Holoclar

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Holoclar
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Holoclar
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Ophthalmika,
  • Therapiebereich:
  • Stem Cell Transplantation, Hornhaut-Erkrankungen
  • Anwendungsgebiete:
  • Behandlung von erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer limbisches Stammzell-Mangel (definiert durch das Vorhandensein der oberflächlichen Hornhaut Neovaskularisationen in mindestens zwei Hornhaut Quadranten mit zentralen Hornhaut Beteiligung und Sehschärfe stark beeinträchtigt), ein- oder beidseitig, durch physikalische oder chemische okuläre Verbrennungen. Ein Minimum von 1-2 mm2 unbeschädigter Limbus ist für die Biopsie erforderlich.
  • Produktbesonderheiten:
  • Revision: 3

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/002450
  • Berechtigungsdatum:
  • 17-02-2015
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/002450
  • Letzte Änderung:
  • 17-01-2019

Öffentlichen Beurteilungsberichts

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

Eine Agentur der Europäischen Union

Telefon

+44 (0)20 3660 6000

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www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Der Nachdruck mit Quellenangabe ist gestattet.

EMA/6865/2015

EMEA/H/C/002450

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Holoclar

Ex vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen, die

Stammzellen enthalten

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für

Holoclar. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren

Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu

gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Holoclar zu

verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Holoclar benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Holoclar und wofür wird es angewendet?

Holoclar ist eine Stammzellbehandlung zur Anwendung im Auge, um beschädigte Zellen auf der

Oberfläche (Epithelium) der Hornhaut, d. h. die durchsichtige Schicht, welche die Iris (den farbigen

Teil) vorn im Auge bedeckt, zu ersetzen.

Es wird bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Limbusstammzelleninsuffizienz

aufgrund von Verbrennungen, einschließlich Verätzungen, des Auges angewendet. Patienten mit dieser

Erkrankung mangelt es an ausreichend limbalen Stammzellen, die normalerweise als

Regenerationssystem agieren und die äußeren Hornhautzellen nachbilden, wenn sie beschädigt sind

oder altern.

Holoclar gehört zu einer Art von Arzneimitteln für neuartige Therapien, die „biotechnologisch

bearbeitete Gewebeprodukte“ genannt werden. Es besteht aus Zellen, die dem Limbus (Rand der

Hornhaut) des Patienten entnommen und dann in einem Labor kultiviert wurden, so dass sie zur

Wiederherstellung der beschädigten Hornhautoberfläche verwendet werden können.

Holoclar

EMA/6865/2015

Seite 2/4

Da es nur wenige Patienten mit Limbusstammzelleninsuffizienz aufgrund von Verbrennungen oder

Verätzungen der Augen gibt, gilt die Krankheit als selten, und Holoclar wurde am 7. November 2008

als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Wie wird Holoclar angewendet?

Holoclar darf nur von einem entsprechend geschulten und qualifizierten Augenchirurgen angewendet

werden und ist auf die Anwendung im Krankenhaus beschränkt. Es darf nur bei dem Patienten

angewendet werden, dessen limbale Zellen zur Herstellung des Arzneimittels verwendet wurden.

In der ersten Phase der Behandlung wird dem Patienten im Krankenhaus ein kleiner Teil gesunden

Limbusgewebes (1

2 mm

groß) entnommen und noch am selben Tag an den Hersteller gesendet. Als

nächstes werden die Zellen aus dem Gewebe in einem Labor kultiviert und eingefroren, bis der Tag der

Operation bestätigt ist. Zur Herstellung von Holoclar werden aufgetaute Zellen verwendet, die auf einer

aus dem Protein Fibrin bestehenden Membran kultiviert werden. Holoclar, das aus den Zellen und der

Membran besteht, wird dann an das Krankenhaus zurückgeschickt, wo es unverzüglich in das Auge des

Patienten operativ implantiert wird.

Den Patienten sollten nach der Entnahme des Limbusgewebes Antibiotika zur Vorbeugung einer

Augeninfektion gegeben werden. Nach der Operation sollten die Patienten Antibiotika und ein

geeignetes entzündungshemmendes Arzneimittel erhalten.

Holoclar ist zur einmaligen Behandlung bestimmt, wobei die Behandlung wiederholt werden kann, falls

der Arzt dies als notwendig erachtet. Nähere Informationen sind der Zusammenfassung der Merkmale

des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR) zu entnehmen.

Wie wirkt Holoclar?

Der Wirkstoff von Holoclar sind die eigenen limbalen Zellen des Patienten. Hierzu zählen Zellen aus der

Oberfläche der Hornhaut und im Labor gezüchtete limbale Stammzellen. Vor der Anwendung von

Holoclar wird das beschädigte Oberflächengewebe der Hornhaut des betroffenen Auges entfernt. Ist

Holoclar in das Auge implantiert, helfen seine Hornhautzellen die Hornhautoberfläche zu ersetzen,

wobei die limbalen Stammzellen als Vorrat für neue Zellen dienen, die kontinuierlich die Hornhaut

regenerieren.

Welchen Nutzen hat Holoclar in den Studien gezeigt?

Holoclar hat sich bei der Wiederherstellung einer stabilen Hornhautoberfläche bei Patienten mit

mittelschwerer bis schwerer Limbusstammzelleninsuffizienz aufgrund von Verbrennungen in einer

retrospektiven Studie, in der frühere Krankenberichte von Patienten verwendet wurden, als wirksam

erwiesen. Ein Jahr nach der Implantation von Holoclar wurde bei 75 von 104 untersuchten Patienten

(72 %) auf Grundlage des Bestehens einer stabilen Hornhautoberfläche ohne Oberflächendefekte und

mit kleinen oder nicht eingewachsenen Blutgefäßen (ein häufiges Merkmal von

Limbusstammzelleninsuffizienz) geurteilt, dass die Implantation erfolgreich verlaufen ist. Es bestanden

zudem Rückgänge bei den Symptomen der Patienten, wie etwa Schmerzen und Entzündungen, sowie

Verbesserungen der Sehkraft.

Welche Risiken sind mit Holoclar verbunden?

Eine sehr häufige Nebenwirkung von Holoclar (die mehr als 1 von 10 Personen betreffen kann) ist

Blepharitis (Entzündung des Augenlids). Die vollständige Auflistung der Nebenwirkungen und

Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Holoclar

EMA/6865/2015

Seite 3/4

Warum wurde Holoclar zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass die

Behandlung mit Holoclar zur Wiederherstellung gesunder Hornhautoberflächen bei Patienten mit

mittelschwerer bis schwerer Limbusstammzelleninsuffizienz aufgrund von Verbrennungen sowie zur

Verbesserung ihrer Symptome und ihrer Sehkraft wirksam ist. Der Ausschuss stellte fest, dass

mittelschwere bis schwere Formen von Limbusstammzelleninsuffizienz ernste Erkrankungen darstellen,

die zu einer schweren Einschränkung oder zum vollständigen Verlust der Sehkraft führen können,

wenn sie nicht behandelt werden. Da die Nebenwirkungen der Behandlung mit Holoclar im Allgemeinen

behandelbar sind, kam der CHMP zu dem Schluss, dass der Nutzen von Holoclar gegenüber den Risiken

überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen.

Die Schlussfolgerung zum Nutzen-Risiko-Verhältnis von Holoclar beruht auf den Ergebnissen von zwei

retrospektiven Studien (unter Verwendung früherer Krankenberichte). Das Unternehmen ist außerdem

gehalten, weitere Daten aus einer prospektiven Studie vorzulegen (die Ergebnisse im Verlauf der

Studie erfasst).

Holoclar wurde daher „unter Auflagen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass weitere Nachweise für das

Arzneimittel erwartet werden, die das Unternehmen bereitstellen muss. Die Europäische Arzneimittel-

Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die

vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Holoclar noch erwartet?

Da Holoclar unter Auflagen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Holoclar in Verkehr bringt,

weitere Daten zu Holoclar bereitstellen. Das Unternehmen ist gehalten, Daten zum Nutzen und den

Risiken von Holoclar aus einer prospektiven klinischen Studie vorzulegen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Holoclar ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Holoclar so sicher wie

möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Holoclar

aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Gesundheitsberufe

und Patienten.

Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Holoclar herstellt, Angehörigen der Gesundheitsberufe

Schulungsmaterialien zur sicheren Anwendung dieser Behandlung bereitstellen, einschließlich zur

Auswahl und Nachuntersuchung von Patienten sowie zur Meldung von Nebenwirkungen. Die

Schulungsmaterialien erhalten auch Patienten, die sich einer Behandlung unterziehen.

Nähere Informationen sind in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans enthalten.

Weitere Informationen über Holoclar

Am 17. Februar 2015 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen

von Holoclar in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für

Holoclar finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit

Holoclar

EMA/6865/2015

Seite 4/4

Holoclar benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich

an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Holoclar

finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 02-2015 aktualisiert.

Packungsbeilage: zusammensetzung, kinische angaben, nebenwirkungen, wechselwirkungen, dosierung, schwangerschaft, stillzeit

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Holoclar, lebendes Gewebeäquivalent, 79.000 - 316.000 Zellen/cm

2

.

Ex vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen, die Stammzellen enthalten.

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Anwendung dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Chirurgen.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Chirurgen. Dies gilt auch für

Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Holoclar und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Anwendung von Holoclar beachten?

Wie ist Holoclar anzuwenden?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Holoclar aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Holoclar und wofür wird es angewendet?

Holoclar ist ein Arzneimittel, das verwendet wird, um beschädigte Zellen der Hornhaut (die

durchsichtige Schicht, welche die farbige Iris vorn im Auge bedeckt) zu ersetzen, einschließlich

Limbuszellen, die normalerweise dazu beitragen, die Gesundheit Ihres Auges zu erhalten.

Holoclar besteht aus einer Schicht Ihrer eigenen Zellen, die aus Limbuszellen vermehrt (ex vivo

expandiert) wurden. Diese Zellen werden Ihnen bei einer kleinen Operation, einer so genannten

Biopsie, aus dem Auge entnommen. Jedes Holoclar-Präparat wird individuell angefertigt und ist nur

für eine einzige Behandlung vorgesehen, allerdings können die Behandlungen wiederholt werden. Die

Zellen zur Herstellung von Holoclar heißen autologe Limbuszellen.

Autolog bedeutet, dass es sich um Ihre eigenen Zellen handelt.

Der Limbus ist ein Teil des Auges. Er umgibt als Rand die farbige Mitte (Iris) des

Auges. Die Abbildung zeigt die Position des Limbus im Auge.

Der Limbus enthält Limbuszellen, die normalerweise dazu beitragen, dass Ihr Auge

gesund bleibt. Ein Teil dieser Zellen sind Stammzellen, die neue Zellen bilden

können. Diese neuen Zellen können die beschädigten Zellen in Ihrem Auge ersetzen.

Holoclar wird implantiert, um bei Erwachsenen die beschädigte Augenoberfläche wiederherzustellen.

Bei schweren Augenverletzungen durch Verbrennungen oder Verätzungen können sich im großen

Umfang Narben bilden und der Limbus kann beschädigt werden. Schäden am Limbus hemmen den

normalen Heilungsprozess und folglich kann der Schaden an Ihrem Auge niemals wieder richtig

behoben werden.

Die entnommenen gesunden Limbuszellen werden verwendet, um im Labor eine neue gesunde

Gewebeschicht auf einer Trägerschicht aus Fibrin, einem Proteingerüst, zu züchten. Diese

Gewebeschicht wird dann von einem Chirurgen in die beschädigte Hornhaut implantiert, um die

normale Heilung Ihres Auges zu unterstützen.

2.

Was sollten Sie vor der Anwendung von Holoclar beachten?

Holoclar darf nicht angewendet werden,

wenn Sie allergisch gegen einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses

Arzneimittels oder gegen Rinderserum und Mauszellen sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Chirurgen, bevor bei Ihnen Holoclar angewendet wird.

Holoclar wird individuell aus Ihren eigenen Zellen auf Sie abgestimmt angefertigt und darf für keine

andere Person als Sie selbst verwendet werden.

Wenn Sie eine akute Augeninfektion oder geschwollene, rote (entzündete) Augen haben, sollte Ihre

Behandlung aufgeschoben werden, bis diese Symptome abgeklungen sind.

Bei der Herstellung von Holoclar werden zwei tierische Bestandteile benutzt. Der eine ist fetales

Rinderserum, das zum Wachstum Ihrer Zellen beiträgt. Der andere ist ein besonderer Typ einer

inaktivierten Mauszelle, die zum Anzüchten Ihrer Limbuszellen dient. Wenn Sie allergisch gegen

Konjunktiva

(Bindehaut)

Hornhaut (Kornea)

einen dieser Bestandteile sind, kann dieses Arzneimittel möglicherweise nicht bei Ihnen angewendet

werden (siehe oben unter „Holoclar darf nicht angewendet werden“).

Wenn Sie eines der folgenden Augenprobleme haben, sollten diese vor der Anwendung dieses

Arzneimittels behandelt werden:

Ungleichmäßige Augenlider

Vernarbung der Bindehaut (die Schutzschicht über dem weißen Teil des Auges) mit Schäden

an der Verbindung zur Innenseite der Augenlider (Fornixverkürzung)

Unfähigkeit Ihres Auges, Schmerz zu empfinden (Anästhesie der Hornhaut oder Bindehaut

oder Hypästhesie)

Wachstum der Bindehaut über die Hornhaut (Pterygium)

Schwere Augentrockenheit

Weitere Fälle, in denen Holoclar nicht angewendet werden kann

Selbst wenn der Chirurg bereits eine kleine Probe der zur Herstellung des Arzneimittels benötigten

Limbuszellen (eine Biopsie) entnommen hat, besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht mit Holoclar

behandelt werden können. Das ist der Fall, wenn die Biopsiequalität nicht zur Herstellung von

Holoclar ausreicht, die Zellen im Labor nicht kultiviert werden können oder die kultivierten Zellen

nicht alle Qualitätsanforderungen erfüllen. Ihr Chirurg wird Sie darüber informieren.

Kinder und Jugendliche

Nur eine sehr geringe Anzahl von Kindern wurde bisher behandelt, daher ist nicht bekannt, ob das

Arzneimittel zur Anwendung bei Kindern sicher ist und wie wirksam es möglicherweise ist.

Nieren- und Leberfunktionseinschränkungen

Sprechen Sie bitte vor der Behandlung mit Ihrem Chirurgen, falls Sie eine Leber- oder

Nierenkrankheit haben.

Anwendung von Holoclar zusammen mit anderen Arzneimitteln

Manche Augentropfen enthalten einen Konservierungsstoff namens „Benzalkoniumchlorid“. Dieser

Bestandteil kann die Zellen beschädigen, aus denen Holoclar hergestellt wird. Verwenden Sie keine

Augentropfen, die Benzalkoniumchlorid und/oder andere Konservierungsstoffe enthalten. Fragen Sie

Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie einen Rat benötigen.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, sollte die

Behandlung mit diesem Arzneimittel aufgeschoben werden.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Holoclar wird durch einen chirurgischen Eingriff an Ihrem Auge angewendet, was Ihre

Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen beeinträchtigen wird. Nachdem

Ihnen Holoclar ins Auge implantiert wurde, dürfen Sie daher so lange keine Fahrzeuge führen oder

Maschinen bedienen, bis der Chirurg Ihnen sagt, dass dies wieder gefahrlos möglich ist. Befolgen Sie

den Rat Ihres Chirurgen genau.

3.

Wie ist Holoclar anzuwenden?

Holoclar kann nur von einem Augenchirurgen in einem Krankenhaus verschrieben und verabreicht

werden.

Die Behandlung mit Holoclar ist ein Verfahren in zwei Schritten.

Termin 1: Entnahme der Biopsie

Bei dem ersten Termin führt der Chirurg eine Biopsie durch. Das bedeutet, dass Ihnen eine sehr

kleine Menge Gewebe, das Limbuszellen enthält, (aus dem Auge) entnommen wird. Vor der Biopsie

betäubt der Chirurg das Auge mit Augentropfen und nimmt eine chirurgische Biopsie vor. Diese

Biopsie wird dann zur Herstellung von Holoclar verwendet. Nach der Biopsie wird der Chirurg

Ihnen eine Antibiotikabehandlung verschreiben, um das Risiko einer Infektion zu verringern.

Die Herstellung von Holoclar dauert mehrere Wochen.

Termin 2: Implantation von Holoclar

Beim zweiten Termin wird der Chirurg

Ihr Auge betäuben

die vernarbte Oberfläche der Hornhaut entfernen

sie durch Holoclar ersetzen

Am Operationstag betäubt der Chirurg Ihr Auge und befestigt den Rand der neuen Hornhaut mit einer

Naht, um Holoclar zu fixieren. Ihr Augenlid wird drei Tage lang mit einem Klebestreifen geschlossen

gehalten und das Auge wird nach der Implantation 10 bis 15 Tage lang mit einem Augenverband

abgedeckt.

Nach dem chirurgischen Eingriff werden Medikamente verordnet, welche die vollständige Heilung

sicherstellen: Antibiotika, um die Infektionsgefahr zu reduzieren, und Steroide, um Schwellungen und

Reizungen zu lindern. Es ist sehr wichtig, dass Sie alle Medikamente nehmen, die der Chirurg Ihnen

verschrieben hat, weil Holoclar ansonsten möglicherweise unwirksam ist.

Zur weiteren Information lesen Sie bitte die Packungsbeilage für die individuellen Arzneimittel, die

Sie erhalten.

Wenn Sie weitere Fragen zur Behandlung mit Holoclar haben, wenden Sie sich an Ihren Chirurgen.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Die meisten Nebenwirkungen betreffen das Auge, wobei manche durch den operativen Eingriff

verursacht werden. Die meisten Nebenwirkungen sind leicht und klingen in den Wochen nach der

Operation ab.

Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen sind Probleme mit der Hornhaut (Erosion) und

Perforation der Hornhaut, die innerhalb von 3 Monaten nach der Holoclar-Implantation auftreten

können. Kontaktieren Sie in diesem Fall bitte Ihren Arzt.

Sehr häufig: können bei mehr als 1 von 10 Patienten auftreten

Entzündung der Augenlider (Blepharitis)

Häufig: können bei bis zu 1 von 10 Patienten auftreten

Blutung um die Stelle des Eingriffs, an der Holoclar eingebracht wurde

Hornhautprobleme (Erosion)

Erhöhter Augendruck (Glaukom)

Augenschmerzen

Entzündung der Hornhaut

Gelegentlich: können bei bis zu 1 von 100 Patienten auftreten

Augenerkrankungen: verklebtes Augenlid, blutunterlaufene Augen, Schwellung des Auges,

Hornhautperforation und Augenreizung

Lichtempfindlichkeit

Überwachsung um das Implantat herum (Metaplasie)

Hornhautinfektion

Aufgehen der Nähte

Ohnmacht

Blutung aus der Augenlidhaut

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Chirurgen. Dies gilt auch für

Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen

auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem* anzeigen. Indem Sie

Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit

dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Holoclar aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett nach „Verwendbar bis“ angegebenen

Verfalldatum nicht mehr verwenden.

Nicht über 25 °C oder unter 15 °C lagern.

Nicht im Kühlschrank lagern oder einfrieren.

Bewahren Sie Holoclar bis zur Operation in dem Stahlbehältnis im Kunststoffbeutel auf. Dadurch

wird das Arzneimittel vor bakterieller Verunreinigung geschützt.

Holoclar darf keiner Strahlung ausgesetzt und nicht sterilisiert werden.

Da dieses Arzneimittel bei Ihrer Operation angewendet wird, ist das Krankenhauspersonal dafür

verantwortlich, es vor und während der Anwendung ordnungsgemäß zu lagern und es anschließend zu

entsorgen.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Holoclar enthält

Der Wirkstoff besteht aus 300.000 bis 1.200.000 Ihrer lebenden Augenzellen, von denen

durchschnittlich 3,5 % Stammzellen sind. Jeder Quadratzentimeter Holoclar enthält 79.000

bis 316.000 Zellen.

Es gibt zwei sonstige Bestandteile: Der eine ist Fibrin, eine durchsichtige Trägerschicht, die

dafür sorgt, dass Holoclar intakt bleibt. Der andere ist eine Flüssigkeit, die Aminosäuren,

Vitamine, Salze und Kohlenhydrate enthält, um die Zellen in dem Behältnis aufzubewahren, und

die Dulbecco’s Modified Eagles Medium, ergänzt mit L-Glutamin, heißt.

Wie Holoclar aussieht und Inhalt der Packung

Holoclar ist eine Schicht aus Zellen, die zur Implantation in Ihr Auge bestimmt ist. Die Zellen

werden in einem kleinen sterilen Behältnis am Leben erhalten. Das Arzneimittel ist von

mehreren Verpackungsschichten umgeben. Diese schützen es vor Bakterien und stellen sicher,

dass die Temperatur von Holoclar 36 Stunden lang stabil bleibt, wenn es bei Raumtemperatur

aufbewahrt wird.

Jede Packung enthält eine individuelle Behandlungsdosis, die zur Behandlung Ihrer Hornhaut

ausreicht.

Pharmazeutischer Unternehmer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo, 26/A, Parma, 43122, Italien

Telefon: +39 0521 2791

Fax: +39 0521 774468

E-Mail:

info@chiesi.com

Hersteller

Holostem Terapie Avanzate S.R.L, presso Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”,

Via Glauco Gottardi 100, 41100 Modena, Italien

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem

örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

België/Belgique/Belgien

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: +43 1 4073919

България

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Teл.: + 359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi sa/nv

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Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: +420 261221745

Magyarország

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Tel.: +36-1-429 1060

Danmark

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Tlf: +46 8 753 35 20

Malta

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Deutschland

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Nederland

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Norge

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Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

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Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U.

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: + 48 22 620 1421

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Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

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România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

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Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

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Slovenská republika

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United Kingdom

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Dieses Arzneimittel wurde unter „Besonderen Bedingungen“ zugelassen. Das bedeutet, dass weitere

Nachweise für den Nutzen des Arzneimittels erwartet werden.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird neue Informationen zu diesem Arzneimittel mindestens

jährlich bewerten und, falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert werden.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Folgende Informationen sind nur für Angehörige von Gesundheitsberufen bestimmt:

(Die vollständige Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels ist als separates Dokument im

Medicine Pack enthalten)

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4-3-2019


Orphan designation: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA, Treatment of adrenoleukodystrophy, 06/06/2012, Positive

Orphan designation: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA, Treatment of adrenoleukodystrophy, 06/06/2012, Positive

Orphan designation: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA, Treatment of adrenoleukodystrophy, 06/06/2012, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-2-2019

EU/3/16/1696 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1696 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1696 (Active substance: Autologous Epstein-Barr virus specific T-cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1747 of Thu, 28 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004066

Europe -DG Health and Food Safety

28-2-2019

EU/3/16/1695 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1695 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1695 (Active substance: Autologous Epstein-Barr virus specific T-cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1746 of Thu, 28 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004064

Europe -DG Health and Food Safety

28-2-2019

EU/3/13/1227 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/13/1227 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/13/1227 (Active substance: Adenovirus-specific T-cells derived from allogeneic donor leukocytes, expanded ex vivo) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1745 of Thu, 28 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004039

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019

EU/3/16/1674 (Bellicum Pharma GmbH)

EU/3/16/1674 (Bellicum Pharma GmbH)

EU/3/16/1674 (Active substance: Allogeneic donor-derived ex-vivo expanded T lymphocytes transduced with a retroviral vector containing inducible caspase 9 and truncated CD19) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1630 of Mon, 25 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004083

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1626 of Mon, 25 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003556

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1003 (Active substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1634 of Mon, 25 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003636

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019


Orphan designation: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor, Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 19/11/2019, Positive

Orphan designation: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor, Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 19/11/2019, Positive

Orphan designation: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor, Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 19/11/2019, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-2-2019


Orphan designation: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells, Treatment of thromboangiitis obliterans (Buerger's disease), 21/05/2015, Positive

Orphan designation: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells, Treatment of thromboangiitis obliterans (Buerger's disease), 21/05/2015, Positive

Orphan designation: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells, Treatment of thromboangiitis obliterans (Buerger's disease), 21/05/2015, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019


Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-2-2019

EU/3/15/1499 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/15/1499 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/15/1499 (Active substance: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1375 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003671

Europe -DG Health and Food Safety

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeuti

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeuti

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0290/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor (TBX-1400), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0284/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem

Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem

Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem cell transplantation, 20/03/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019

Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Holoclar (Active substance: Ex vivo expanded autologous human corneal epithelial cells containing stem cells) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2019)272 of Thu, 17 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2450/R/21

Europe -DG Health and Food Safety

15-1-2019

EU/3/17/1852 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/17/1852 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/17/1852 (Active substance: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived hematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived hematopoietic mature myeloid and lymphoid cells) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)233 of Tue, 15 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002948

Europe -DG Health and Food Safety

11-1-2019


Orphan designation: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo, Treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy, 13/04/2018, Negative

Orphan designation: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo, Treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy, 13/04/2018, Negative

Orphan designation: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo, Treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy, 13/04/2018, Negative

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA, Treatment of mucopolysaccharidosis type I, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA, Treatment of mucopolysaccharidosis type I, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA, Treatment of mucopolysaccharidosis type I, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-1-2019


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-1-2019


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicines: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicines: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicines: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Mesenchymal stem cells isolated from autologous bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Mesenchymal stem cells isolated from autologous bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Mesenchymal stem cells isolated from autologous bone marrow

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous muscle-derived stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous muscle-derived stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous muscle-derived stem cells

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous cultured adipose derived mesenchymal stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous cultured adipose derived mesenchymal stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous cultured adipose derived mesenchymal stem cells

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells expanded in vitro

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells expanded in vitro

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells expanded in vitro

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of defective myoblasts from a Duchenne Muscular Dystrophy patient with normal myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of defective myoblasts from a Duchenne Muscular Dystrophy patient with normal myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of defective myoblasts from a Duchenne Muscular Dystrophy patient with normal myoblasts

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous suspension of blood-derived endothelial and hematopoietic stem/progenitor cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous suspension of blood-derived endothelial and hematopoietic stem/progenitor cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous suspension of blood-derived endothelial and hematopoietic stem/progenitor cells

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous ex vivo expanded regulatory T lymphocytes with the cell marker profile of CD3+, CD4+, CD25high, CD127-, FoxP3+

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous ex vivo expanded regulatory T lymphocytes with the cell marker profile of CD3+, CD4+, CD25high, CD127-, FoxP3+

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous ex vivo expanded regulatory T lymphocytes with the cell marker profile of CD3+, CD4+, CD25high, CD127-, FoxP3+

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0212/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

21-11-2018

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Active substance: Autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7794 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/110/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/18/2089 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2089 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2089 (Active substance: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7798 of Wed, 21 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

13-11-2018

EU/3/17/1863 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/17/1863 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/17/1863 (Active substance: Autologous T lymphocyte-enriched population of cells transduced with a lentiviral vector encoding a chimeric antigen receptor targeting human B cell maturation antigen with 4-1BB and CD3-zeta intracellular signalling domains) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7574 of Tue, 13 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/270/16/02

Europe -DG Health and Food Safety

6-11-2018

Communication to stakeholders: Autologous human cells and tissues (HCT) products

Communication to stakeholders: Autologous human cells and tissues (HCT) products

Important information about potential impact of regulation changes that came in force on 1 July 2018

Therapeutic Goods Administration - Australia

30-10-2018

EU/3/18/2073 (Fondazione Telethon)

EU/3/18/2073 (Fondazione Telethon)

EU/3/18/2073 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7274 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/113/18

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5703 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3854/T/14

Europe -DG Health and Food Safety

13-8-2018

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Active substance: Ex-vivo fused autologous human bone marrow-derived mesenchymal stem cell with allogenic human myoblast) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5277 of Mon, 13 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/028/18

Europe -DG Health and Food Safety

7-8-2018

EU/3/16/1694 (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

EU/3/16/1694 (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

EU/3/16/1694 (Active substance: Autologous CD4+ and CD8+ T-cells transduced with lentiviral vector containing an affinity-enhanced T-cell receptor targeting the New York esophageal antigen-1) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5405 of Tue, 07 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/064/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (Active substance: Allogeneic bone marrow derived mesenchymal stromal cells, ex-vivo expanded) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5276 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/023/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Active substance: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5288 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/024/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase A cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5287 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/102/06/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

31-7-2018

Scientific guideline:  Draft guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells, draft: consultation open

Scientific guideline: Draft guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells, draft: consultation open

This guideline defines scientific principles and provides guidance for the development and evaluation of medicinal products containing genetically modified cells intended for use in humans and presented for marketing authorisation. Its focus is on the quality, nonclinical aspects and safety and efficacy requirements of genetically modified cells developed as medicinal products.

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (Active substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5033 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/009/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/998 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/12/998 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/12/998 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the Wiskott-Aldrich syndrome protein gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5062 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/014/12/T/02

Europe -DG Health and Food Safety