Country: āĻāĻāĻ°ā§āĻĒā§āĻ¯āĻŧ āĻāĻāĻ¨āĻŋāĻ¯āĻŧāĻ¨
āĻāĻžāĻˇāĻž: āĻĒā§āĻ˛āĻŋāĻļ
āĻ¸ā§āĻ¤ā§āĻ°: EMA (European Medicines Agency)
āĻāĻāĻ¨ āĻāĻāĻž āĻāĻŋāĻ¨ā§āĻ¨
Cipaglucosidase alfa
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AB
cipaglucosidase alfa
Inne przewodu pokarmowego i przemianÄ materii narzÄdzia,
Choroba zwiÄ zana z przechowywaniem glikogenu typu II
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid Îą-glucosidase [GAA] deficiency).
UpowaÅŧniony
2023-03-20
28 B. ULOTKA DLA PACJENTA 29 ULOTKA DOÅÄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA POMBILITI 105 MG PROSZEK DO SPORZÄDZANIA KONCENTRATU ROZTWORU DO INFUZJI cipaglukozydaza alfa Niniejszy produkt leczniczy bÄdzie dodatkowo monitorowany. UmoÅŧliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeÅstwie. UÅŧytkownik leku teÅŧ moÅŧe w tym pomÃŗc, zgÅaszajÄ c wszelkie dziaÅania niepoÅŧÄ dane, ktÃŗre wystÄ piÅy po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieÄ siÄ, jak zgÅaszaÄ dziaÅania niepoÅŧÄ dane â patrz punkt 4. NALEÅģY UWAÅģNIE ZAPOZNAÄ SIÄ Z TREÅCIÄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAÅģ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAÅģNE DLA PACJENTA. âĸ NaleÅŧy zachowaÄ tÄ ulotkÄ, aby w razie potrzeby mÃŗc jÄ ponownie przeczytaÄ. âĸ W razie jakichkolwiek wÄ tpliwoÅci naleÅŧy zwrÃŗciÄ siÄ do lekarza, farmaceuty lub pielÄgniarki. âĸ JeÅli u pacjenta wystÄ piÄ jakiekolwiek objawy niepoÅŧÄ dane, w tym wszelkie objawy niepoÅŧÄ dane niewymienione w tej ulotce, naleÅŧy powiedzieÄ o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielÄgniarce. Patrz punkt 4. SPIS TREÅCI ULOTKI 1. Co to jest lek Pombiliti i w jakim celu siÄ go stosuje 2. Informacje waÅŧne przed zastosowaniem leku Pombiliti 3. Jak podawaÄ lek Pombiliti 4. MoÅŧliwe dziaÅania niepoÅŧÄ dane 5. Jak przechowywaÄ lek Pombiliti 6. ZawartoÅÄ opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK POMBILITI I W JAKIM CELU SIÄ GO STOSUJE CO TO JEST LEK POMBILITI Lek Pombiliti jest rodzajem âenzymatycznej terapii zastÄpczejâ (ERT, ang. enzyme replacement therapy), stosowanej w leczeniu pÃŗÅēnej postaci choroby Pompego u dorosÅych. Zawiera substancjÄ czynnÄ âcipaglukozydazÄ alfaâ. W JAKIM CELU SIÄ GO STOSUJE Lek Pombiliti jest zawsze stosowany z innym lekiem o nazwie miglustat 65 mg, kapsuÅki twarde. Bardzo waÅŧne jest, aby przeczytaÄ rÃŗwnieÅŧ ulotkÄ doÅÄ czonÄ do opakowania miglustatu 65 mg, kapsuÅki twarde. W razie jakichkolwiek pytaÅ dotyczÄ cych przyjmowanych lekÃŗw naleÅŧy zwrÃŗciÄ siÄ do lekarza lub farmaceuty. JAK DZIAÅA LEK POMBILITI U āĻ¸āĻŽā§āĻĒā§āĻ°ā§āĻŖ āĻ¨āĻĨāĻŋ āĻĒāĻĄāĻŧā§āĻ¨
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy bÄdzie dodatkowo monitorowany. UmoÅŧliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeÅstwie. Osoby naleÅŧÄ ce do fachowego personelu medycznego powinny zgÅaszaÄ wszelkie podejrzewane dziaÅania niepoÅŧÄ dane. Aby dowiedzieÄ siÄ, jak zgÅaszaÄ dziaÅania niepoÅŧÄ dane â patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Pombiliti 105 mg proszek do sporzÄ dzania koncentratu roztworu do infuzji 2. SKÅAD JAKOÅCIOWY I ILOÅCIOWY Jedna fiolka zawiera 105 mg cipaglukozydazy alfa. Po rekonstytucji kaÅŧdej fiolki (patrz punkt 6.6) skoncentrowany roztwÃŗr zawiera 15 mg cipaglukozydazy alfa* na mL. *Ludzka kwaÅna Îą-glukozydaza z bis-fosforylowanymi N-glikanami (bis-M6P) jest wytwarzana w komÃŗrkach jajnika chomika chiÅskiego (ang. Chinese hamster ovary cells, CHO) przy zastosowaniu technologii rekombinacji DNA. Substancja pomocnicza o znanym dziaÅaniu KaÅŧda fiolka zawiera 10,5 mg sodu. PeÅny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAÄ FARMACEUTYCZNA Proszek do sporzÄ dzania koncentratu roztworu do infuzji (proszek do sporzÄ dzania koncentratu) BiaÅy do lekko ÅŧÃŗÅtawego, liofilizowany proszek 4. SZCZEGÃÅOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt leczniczy Pombiliti (cipaglukozydaza alfa) jest stosowany w dÅugotrwaÅej enzymatycznej terapii zastÄpczej w skojarzeniu ze stabilizatorem enzymu miglustatem, w leczeniu osÃŗb dorosÅych z pÃŗÅēnÄ postaciÄ choroby Pompego (niedobÃŗr kwaÅnej Îą-glukozydazy [GAA]). 4.2 DAWKOWANIE I SPOSÃB PODAWANIA Leczenie powinno byÄ nadzorowane przez lekarza doÅwiadczonego w leczeniu pacjentÃŗw z chorobÄ Pompego lub innymi wrodzonymi chorobami metabolicznymi lub nerwowo-miÄÅniowymi. CipaglukozydazÄ alfa naleÅŧy stosowaÄ w skojarzeniu z miglustatem 65 mg, kapsuÅki twarde. Z tego powodu naleÅŧy zapoznaÄ siÄ z charakterystykÄ produktu leczniczego (ChPL) miglustatu 65 mg w kapsuÅkach twardych przed przyjÄciem cipaglukozydazy alfa w celu okreÅlenia lic āĻ¸āĻŽā§āĻĒā§āĻ°ā§āĻŖ āĻ¨āĻĨāĻŋ āĻĒāĻĄāĻŧā§āĻ¨