Naglazyme

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)
17-03-2021
Активна съставка:
галсулфаза
Предлага се от:
BioMarin International Limited
АТС код:
A16AB
INN (Международно Name):
galsulfase
Терапевтична група:
Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
Терапевтична област:
Мукополизахаридоза VI
Терапевтични показания:
Naglazyme е показан за дългосрочно Ензим-заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза за мукополизахаридоза VI (MPS VI; N-Ацетилгалактозаминидаза-4-сулфатаза дефицит; Maroteaux-Lamy синдром) (виж раздел 5. Както и за всички лизосомальных генетични нарушения, той е от първостепенно значение, особено в по-тежки форми, трябва да се започне лечение възможно най-рано, преди появата на необратими клиничните прояви на заболяването. Ключовият въпрос е за лечение на млади пациенти на възраст.
Каталог на резюме:
Revision: 18
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/000640
Дата Оторизация:
2006-01-23
EMEA код:
EMEA/H/C/000640

Документи на други езици

Листовка Листовка
испански 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
испански 17-03-2021
Листовка Листовка
чешки 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
чешки 17-03-2021
Листовка Листовка
датски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
датски 17-03-2021
Листовка Листовка
немски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
немски 17-03-2021
Листовка Листовка
естонски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
естонски 17-03-2021
Листовка Листовка
гръцки 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
гръцки 17-03-2021
Листовка Листовка
английски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
английски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
английски 01-04-2011
Листовка Листовка
френски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
френски 17-03-2021
Листовка Листовка
италиански 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
италиански 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
италиански 01-04-2011
Листовка Листовка
латвийски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
латвийски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
латвийски 01-04-2011
Листовка Листовка
литовски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
литовски 17-03-2021
Листовка Листовка
унгарски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
унгарски 17-03-2021
Листовка Листовка
малтийски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
малтийски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
малтийски 01-04-2011
Листовка Листовка
нидерландски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
нидерландски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
нидерландски 01-04-2011
Листовка Листовка
полски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
полски 17-03-2021
Листовка Листовка
португалски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
португалски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
португалски 01-04-2011
Листовка Листовка
румънски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
румънски 17-03-2021
Листовка Листовка
словашки 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
словашки 17-03-2021
Листовка Листовка
словенски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
словенски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
словенски 01-04-2011
Листовка Листовка
фински 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
фински 17-03-2021
Листовка Листовка
шведски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
шведски 17-03-2021
Листовка Листовка
норвежки 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
норвежки 17-03-2021
Листовка Листовка
исландски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
исландски 17-03-2021
Листовка Листовка
хърватски 17-03-2021
Данни за продукта Данни за продукта
хърватски 17-03-2021
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
хърватски 01-04-2011

Прочетете целия документ

Б. ЛИСТОВКА

ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПОТРЕБИТЕЛЯ

Naglazyme 1 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

Галсулфаза (Galsulfase)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да прилагате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да имате нужда да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако някоя от нежеланите лекарствени реакции стане сериозна или забележите други,

неописани в тази листовка нежелани реакции, моля уведомете Вашия лекар.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява това лекарство и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да Ви бъде приложено това лекарство

Как се прилага това лекарство

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате това лекарство

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява това лекарство и за какво се използва

Naglazyme се използва за лечение на пациенти с мукополизахаридоза VI (МПЗ VI). Хората с МПЗ

VI имат ниско ниво или липса на ензим, наречен N-ацетилгалактозамин 4-сулфатаза, който

разгражда специфични вещества (гликозаминогликани) в организма. В резултат на това, тези

вещества не се разграждат и преработват, така както би трябвало. Те се натрупват в много тъкани

на тялото, което причинява симптомите на МПЗ VI.

Как действа това лекарство

Това лекарство съдържа рекомбинантен ензим, наречен галсулфаза. Така може да се замести

естествения ензим, който липсва при пациенти с МПЗ VI. Доказано е, че лечението подобрява

ходенето и изкачването по стълби, и понижава нивата на глюкозаминогликаните в организма. Това

лекарство може да подобри симптомите на МПЗ VI.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете това лекарство

Не трябва да приемате това лекарство

Ако сте имали тежки или животозастрашаващи реакции (на свръхчувствителност) към

галсулфаза или към някоя от останалите съставки на Naglazyme и повторното приложение на

лекарството е било неуспешно.

Предупреждения и предпазни мерки

Ако се лекувате с Naglazyme може да развиете реакции, свързани с инфузията. Реакция,

свързана с инфузията е всяка нежелана реакция, която настъпва по време на инфузията или

до края на деня на инфузията (вж. точка 4 ”Възможни нежелани реакции”). Ако имате

подобна реакция,

трябва незабавно да се свържете с Вашия лекар.

Ако имате алергична реакция, Вашият лекар може да намали скоростта или спре инфузията.

Вашият лекар може, също така, да Ви даде допълтителни лекарства, за овладяване на

всякакви алергични реакции.

Ако имате повишена температура или затруднено дишане, преди да Ви приложат това

лекарство, говорете с Вашия лекар за отлагане на инфузията с Naglazyme.

Ако имате проблеми с дишането, със или без синкава кожа, веднага информирайте Вашия

лекар и незабавно потърсете медицинска помощ.

Това лекарство не е изпитвано при пациенти с бъбречни или чернодробни проблеми.

Посъветвайте се с Вашия лекар, ако имате бъбречна или чернодробна недостатъчност.

Моля, говорете с Вашия лекар, ако получите мускулна болка, изтръпване на ръцете или

краката, или каквито и да било проблеми с уринирането или изхождането, тъй като те

могат да бъдат причинени от притискане на гръбначния мозък.

Други лекарства и Naglazyme

Моля информирайте Вашия лекар, ако приемате или наскоро сте приемали други лекарства,

включително и такива, отпускани без рецепта.

Бременност и кърмене

Naglazyme не трябва да се дава по време на бременност, освен при крайна необходимост.

Посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на което и да е лекарство. Не се

знае дали галсулфазата се отделя с млякото, поради което кърменето трябва да се спре по време на

лечение с Naglazyme. Посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата, на което и

да е лекарство.

Шофиране и работа с машини

Не са провеждани проучвания за ефекта върху шофиране и работа с машини.

Това лекарство съдържa натрий

Всеки флакон от 5 ml съдържа 0,8 mmol (18,4 mg) натрий и се прилага в инжекционен разтвор на

натриев хлорид 9 mg/ml. Да се има предвид при пациенти на диета с контролиран прием на натрий.

3.

Как се прилага това лекарство

Вашият лекар или медицинска сестра ще Ви приложат Naglazyme.

Дозата, която получавате, е въз основа на Вашето телесно тегло. Препоръчваната доза е 1 mg/kg

телесно тегло, приложена един път седмично чрез капково вливане във вена (като интравенозна

инфузия). Всяка инфузия трае приблизително 4 часа. През първия час скоростта на инфузията е

бавна (приблизително 2,5% от целия разтвор), като останалия обем (приблизително 97,5%) се

влива в продължение на следващите 3 часа.

Ако Ви е приложена повече от необходимата доза Naglazyme

Naglazyme се прилага под наблюдението на лекар или медицинска сестра. Той или тя ще проверят,

дали се прилага правилната доза и ще предприемат съответните действия, ако е необходимо.

Ако сте пропуснали прилагане на

това лекарство

Ако сте пропуснали инфузия с Naglazyme, моля свържете се с Вашия лекар. Ако имате някакви

допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, моля попитайте Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежелани реакции са наблюдавани главно, докато на пациентите е прилагано лекарството или

скоро след това (“реакции, свързани с инфузията”). Най-сериозните нежелани реакции са оток на

лицето и повишена температура (много чести), удължени интервали между вдишванията,

затруднено дишане, астмa и уртикария (чести); и оток на езика и гърлото, както и сериозна

алергична реакция към това лекарство (с неизвестна честота).

Ако получите някои от тези

реакции , моля уведомете Вашия лекар веднага.

Може да се нуждаете от допълнителни

лекарства за предпазване от алергична реакция (като антихистамини и/или кортикостероиди) или

за понижаване на повишената температура (антипиретици).

Най-честите симптоми на реакции, свързани с инфузията, включват повишена температура,

втрисане, обрив, уртикария и задух.

Много чести нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души):

възпалено гърло

гастроентерит

намалени рефлекси

главоболие

възпаление на окото

замъглено зрение

намален слух

високо кръвно налягане

запушен нос

изпъкване на пъпа

повръщане

гадене

сърбеж

болка (включително в ухото, корема,

ставите, гърдите)

общо неразположение

Чести нежелани реакции (могат да засегнат до 1 до 10 души):

треперене

ниско кръвно налягане

кашлица

хриптене

зачервена кожа

Други нежелани реакции с неизвестна честота:

шок

мравучкане

забавена сърдечна дейност

учестена сърдечна дейност

синкава кожа

бледа кожа

ниско ниво на кислород в кръвта

учестено дишане

Ако получите някои от тези симптоми или други симптоми, неописани в тази листовка, незабавно

уведомете Вашия лекар. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя

принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате това лекарство

Съхранявайте на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност отбелязан върху флакона, след ” Годен до:”.

Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Неотворени флакони:

Да се съхранява в хладилник (2°С - 8°С).

Да не се замразява.

Разреден разтвор:

Доказана е химична и физична стабилност при употреба до 4 дни при стайна температура

(23°С - 27°С).

Поради съображения за микробиологична безопасност, Naglazyme трябва да се използва незабавно.

В противен случай, потребителят е отговорен за времето и условията на съхранение, които не би

трябвало да превишават 24 часа при 2°С - 8°С, следвани от максимум 24 часа при стайна

температура (23°С - 27°С) по време на вливането.

Не приемайте Naglazyme, ако съдържа видими частици.

Лекарствата не трябва да се изхвърлят в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да унищожите ненужните Ви лекарства. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Naglazyme

Активната вещество е галсулфаза. 1 ml Naglazyme съдържа 1 mg галсулфаза. Един флакон от

5 ml съдържа 5 mg галсулфаза. Галсулфазата е рекомбинантна форма на човешка N-

ацетилгалактозамин 4-сулфатаза, произведена чрез генно инженерство от клетки от яйчник

на китайски хамстер (CHO).

Другите съставки са: натриев хлорид; натриев дихидроген фосфат монохидрат; динатриев

фосфат хептахидрат; полисорбат 80, вода за инжекции.

Как изглежда Naglazyme и какво съдържа опаковката

Naglazyme се доставя като концентрат за инфузионен разтвор. Бистрият до леко опалесциращ и

безцветен до бледожълт концентрат не трябва да съдържа видими частици. Разтворът трябва да

бъде допълнително разреден преди вливане.

Видове опаковки:

1 и 6 флакона. Не всички видове опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Ирландия

Производител

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Ирландия

Дата на последно преразглеждане на листовката MM/YYYY

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства”.

Това означава, че поради рядкото разпространение на болестта, до момента не е възможно да се

разполага с пълната информация за този продукт.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация за

продукта и тази листовка ще се актуализира според изискванията.

Подробна информация за този лекарствен продукт е предоставена на уеб сайта на Европейската

агенция по лекарствата http://www.ema.europa

.eu/. Там са посочени и връзки към други уеб

сайтове, където може да намерите информация за редки заболявания и лечение.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Naglazyme не трябва да се смесва с други лекарствени продукти в същата инфузия, с изключение

на тези, споменати по-долу.

Всеки флакон Naglazyme е предназначен само за еднократна употреба. Концентрираният разтвор

за инфузия трябва да се разреди с инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%), като се

използва асептична техника. Препоръчва се разредения разтвор на Naglazyme да се приложи, като

се използва набор за инфузия, снабден с 0,2 μm филтър.

Неизползваният продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие

с местните изисквания.

Приготвяне на

Naglazyme за инфузия (Да се използва асептична техника)

Необходимите флакони за разреждане, чиито брой се определя от теглото на пациента, трябва да

бъдат извадени от хладилника приблизително 20 минути по-рано, за да достигнат стайна

температура.

Всеки флакон трябва да се огледа за видими частици и промяна на цвета преди разреждане.

Прозрачният до леко опалесциращ и безцветен до бледожълт разтвор не трябва да съдържа видими

частици.

Определен обем разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%), равен на общия обем необходим,

Naglazyme се изтегля от 250 ml инфузионна торбичка и изхвърля. Инфузионни торбички от 100 ml

се препоръчват при пациенти, склонни към обемно претоварване с течности и тегло под 20 кг. При

тези пациенти скоростта на инфузия (ml/min) трябва да се намали, като продължителността на

инфузията продължава не по-малко от 4 часа. При употреба на 100 ml торбички, Наглазим може да

бъде добавен директно в инфузионната торбичка.

Количеството на Naglazyme трябва да се прибавя бавно към разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml

(0,9%).

Разтворът трябва внимателно да се смеси преди инфузия.

Разтворът трябва да се огледа за наличие на частици преди употреба. Могат да се използват само

прозрачни и безцветни разтвори без видими частици.

Прочетете целия документ

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се

изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте точка 4.8.

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Naglazyme 1 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всеки ml разтвор съдържа 1 mg галсулфаза (galsulfase). Един флакон от 5 ml съдържа 5 mg

галсулфаза.

Галсулфазата представлява рекомбинантна форма на човешка N-ацетилгалактозамин 4-сулфатаза и

е произведена чрез рекомбинантна ДНК технология, използваща клетъчна култура от яйчник на

китайски хамстер (CHO).

Помощни вещества

Всеки флакон от 5 ml съдържа 0,8 mmol (18,4 mg) натрий.

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Концентрат за инфузионен разтвор

Бистър до леко опалесциращ, безцветен до бледожълт разтвор

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Naglazyme е показан за дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с доказана

диагноза мукополизахаридоза VI (МПЗ VI; N-ацетилгалактозамин 4-сулфатазен дефицит; синдром

на Maroteaux-Lamy) (вж. точка 5.1).

Ключов момент е да се лекуват деца на възраст < 5 години, страдащи от тежка форма на болестта,

въпреки че пациенти < 5 години не са включени в основното изпитване фаза 3. Има ограничени

данни при пациенти на възраст < 1 година (вж. точка 5.1).

4.2

Дозировка и начин на приложение

Както при всички лизозомни генетични заболявания и особено при тежките форми, от

първостепенно значение е лечението да се започне колкото е възможно по-рано, преди появата на

необратими клинични прояви на болестта.

Лечението с Naglazyme следва да се извършва под наблюдението на лекар, който има опит при

лечението на пациенти с МПЗ VI или други наследствени метаболитни заболявания. Прилагането

на Naglazyme трябва да се извършва в подходяща клинична обстановка, с налична екипировка за

оказване на спешна помощ.

Дозировка

Препоръчваната схема на прилагане на галсулфаза е 1mg/kg телесно тегло, приложена един път

седмично като интравенозна инфузия в продължение на 4 часа.

Специални популации

Старческа възраст

Безопасността и ефикасността на Naglazyme при пациенти над 65 години не е установена и не

може да се препоръча алтернативна схема на прилагане при тези пациенти.

Бъбречно и чернодробно увреждане

Безопасността и ефикасността на Naglazyme при пациенти с бъбречна или чернодробна

недостатъчност

не е оценена (вж. точка 5.2)

и не може да се препоръча алтернативна схема на

прилагане при тези пациенти.

Педиатрична популация

Няма основание за специални съображения, когато Naglazyme се прилага при педиатричната

популация. Данните, които са на разположение до този момент са описани в точка 5.1.

Начин на приложение

Началната скорост на инфузията се адаптира така, че приблизително 2,5% от целия разтвор се

влива през първия час, а останалият обем (приблизително 97,5%) в продължение на следващите 3

часа.

При пациенти, които са склонни към обемно претоварване с течности и тежат под 20 kg трябва да

се използват инфузионни сакове от 100 ml. В тези случаи скоростта на инфузия (ml/min) трябва да

се намали така, че цялото времетраене да бъде не-по-малко от 4 часа.

За информация относно подготвително лечение вижте точка 4.4, а за допълнителни инструкции

вижте точка 6.6.

4.3

Противопоказания

Тежка или животозастрашаваща свръхчувствителност към активното вещество или някое от

помощните вещества, ако не може да се овладее свръхчувствителността.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Проследимост

За да се подобри проследимостта на биологичните лекарствени продукти, името и партидният

номер на приложения продукт трябва ясно да се записват.

Поведение при пациенти с увредени дихателни пътища

Повишено внимание се налага при овладяване и лечение на пациенти с увредени

дихателни пътища, като се ограничава или се мониторира внимателно употребата на

антихистаминови и други лекарствени продукти със седиращо действие. Трябва да се има предвид

използването на изкуствено вентилиране с позитивно налягане по време на сън, както и евентуална

трахеостомия при определени клинични ситуации.

При пациенти с остро фебрилно или респираторно заболяване може да е необходимо отлагане на

инфузиите Naglazyme..

Овладяване на реакции, свързани с инфузията

Пациенти, лекувани с Naglazyme, са развили реакции, свързани с инфузията (infusion-associated

reactions, IAR), дефинирани като нежелани реакции, които се наблюдават по време на инфузията,

или до края на деня на инфузията (вж. точка 4.8).

На основата на данни, получени по време на клинични изпитвания с Naglazyme, се очаква по-

голяма част от пациентите да развият IgG антитела към галсулфаза в рамките на 4-8 седмици от

започване на лечението.

При клиничните изпитвания с Naglazyme, реакциите, свързани с инфузията, обикновено са били

овладяни чрез спиране или забавяне на скоростта на инфузия и (предварително) лечение на

пациентите с антихистамини и/или антипиретици (парацетамол), което е позволило да се продължи

лечението на пациента.

Тъй като има ограничен опит с възобновяване на лечението след продължително прекъсване,

налага се повишено внимание, тъй като теоретично съществува повишен риск от реакция на

свръхчувствителност.

Препоръчва се, при прилагането на Naglazyme, на пациентите да се прилагат предварително

лекарствени продукти (антихистамини самостоятелно или с антипиретици) приблизително 30-60

минути преди началото на инфузията, за да се намали до минимум вероятността от поява на

реакция, свързана с инфузията (IAR).

В случай на слаба до умерена IAR, се налага лечение с антихистамини и парацетамол, и/или

намаляване на скоростта на инфузията на половината от скоростта, при която се появява

реакцията.

В случай на еднократна тежка IAR, инфузията трябва да се спре до изчезване на симптомите и

следва да се обсъди лечение с антихистамини и парацетамол. Инфузията може да се поднови с

намалена скорост 50%-25% от скоростта, при която се появява реакцията.

В случай на повтарящи се умерени IAR или сенсибилизиране след еднократна тежка IAR, е

необходимо да се приложи премедикация (антихистамини и парацетамол, и/или кортикостероиди)

и намаляване на скоростта на инфузията с 50%-25% от скоростта, при която предходната реакция

се е появила.

Възможни са тежки реакции на свръхчувствителност от алергичен тип, както при всички останали

интравенозни лекарствени продукти с протеини. При поява на такава реакция, се препоръчва

незабавно спиране на Naglazyme и започването на подходящо медицинско лечение, като се

съблюдават текущите стандарти за спешно лечение. При пациенти, които са проявили алергични

реакции по време на инфузията с Naglazyme, трябва да се внимава преди да се опита повторно

приложение; по време на инфузиите трябва да са налични съответно обучен персонал и екипировка

за спешна реанимация (включително епинефрин). Ако свръхчувствителността не може да бъде

контролирана, тежката или потенциално животозастрашаваща свръхчувствителност е

контраиндикация за повторно приложение. Вж. също точка 4.3.

Компресия на гръбначния мозък или в само цервикалния отдел

Компресия на гръбначния мозък или само в цервикалния отдел (spinal/cervical cord compression,

SCC) с последваща миелопатия е известно и сериозно усложнение, което може да се дължи на

МПЗ VI. Има постмаркетингови съобщения за пациенти, лекувани с Naglazyme, при които е

възникнала или се е влошила SCC, налагаща хирургична намеса за декомпресия. Пациентите

трябва да бъдат наблюдавани за признаци и симптоми на компресия на гръбначния мозък или само

в цервикалния отдел (включително болка в гърба, пареза на крайниците под нивото на

компресията, инконтиненция на урина или фекалии) и да получат подходящо лечение.

Риск от остра сърдечно-дихателна недостатъчност

Трябва да се внимава, когато се прилага Naglazyme при пациенти, които са склонни към обемно

претоварване с течности, като например пациенти с тегло 20 kg или по-малко, пациенти с остро

основно дихателно заболяване или пациенти с нарушена сърдечна и/или дихателна функция, тъй

като може да възникне застойна сърдечна недостатъчност. Трябва да са налични подходяща

медицинска помощ и мерки за наблюдение по време на инфузията на Naglazyme, а при някои

пациенти може да се налага продължително време на наблюдение, което трябва да се основава на

индивидуалните нужди на пациента (вж. точка 4.2).

Имуномедиирани реакции

При Naglazyme са наблюдавани тип III имунни, медиирани от образуването на комплекс реакции,

включително мембранен гломерулонефрит. Ако възникнат имуномедиирани реакции, е

необходимо да се спре приложението на Naglazyme и да се започне подходящо медицинско

лечение. Трябва да се обмислят рисковете и ползите от повторно приложение на Naglazyme след

имуномедиирана реакция (вж. точка 4.2).

Диета с ограничен прием на натрий

Tози лекарствен продукт съдържа 0,8 mmol (18,4 mg) натрий на флакон и се прилага в

инжекционен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (вж. точка 6.6). Tова трябва да се има предвид

при пациенти, които са на диета с контролиран прием на натрий.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Няма проучвания за взаимодействие.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Бременност

За Naglazyme няма клинични данни за експозиция по време на бременност. Проучванията при

животни не показват пряко или непряко вредно въздействие върху бременността или

ембрио-феталното развитие ( вж. точка 5.3). Naglazyme не трябва да се използва по време на

бременност, освен в случай на категорична необходимост.

Кърмене

Не е известно дали галсулфазата се излъчва в млякото, поради което кърменето трябва да се спре

по време на лечението с Naglazyme.

Фертилитет

Репродуктивни проучвания, проведени при плъхове и зайци с дози до 3 mg/kg/ден не показват

данни за нарушен фертилитет или увреждане на ембриона, или фетуса, дължащи се на Naglazyme.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Няма проучвания за ефектите върху способността за шофиране и работа с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Поради малкия брой пациенти в клиничните изпитвания, данните за нежелани реакции (НР) при

всички проучвания с Naglazyme са събрани и разгледани в един анализ на безопасността при

клинично изпитване.

Всички пациенти, лекувани с NAGLAZYME (59/59), съобщават най-малко една НР. По-голяма

част (42/59; 71%) oт пациентите са имали най-малко една Нежелана Лекарствена Реакция. Най-

честите нежелани реакции са пирексия, обрив, сърбеж, уртикария, втрисане/скованост, гадене,

главоболие, коремна болка, повръщане и диспнея. Сериозните нежелани реакции включват

ларингеален едем, апнея, пирексия, уртикария, респираторен дистрес, aнгиоедем, aстмa и

анафилактоидна реакция.

Реакции, свързани с инфузията, определени като нежелани реакции, настъпващи по време на

инфузиите с Naglazyme или до края на деня на инфузията, са наблюдавани при 33 (56%) oт 59

пациенти, лекувани с Naglazyme, по време на пет клинични проучвания Реакциите към инфузията

са започвали най-рано през Седмица 1 и най-късно през Седмица 146 oт лечението с Naglazyme и

са настъпили по време на многократни инфузии, но не винаги в последователни седмици. Много

чести симптоми на тези реакции към инфузията са пирексия, втрисане/скованост, обрив, уртикария

и диспнея. Чести симптоми на реакции към инфузията са сърбеж, повръщане, коремна болка,

гадене, хипертония, главоболие, болка в гърдите, eритем, кашлица, хипотония, aнгиоедем,

респираторен дистрес, тремор, конюнктивит, неразположение, бронхоспазъм и артралгия.

Нежеланите реакции, са представени в Таблица 1 по

системо-органен клас.

Реакциите са изброени по честота според конвенцията за честота по MedDRA. Много чести

нежелани реакции са тези с честота

1/10. Честите реакции имат честота

1/100 дo <1/10. Поради

малка пациентска популация, нежелана реакция при един пациент е определена като честа.

При всяко групиране в зависимост от честотата, нежеланите реакции се изброяват в низходящ ред

по отношение на тежестта.

Нежеланите реакции, съобщени по време на пост-маркетинговия период са включени в

категорията “С неизвестна честота”.

Като цяло, при всичките клинични проучвания е наблюдаван един случай на сънна апнея

Таблица 1: Честота на

нежелани реакции с Naglazyme

MedDRA

Системо-органна класификация

MedDRA

Предпочитан термин

Честота

Нарушения на имунната система

Aнафилаксия, шок

С неизвестна честота

Прочетете целия документ

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/763262/2010

EMEA/H/C/000640

Резюме на EPAR за обществено ползване

Naglazyme

galsulfase

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa

Naglazyme. В него се разяснява оценката на Комитета по лекарствените продукти за хуманна

употреба (CHMP) относно лекарството, на която Комитетът основава становище за издаване на

разрешение за употреба и препоръки относно условията на употреба за Naglazyme.

Какво представлява Naglazyme?

Naglazyme представлява инфузионен разтвор (вливане във вена), съдържащ активното вещество

галсулфаза (galsulfase) (1 mg/ml)

За какво се използва Naglazyme?

Naglazyme се използва за лечение на пациенти с мукополизахаридоза VI (МПЗ VI или синдром на

Марото-Лами). Това заболяване се причинява от липсата на ензим, наречен N-

ацетилгалактозамин 4-сулфатаза, необходим за разграждането на вещества в организма,

наречени глюкозаминогликани (GAG). Когато ензимът липсва, GAG не могат да бъдат разградени

и се натрупват в клетките. В резултат на това се появяват сим

птомите на заболяването, като най-

забележимите са нисък ръст, голяма глава и затруднено движение. Обикновено заболяването се

диагностицира при деца на възраст между една и пет години.

Тъй като броят на пациентите с МПЗ VI е малък, заболяването се смята за рядко и на 14 февруари

2001 г. Nag

lazyme е определен за „лекарство сирак“.

Лекарствен продукт, отпускан по лекарско предписание.

Как да използвате Naglazyme?

Лечението с Naglazyme трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с МПЗ VI

или подобни заболявания. Прилагането на Naglazyme трябва да се извършва в условия с налично

оборудване за реанимация за оказване на спешна помощ.

Naglazyme се прилага като инфузия в продължение на четири часа веднъж седмично.

Препоръчителната доза е 1 mg на кил

ограм телесно тегло. Преди всяка инфузия на пациентите

трябва да се дава антихистамин за намаляване на риска от алергични реакции. На пациентите

може също да се дава лекарство, за да се предотврати повишаване на температурата.

Как действа Naglazyme?

Naglazyme е ензим-заместваща терапия. Ензим-заместващата терапия снабдява пациентите с

ензима, който им липсва. Активното вещество в Naglazyme, галсулфаза, е копие на човешкия

ензим N-ацетилгалактозамин 4-сулфатаза. Naglazyme спомага за разграждането на GAG и спира

натрупването им в клетките. Това може да подобри симптомите на МПЗ VI, включително

способностите за движение на пациентите.

Галсулфазата се произвежда по метод, познат като „рекомбинантна ДНК технология“: от клетка,

получила ген (ДНК), който я прави способна да произведе ензима.

Как е проучен Naglazyme?

Naglazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) в едно основно проучване, обхващащо 39

пациенти с МПЗ VІ на възраст между пет и 29 години. Основната мярка за ефективност е

разстоянието, което пациентите могат да извървят след 24 седмици лечение.

Какви ползи от Naglazyme са установени в проучванията?

Naglazyme е по-ефективен от плацебо. След 24 седмици средното разстояние, извървяно за 12

минути, е увеличено със 109 метра при пациентите, лекувани с Naglazyme, и с 18 метра при

пациентите, лекувани с плацебо.

Какви са рисковете, свързани с Naglazyme?

В проучванията най-честите нежелани реакции при Naglazyme (наблюдавани при повече от 1 на

10 пациенти) са болки в ушите, диспнея (затруднено дишане), абдоминални болки и общи болки.

Пациентите са проявили и реакции към инфузията (например повишена температура, тръпки,

обрив и уртикариален обрив). За пълния списък на всички наблюдавани при Naglazyme нежелани

реакции – вижте листов

ката.

Naglazyme е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност

(алергични реакции) към галсулфаза или някоя от другите съставки.

Какви са основанията за одобряване на Naglazyme?

CHMP решава, че ползите от Naglazyme са по-големи от рисковете, и препоръчва да му бъде

издадено разрешение за употреба.

Комитетът отбелязва, че въпреки че в основното проучване с Naglazyme не са включени пациенти

на възраст под пет години, важно е те да се лекуват, ако имат тежка форма на МПЗ VІ.

Naglazyme

EMA/763262/2010

Страница 2/3

Naglazyme

EMA/763262/2010

Страница 3/3

Naglazyme е разрешен при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че тъй като заболяването

е рядко, не е било възможно да бъде получена пълна информация за Naglazyme. Всяка година

Европейската агенция по лекарствата ще разглежда всяка новопостъпила информация и

настоящото резюме ще бъде съответно актуализирано.

Каква информация все още се очаква да бъде получена за Naglazyme?

Компанията производител на Naglazyme провежда проучвания, разглеждащи продължителната

безопасност и ефективност на Nagalzyme при бременни и кърмачки и при деца на възраст под пет

години, за да се установи дали ще развият антитела (протеини, които се образуват в организма в

отговор на Naglazyme, които могат да повлияят на отговора към лечението), и за да раз

гледа

нежеланите реакции към лекарството. Компанията също провежда проучвания за определяне на

оптималната доза въз основа на редовно дългосрочно приложение.

Допълнителна информация за Naglazyme

Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в рамките на Европейския съюз

за Naglazyme на BioMarin Europe Limited на 24 януари 2006 г. Разрешението за употреба е

безсрочно.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Nagalzyme може да се намери

на уебсайта на Агенцията на адрес ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation

Пълният текст на EPAR за Nagalzyme може да се намери на уебсайта на

Агенцията:ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports

. За

повече информация относно лечението с Nagalzyme – прочетете листовката (също част от EPAR)

или попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 12-2010.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация