Translarna

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
Ataluren
Dostupné s:
PTC Therapeutics International Limited
ATC kód:
M09AX03
INN (Mezinárodní Name):
ataluren
Terapeutické skupiny:
Jiné léky na poruchy muskuloskeletálního systému
Terapeutické oblasti:
Svalová dystrofie, Duchenne
Terapeutické indikace:
Translarna je indikován pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie vyplývající z nesmyslné mutace v dystrofinovém genu, u chodících pacientů ve věku 2 let a starší. Účinnost dosud nebyla prokázána u non-ambulantní pacienti. Přítomnost nonsense mutace v dystrofinovém genu, by měly být stanoveny pomocí genetického testování.
Přehled produktů:
Revision: 21
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002720
Datum autorizace:
2014-07-31
EMEA kód:
EMEA/H/C/002720

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 31-08-2018
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 05-05-2021
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 05-05-2021
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 05-05-2021
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 05-05-2021
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 31-08-2018

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta

Translarna 125 mg granule pro perorální suspenzi

Translarna 250 mg granule pro perorální suspenzi

Translarna 1 000 mg granule pro perorální suspenzi

atalurenum

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou.

Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo

lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny

v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Translarna a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Translarna užívat

Jak se přípravek Translarna užívá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Translarna uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Translarna a k čemu se používá

Translarna je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku ataluren.

Přípravek Translarna se používá k léčbě Duchennovy svalové dystrofie způsobené specifickým

genetickým defektem, který ovlivňuje normální funkci svalů.

Přípravek Translarna se používá k léčbě pacientů ve věku od 2 let, kteří jsou schopni chůze.

Aby se potvrdilo, že tento léčivý přípravek je pro léčbu Vašeho onemocnění vhodný, před zahájením

léčby přípravkem Translarna budete Vy nebo Vaše dítě svým lékařem testováni.

Jak přípravek Translarna působí?

Duchennova svalová dystrofie je způsobena genetickými změnami, které vedou k abnormalitě

u svalového proteinu zvaného dystrofin, který je nutný pro správné fungování svalů. Přípravek

Translarna umožňuje tvorbu funkčního dystrofinu a napomáhá správnému fungování svalů.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Translarna užívat

Neužívejte přípravek Translarna

jestliže jste alergický(á) na ataluren nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou

v bodě 6),

jestliže jste léčen určitými antibiotiky, např. gentamycinem, tobramycinem nebo streptomycinem

podávanými injekčně do žíly.

Upozornění a opatření

Lékař Vám musí provést krevní test potvrzující, že Vaše onemocnění je vhodné léčit přípravkem

Translarna. Jestliže máte jakékoli potíže s ledvinami, lékař Vám bude pravidelně kontrolovat ledvinné

funkce.

Pokud máte závažné problémy s ledvinami (eGFR < 30 ml/min) nebo pokud podstupujete dialýzu

kvůli nedostatečnému fungování Vašich ledvin (konečné stadium onemocnění ledvin), Váš lékař

rozhodne, zda je pro Vás léčba přípravkem Translarna vhodná.

Váš lékař u Vás bude testovat hladiny lipidů (tuků, např. cholesterolu a triglyceridů) v krvi a Vaše

ledvinné funkce každých 6 až 12 měsíců. Jestliže užíváte léčivý přípravek ze skupiny kortikosteroidů,

bude Váš lékař každých 6 měsíců sledovat Váš krevní tlak.

Děti a dospívající

Nepodávejte tento léčivý přípravek dětem mladším 2 let nebo s hmotností nižší než 12 kg, protože

u této skupiny pacientů nebyl testován.

Další léčivé přípravky a přípravek Translarna

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které

možná budete užívat. Přípravek Translarna neužívejte zejména s injekčně podávanými antibiotiky

gentamycinem, tobramycinem nebo streptomycinem. Mohlo by dojít k ovlivnění Vašich ledvinných

funkcí.

Informujte svého lékaře, pokud užíváte některé z následujících léčiv:

Léčivý přípravek

Obvyklý důvod předepsání

acyklovir

léčba planých neštovic [varicelly]

adefovir

léčba chronické hepatitidy (žloutenky) B a/nebo HIV

atorvastatin

snižování hladin tuků v krvi

benzylpenicilin

závažné infekce

bumetanid

léčba nebo prevence městnavého srdečního selhání

kaptopril

léčba nebo prevence městnavého srdečního selhání

ciprofloxacin

léčba infekcí

famotidin

léčba aktivního dvanáctníkového vředu, gastroezofageální refluxní

nemoci (zpětný tok žaludečních šťáv do jícnu)

furosemid

léčba nebo prevence městnavého srdečního selhání

metotrexát

revmatoidní artritida, lupénka

olmesartan

esenciální hypertenze (vysoký krevní tlak) u dospělých

oseltamivir

prevence chřipky

fenobarbital

navození spánku, prevence epileptických záchvatů

pitavastatin

snižování hladin tuků v krvi

pravastatin

snižování hladin tuků v krvi

rifampicin

léčba tuberkulózy

rosuvastatin

snižování hladin tuků v krvi

sitagliptin

diabetes typu 2 (cukrovka)

valsartan

léčba nebo prevence městnavého srdečního selhání

Některá z těchto léčiv nebyla s přípravkem Translarna testována a Váš lékař se může rozhodnout Vás

proto pečlivě sledovat.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Jestliže při užívání přípravku Translarna

otěhotníte, poraďte se okamžitě se svým lékařem, protože během těhotenství nebo kojení se užívání

přípravku Translarna nedoporučuje.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Jestliže pociťujete závrať, neřiďte, nejezděte na kole nebo neobsluhujte stroje.

3.

Jak se přípravek Translarna užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře nebo lékárníka. Pokud si nejste

jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem.

Přípravek Translarna je dostupný v sáčcích v následujících silách: 125 mg, 250 mg a 1 000 mg

atalurenu v jednom sáčku. Váš lékař či lékárník Vám řekne, jaký počet sáčků o jaké síle máte pokaždé

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Translarna 125 mg granule pro perorální suspenzi

Translarna 250 mg granule pro perorální suspenzi

Translarna 1 000 mg granule pro perorální suspenzi

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Translarna 125 mg granule pro perorální suspenzi

Jeden sáček obsahuje atalurenum 125 mg.

Translarna 250 mg granule pro perorální suspenzi

Jeden sáček obsahuje atalurenum 250 mg.

Translarna 1 000 mg granule pro perorální suspenzi

Jeden sáček obsahuje atalurenum 1 000 mg.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Granule pro perorální suspenzi.

Bílé až téměř bílé granule.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Translarna je indikován k léčbě Duchennovy svalové dystrofie vzniklé v důsledku nonsense

mutace v genu pro dystrofin u chodících pacientů ve věku od 2 let (viz bod 5.1).

Přítomnost nonsense mutace v genu pro dystrofin má být stanovena genetickými testy (viz bod 4.4).

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčbu přípravkem Translarna má zahajovat pouze specializovaný lékař se zkušenostmi s léčbou

Duchennovy/Beckerovy svalové dystrofie.

Dávkování

Ataluren se podává perorálně každý den ve 3 dávkách.

První dávka se užívá ráno, druhá v poledne a třetí večer. Doporučené intervaly mezi dávkami jsou 6

hodin mezi ranní a polední dávkou, 6 hodin mezi polední a večerní dávkou a 12 hodin mezi večerní

dávkou a první dávkou podanou následující den.

Doporučená dávka přípravku je 10 mg/kg tělesné hmotnosti ráno, 10 mg/kg tělesné hmotnosti

v poledne a 20 mg/kg tělesné hmotnosti večer (pro dosažení celkové denní dávky 40 mg/kg tělesné

hmotnosti).

Přípravek Translarna je dostupný v sáčcích obsahujících 125 mg, 250 mg nebo 1 000 mg atalurenu.

Následující tabulka poskytuje informace, kolik sáčků o určité síle je třeba použít při přípravě

doporučené dávky pro dané rozmezí tělesné hmotnosti.

Rozmezí

tělesné

hmotnosti

(kg)

Počet sáčků

Ráno

V poledne

Večer

125mg

sáčky

250mg

sáčky

1 000mg

sáčky

125mg

sáčky

250mg

sáčky

1 000mg

sáčky

125mg

sáčky

250mg

sáčky

1 000mg

sáčky

Opožděná nebo vynechaná dávka

Jestliže zpoždění při podání atalurenu činí méně než 3 hodiny po ranní či polední dávce nebo méně

než 6 hodin po večerní dávce, dávka by měla být užita beze změny následujícího dávkovacího

schématu. Jestliže je zpoždění delší než 3 hodiny po ranní nebo polední dávce nebo delší než 6 hodin

po večerní dávce, neměla by se dávka užívat a pacient by měl pokračovat podle obvyklého

dávkovacího schématu. V případě vynechání dávky by pacienti neměli dávku zdvojnásobovat ani

užívat dávku navíc. Je důležité podávat správnou dávku. Zvýšení doporučené dávky může být spojeno

se snížením účinnosti.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Bezpečnost a účinnost atalurenu u pacientů ve věku 65 let a starších nebyla dosud stanovena (viz

bod 5.2.)

Porucha funkce ledvin

U pacientů s lehkou nebo středně těžkou poruchou funkce ledvin se nevyžaduje žádná úprava

dávkování. U pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin (eGFR < 30 ml/min) nebo v terminálním

stadiu onemocnění ledvin se léčba nedoporučuje (viz body

4.4 a

Porucha funkce jater

U pacientů s lehkou, středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce jater se nevyžaduje žádná úprava

dávkování (viz bod 5.2).

Pediatrická populace

Léčba pediatrických pacientů s tělesnou hmotností ≥ 12 kg se řídí doporučeními podle rozmezí tělesné

hmotnosti (viz výše uvedená tabulka dávkování). Doporučená dávka je stejná pro všechna věková

rozmezí, tj. 10 mg/kg tělesné hmotnosti ráno, 10 mg/kg tělesné hmotnosti v poledne a 20 mg/kg

tělesné hmotnosti večer (pro dosažení celkové denní dávky 40 mg/kg tělesné hmotnosti).

Bezpečnost a účinnost přípravku Translarna u dětí <12 kg a ve věku od 6 měsíců do 2 let nebyly dosud

stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Přípravek Translarna se užívá perorálně po smísení do formy suspenze v tekutině nebo v polotekuté

stravě. Sáčky se mají otevírat až v době přípravy dávky. Celý obsah každého sáčku by se měl smísit

s minimálně 30 ml tekutiny (vody, mléka, ovocného džusu), nebo 3 lžícemi polotekuté stravy (jogurtu

nebo jablečného protlaku). Připravená dávka by se před podáním měla dobře promísit. Množství

tekutin nebo polotekuté stravy lze zvýšit podle preferencí pacienta. Pacienti by měli užít celou dávku.

Návod k rekonstituci tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Souběžné užívání intravenózních aminoglykosidů (viz body 4.4 a 4.5).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Pacienti, kteří nenesou nonsense mutaci

Onemocnění pacientů musí být založeno na nosičství nonsense mutace v genu pro dystrofin, stanovené

genetickými testy. Pacientům, kteří nonsense mutaci nenesou, nemá být ataluren podáván.

Porucha funkce ledvin

U pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin (eGFR < 30 ml/min) byla hlášena zvýšená expozice

atalurenu a zvýšená hladina metabolitů atalurenu. Toxicita metabolitů není známá. Vyšší expozice

atalurenu byla spojována s potenciálním poklesem účinnosti. Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin

nebo v terminálním stadiu onemocnění ledvin proto mají být léčeni atalurenem pouze v případě, že

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/423254/2018

EMEA/H/C/002720

Translarna (atalurenum)

Přehled pro přípravek Translarna a proč byl přípravek registrován v EU

Co je přípravek Translarna a k čemu se používá?

Translarna je léčivý přípravek, který se používá k léčbě pacientů ve věku od 2 let s Duchenneovou

svalovou dystrofií, kteří jsou schopni chůze. Duchenneova svalová dystrofie je genetické onemocnění,

které postupně způsobuje oslabení a ztrátu svalové funkce. Přípravek Translarna se používá u malé

skupiny pacientů, jejichž onemocnění je způsobeno specifickým genetickým defektem (zvaným

„nonsense mutace“) v genu pro dystrofin.

Duchenneova svalová dystrofie je vzácné onemocnění a přípravek Translarna byl stanoven dne

27. května 2005 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Více informací o postupu stanovení

léčivých přípravků pro vzácná onemocnění naleznete zde:

ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Jak se přípravek Translarna používá?

Výdej léčivého přípravku Translarna je vázán na lékařský předpis. Léčbu by měl zahájit specializovaný

lékař se zkušenostmi s léčbou Duchenneovy/Beckerovy svalové dystrofie.

Před zahájením léčby přípravkem Translarna se pacientům provede genetický test s cílem potvrdit, že

jejich onemocnění je způsobeno nonsense mutací, a léčba přípravkem Translarna je tedy u nich

vhodná.

Přípravek Translarna je dostupný ve formě granulí (125, 250 a 1 000 mg) k podání ústy po smísení

s tekutinou nebo polotekutou stravou (například jogurtem). Přípravek Translarna se užívá třikrát denně

a doporučená dávka je 10 mg/kg (10 mg na kilogram tělesné hmotnosti) ráno, 10 mg/kg v poledne

a 20 mg/kg večer (celková denní dávka tedy činí 40 mg/kg).

Více informací o používání přípravku Translarna naleznete v příbalové informaci nebo se obraťte na

svého lékaře či lékárníka.

Translarna (atalurenum)

EMA/423254/2018

strana 2/3

Jak přípravek Translarna působí?

Pacientům s Duchenneovou svalovou dystrofií chybí normální dystrofin, což je protein (bílkovina)

nacházející se ve svalech. Jelikož tento protein pomáhá chránit svaly při jejich stahování a uvolňování

před zraněním, u pacientů s Duchenneovou svalovou dystrofií dochází k poškození svalů a v konečném

důsledku k jejich nefunkčnosti.

Duchenneova svalová dystrofie může být způsobena celou řadou genetických abnormalit. Přípravek

Translarna je určen k použití u pacientů, jejichž onemocnění je způsobeno přítomností určitých defektů

(zvaných nonsense mutace) v genu pro dystrofin, jež předčasně zastavují tvorbu normálního proteinu

dystrofinu, což vede ke vzniku zkráceného proteinu, který nefunguje správně. Přípravek Translarna

působí u těchto pacientů tak, že buněčnému mechanismu tvorby proteinů umožňuje tento defekt

obejít, čímž buňkám umožňuje vyrábět funkční protein dystrofin.

Jaké přínosy přípravku Translarna byly prokázány v průběhu studií?

Dvě dávky přípravku Translarna (40 mg/kg denně a 80 mg/kg denně) byly porovnávány s placebem

(léčba neúčinným přípravkem) v jedné hlavní studii zahrnující 174 pacientů ve věku od 5 do 20 let

s Duchenneovou svalovou dystrofií, kteří byli schopni chůze. Hlavním měřítkem účinnosti byla změna

vzdálenosti, již byl pacient schopen ujít za šest minut, hodnocená po 48 týdnech léčby.

Ačkoliv počáteční analýza všech výsledných údajů ze studie neprokázala významný rozdíl ve

vzdálenosti, kterou byli pacienti ve skupině s přípravkem Translarna a ve skupině s placebem schopni

ujít, další analýzy ukázaly, že ve skupině užívající 40 mg/kg přípravku Translarna denně se schopnost

chůze zhoršila v menší míře než ve skupině užívající placebo: po 48 týdnech léčby byli pacienti užívající

40 mg/kg přípravku Translarna denně schopni ujít v průměru o 32 metrů více než pacienti užívající

placebo. Výraznější účinek byl pozorován u podskupiny pacientů, jejichž schopnost chůze se

zhoršovala, v rámci níž byli pacienti, kteří užívali 40 mg/kg přípravku Translarna denně, schopni ujít

v průměru o 50 metrů více než pacienti užívající placebo. Příznivý účinek nižší dávky byl také podložen

zlepšením dalších měřítek účinnosti, včetně měřítek přímo souvisejících s každodenními aktivitami

pacientů. U vyšší dávky (80 mg/kg denně) nebylo pozorováno žádné zlepšení.

Další studie, do které bylo zařazeno 230 pacientů ve věku od 7 do 14 let, u nichž se schopnost chůze

zhoršovala, byla dokončena po prvním schválení, její výsledky však nebyly považovány za přesvědčivé.

Z údajů nicméně vyplývá, že přípravek Translarna měl pozitivní účinek na výsledky různých měření,

například na čas potřebný k uběhnutí nebo ujití 10 metrů, čas na vyjití a sejití 4 schodů a na dobu do

ztráty schopnosti chůze. V obou studiích se podle všeho příznivé účinky přípravku Translarna

projevovaly výrazněji u pacientů se středně závažným zhoršením onemocnění.

Menší studie u dětí ve věku od 2 do 5 let s Duchenneovou svalovou dystrofií zjistila, že obvyklá dávka

přípravku Translarna, tj. 40 mg/kg denně, byla dostatečná. Přípravek Translarna se zdál účinný při

hodnocení fyzické aktivity u 12 pacientů ve srovnání s předchozími záznamy od 11 pacientů podobného

věku, kteří nebyli léčeni přípravkem Translarna.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Translarna?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Translarna (které mohou postihnout více než 5 osob ze

100) jsou zvracení, průjem, nauzea (pocit nevolnosti), bolest hlavy, bolest břicha a nadýmání.

Přípravek Translarna se nesmí užívat současně s aminoglykosidovými antibiotiky podávanými injekcí

nebo infuzí (kapáním) do žíly.

Translarna (atalurenum)

EMA/423254/2018

strana 3/3

Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Translarna a úplný seznam

omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Translarna registrován v EU?

Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Translarna převyšují jeho rizika

a může tak být registrován k použití v EU.

I přes potřebu dalších údajů agentura usoudila, že existují důkazy svědčící o tom, že přípravek

Translarna zpomaluje postup onemocnění a že jeho bezpečnostní profil nevyvolává závažné obavy.

Agentura uznala, že u pacientů s Duchenneovou svalovou dystrofií existuje nenaplněná potřeba léčby

tohoto závažného onemocnění.

Přípravku Translarna byla udělena „podmíněná registrace“. Znamená to, že se očekávají další poznatky

o tomto léčivém přípravku, které je společnost povinna poskytnout. Evropská agentura pro léčivé

přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento přehled bude podle potřeby

aktualizován.

Jaké informace o přípravku Translarna nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravku Translarna byla udělena podmíněná registrace, společnost, která přípravek Translarna

dodává na trh, předloží výsledky nové studie, která porovná přípravek Translarna s placebem a potvrdí

jeho účinnost a bezpečnost.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Translarna?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné

a účinné používání přípravku Translarna, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky

i pacienty.

Jako u všech léčivých přípravků, údaje o používání přípravku Translarna jsou průběžně sledovány.

Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Translarna jsou pečlivě hodnoceny a jsou

učiněna veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Další informace o přípravku Translarna

Přípravek Translarna obdržel podmíněné rozhodnutí o registraci platné v celé EU dne 31. července

2014.

Další informace k přípravku Translarna jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

Tento přehled byl naposledy aktualizován v 06-2018.

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace