen, Fersenschmerzen

Viraler Infekt im Darm

Kribbeln und Stechen, starkes Unruhegefühl, Aufwachprobleme, Schläfrigkeit,

Sprachprobleme, Verwirrtheit, Depression

Unterbrechung oder unregelmäßige Menstruation, heisere Stimme, Nasenbluten, verstopfte

Nase, wunder oder schmerzender Rachen, Haarausfall, übermäßiges Schwitzen, juckender

Hautausschlag, unregelmäßiger Herzschlag, herabgesetzte Schilddrüsenfunktion

Tests zeigen höhere oder niedrigere Kaliumwerte in Ihrem Blut

Tests zeigen höhere Triglyceride, mehr Lipoprotein mit niedriger Dichte oder weiße

Blutkörperchen in Ihrem Blut

Tests zeigen ein auffälliges EKG (Elektrokardiogramm)

Tests zeigen eine verlängerte Prothrombinzeit

Tests zeigen niedriges Albumin in Ihrem Blut

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch

für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können

Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen.

Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die

Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Ravicti aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und dem Flaschenetikett nach

„verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich

auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerungsbedingungen erforderlich. Nachdem die

Flasche geöffnet wurde, müssen Sie Ihr Arzneimittel innerhalb von 3 Tagen verwenden. Die Flasche

sollte entsorgt werden, auch wenn sie nicht leer ist.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was RAVICTI enthält

Der Wirkstoff ist: Glycerolphenylbutyrat.

Jeder ml Flüssigkeit enthält 1,1 g Glycerolphenylbutyrat. Dies entspricht einer Dichte von

1,1 g/ml.

Es gibt keine sonstigen Bestandteile.

Wie RAVICTI aussieht und Inhalt der Packung

Die Flüssigkeit ist in eine klare 25-ml-Glasflasche gefüllt und mit einem kindergesicherten

Plastikverschluss versehen.

Bei Behandlungsbeginn wird

die Apotheke Sie mit einer Starterpackung versorgen, die 1 Flasche

RAVICTI, einen wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter und 7 Applikationsspritzen für

Zubereitungen zum Einnehmen geeigneter Größe enthält. Die Größe der Spritzen (1 ml, 3 ml oder

5 ml) richtet sich nach Ihrer Verordnung. Falls Sie mehr als eine Spritze pro Tag brauchen, werden Sie

zusätzliche Spritzen erhalten. Nicht gebrauchte Spritzen sollten für die Verwendung mit einer weiteren

Flasche aufbewahrt werden. Jede Flasche sollte nach 3 Tagen entsorgt werden. Im Anschluss an den

Behandlungsbeginn erhalten Sie eine Standardpackung mit 1 Flasche RAVICTI und einem

wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter für die Flasche. Zusätzliche Spritzen erhalten Sie in

der Apotheke.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Horizon Pharma Ireland Limited

Connaught House, 1st Floor,

1 Burlington Road,

Dublin 4, D04C5Y6

Irland

Hersteller

AndersonBrecon (UK) Limited

Units 2-7,

Wye Valley Business Park,

Brecon Road,

Hay-on-Wye,

Hereford, Herefordshire, HR3 5PG

Vereinigtes Königreich

Horizon Pharma GmbH

Joseph-Meyer-Str. 13-15

68167 Mannheim

Deutschland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem

örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

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Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

10-7-2018

Ammonaps (Swedish Orphan Biovitrum International AB)

Ammonaps (Swedish Orphan Biovitrum International AB)

Ammonaps (Active substance: Sodium phenylbutyrate) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4483 of Tue, 10 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

25-6-2018

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