Elaprase

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

24-06-2020

Активна съставка:
идурсулфаза
Предлага се от:
Shire Human Genetic Therapies AB
АТС код:
A16AB09
INN (Международно Name):
idursulfase
Терапевтична група:
Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
Терапевтична област:
Мукополизахаридоза II
Терапевтични показания:
Elaprase е показан за дългосрочно лечение на пациенти с синдром на Хънтър (мукополизахаридоза II, MPS II). Хетерозиготни жени не са изследвани в клиничните проучвания.
Каталог на резюме:
Revision: 20
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/000700
Дата Оторизация:
2007-01-08
EMEA код:
EMEA/H/C/000700

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - испански

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

26-10-2016

Листовка Листовка - чешки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

24-06-2020

Листовка Листовка - датски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - датски

24-06-2020

Листовка Листовка - немски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - немски

24-06-2020

Листовка Листовка - естонски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

26-10-2016

Листовка Листовка - гръцки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

24-06-2020

Листовка Листовка - английски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - английски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

26-10-2016

Листовка Листовка - френски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - френски

24-06-2020

Листовка Листовка - италиански

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

26-10-2016

Листовка Листовка - латвийски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

26-10-2016

Листовка Листовка - литовски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

26-10-2016

Листовка Листовка - унгарски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

26-10-2016

Листовка Листовка - малтийски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

26-10-2016

Листовка Листовка - нидерландски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

26-10-2016

Листовка Листовка - полски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - полски

24-06-2020

Листовка Листовка - португалски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

26-10-2016

Листовка Листовка - румънски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

26-10-2016

Листовка Листовка - словашки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

26-10-2016

Листовка Листовка - словенски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

26-10-2016

Листовка Листовка - фински

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - фински

24-06-2020

Листовка Листовка - шведски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

24-06-2020

Листовка Листовка - норвежки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

24-06-2020

Листовка Листовка - исландски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

24-06-2020

Листовка Листовка - хърватски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

26-10-2016

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Elaprase 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

идурсулфаза (idursulfase)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар,

фармацевт или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции,

неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Elaprase и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате Elaprase

Как да използвате Elaprase

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Elaprase

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Elaprase и за какво се използва

Elaprase се използва като ензимна заместваща терапия за лечение на деца и възрастни със

синдрома на Хънтър (Мукополизахаридоза, тип II), когато нивото на ензима

идуронат-2-сулфатаза в организма е по-ниско от нормалното, като помага да се подобрят

симптомите на заболяването. Ако страдате от синдрома на Хънтър, един въглехидрат, наречен

глюкозаминогликан, който нормално се разгражда от организма, не се разгражда и бавно се

натрупва в различни клетки на организма. Това нарушава нормалното им функциониране и

така причинява проблеми в различни органи в организма, което може да доведе до разрушаване

на тъкани и неправилно функциониране на органи и органна недостатъчност. Обикновено

органите, в които се натрупва гликозаминогликан, са слезката, черния дроб, белите дробове,

сърцето и съединителната тъкан. При някои пациенти гликозаминогликан се натрупва и в

мозъка. Elaprase съдържа активно вещество, наречено идурсулфаза, което действа като

заместител на ензима, който е в ниско количество, и така разгражда този въглехидрат в

засегнатите клетки.

Ензимозаместващата терапия обикновено се прилага като продължително лечение.

2.

Какво трябва да знаете, преди да използвате Elaprase

Не използвайте Elaprase

ако сте имали тежки или потенциално животозастрашаващи реакции от алергичен тип към

идурсулфаза или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6) и те

не могат да бъдат контролирани с подходящо лечение.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди да използвате това лекарство.

Когато Ви лекуват с Elaprase можете да получите нежелани реакции по време на или след

дадена инфузия (вижте точка 4 „Възможни нежелани реакции”). Най-честите симптоми са

сърбеж, обрив, уртикария, температура, главоболие, повишено кръвно налягане и зачервяване

на лицето (руменина). Независимо от появата на тези симптоми, в повечето случаи

приложението на това лекарство може да продължи. Ако в периода след въвеждане на това

лекарство получите алергична нежелана реакция, трябва незабавно да се свържете с Вашия

лекар. Могат да Ви бъдат предписани допълнителни лекарства, като антихистамини и

кортикостероиди, за лечение или предотвратяване на реакции от алергичен тип.

Ако се появят тежки алергични реакции, Вашият лекар незабавно ще спре инфузията и ще

започне да Ви прилага подходящо лечение. Може да се наложи да останете в болница.

Видът на Вашия генотип (генетичен състав на всички активни гени в човешките клетки, който

определя специфичните, индивидуални характеристики на човека) може да повлияе на

терапевтичния отговор на това лекарство, а също така и на риска от образуване на антитела и

развитие на нежелани реакции, свързани с инфузията. В отделни случаи може да се развият

така наречените „неутрализиращи антитела”, които може да намалят действието на Elaprase и

Вашия отговор към лечението. Не са проучени по-дългосрочните ефекти от формирането на

антитела върху отговора към лечението. Моля консултирайте се с Вашия лекар за

допълнителна информация.

Документиране

За да се подобри проследимостта на биологичните лекарствени продукти, името и партидният

номер на приложения продукт трябва ясно да се записват от Вашия медицински специалист.

Говорете с Вашия медицински специалист, ако не сте сигурни.

Други лекарства и Elaprase

Няма известни взаимодействия на това лекарство с други лекарства.

Информирайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако приемате, наскоро сте

приемали или е възможно да приемете други лекарства.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини

Това лекарство не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

Elaprase съдържа натрий

Това лекарство съдържа 11,1 mg натрий (основна съставка на готварската/трапезната сол) във

всеки флакон. Това количество е еквивалентно на 0,6% от препоръчителния максимален дневен

хранителен прием на натрий за възрастен.

3.

Как да използвате Elaprase

Винаги използвайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Това лекарство ще Ви се приложи под наблюдение на лекар или медицинска сестра,

който/която е запознат(а) с лечението на синдрома на Хънтър или други наследствени

метаболитни нарушения.

Препоръчителната доза е инфузия на 0,5 mg (половин милиграм) на килограм от телесното Ви

тегло.

Преди употреба Elaprase трябва да се разреди с инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml

(0,9%). След разреждането това лекарство се въвежда по венозен път (капково със система).

Обикновено инфузията е с продължителност от 1 до 3 часа и се извършва всяка седмица.

Употреба при деца и юноши

Препоръчителната доза при деца и юноши е същата както при възрастни.

Ако сте използвали повече от необходимата доза Elaprase

Консултирайте се с Вашия лекар, ако получите повече от необходимата доза от това лекарство.

Ако сте пропуснали да използвате Elaprase

Моля, свържете се с Вашия лекар, ако сте пропуснали поредна инфузия на Elaprase.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Повечето нежелани реакции са леки до умерени и са свързани с инфузията, но някои нежелани

реакции могат да бъдат сериозни. С времето броят на тези свързани с инфузията реакции

намалява.

Веднага информирайте Вашия лекар и незабавно потърсете спешна лекарска помощ, ако

имате проблеми с дишането

със или без посиняване на кожата.

Много чести нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са:

Главоболие

Зачервяване

Задух, хрипове

Коремна болка, гадене, повръщане, чести и/или редки изпражнения

Болки в гръдния кош

Уртикария, обрив, сърбеж, зачервяване на кожата

Треска

Свързана с инфузията реакция (вижте раздела, озаглавен „Предупреждения и предпазни

мерки“)

Чести нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 души) са:

Замаяност, тремор

Ускорен пулс, неравномерен пулс, синкава кожа

Повишено кръвно налягане, понижено кръвно налягане

Затруднено дишане, кашлица, ниски нива на кислород в кръвта

Оток на езика, нарушено храносмилане

Ставни болки

Оток на мястото на инфузията, отичане на крайниците, подуване на лицето

Нечести нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 100 души) са:

Учестено дишане

Нежелани реакции с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена

оценка) са:

Сериозни алергични реакции

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете

своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Elaprase

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета и картонената

опаковка след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да се съхранява в хладилник (2

C - 8

Да не се замразява

Не използвайте това лекарство, ако забележите обезцветяване или наличие на чужди частици.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Elaprase

Активното вещество е идурсулфаза, която представлява форма на ензима идуронат-2-сулфатаза

в човешкия организъм. Идурсулфаза се произвежда чрез технология на генното инженерство в

човешка клетъчна линия (тя включва въвеждането на генетична информация в човешките

клетки в лабораторни условия, които след това ще произвеждат желания продукт).

Един флакон Elaprase съдържа 6 mg идурсулфаза. Един ml съдържа 2 mg идурсулфаза.

Другите съставки са: полисорбат 20, натриев хлорид, двуосновен натриев фосфат хептахидрат,

едноосновен натриев фосфат монохидрат, вода за инжекции.

Как изглежда Elaprase и какво съдържа опаковката

Това лекарство представлява концентрат за инфузионен разтвор. Предлага се в стъклени

флакони под формата на бистър до леко опалесциращ безцветен разтвор.

Един флакон съдържа 3 ml концентрат за инфузионен разтвор.

Elaprase се предлага в опаковки по 1, 4 и 10 флакона в опаковка. Не всички видовe опаковки

могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба

Shire Human Genetic Therapies AB

Vasagatan 7

111 20 Stockholm

Швеция

Teл.: +44(0)1256 894 959

E-mail: medinfoEMEA@shire.com

Производител

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited

Block 2 & 3 Miesian Plaza

50 – 58 Baggot Street Lower

Dublin 2

Ирландия

Дата на последно преразглеждане на листовката

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че

поради рядкото разпространение на болестта до момента не е било възможно да се получи

пълна информация за лекарството.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Тази листовка е налична на всички езици на ЕС/ЕИП на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Указания за употреба и изхвърляне

Да се изчисли общата доза за приложение и броят на необходимите флакони с Elaprase.

Общият необходим обем Elaprase концентрат за инфузионен разтвор да се разреди в

100 ml инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%). Препоръчително е общият

обем на инфузията да се приложи, като се използва вграден филтър с размер на порите

0,2 µm. Трябва да се полагат грижи за осигуряване на стерилността на приготвяните

разтвори, тъй като Elaprase не съдържа никакви консерванти или бактериостатични

вещества; трябва да се спазва асептична техника. След разреждане разтворът трябва да се

разбърка внимателно, но да не се разклаща.

Преди прилагане разтворът трябва да се огледа за наличие на видими частици и

обезцветяване. Да не се разклаща.

Препоръчва се инфузията да започне възможно най-скоро. След разреждането разтворът

показва химична и физична стабилност в течение на 8 часа при 25°C, както е било

демонстрирано.

При инфузия Elaprase да не се въвежда едновременно с други лекарствени продукти в

една и съща интравенозна система.

Само за еднократна употреба. Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните

материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните изисквания.

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се

изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция. За начина на съобщаване на

нежелани реакции вижте точка 4.8.

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ

Elaprase 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Един флакон съдържа 6 mg идурсулфаза (idursulfase). Един ml съдържа 2 mg идурсулфаза*.

Помощно вещество с известно действие

Един флакон съдържа 0,482 mmol натрий.

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

* идурсулфаза се произвежда чрез рекомбинантна ДНК технология в непрекъсната човешка

клетъчна линия.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Концентрат за инфузионен разтвор (стерилен концентрат).

Бистър до леко опалесциращ безцветен разтвор.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Elaprase е показан за продължително лечение на пациенти със синдром на Hunter

(Мукополизахаридоза, тип II, МПЗ II).

Проведените клинични изпитвания не са включвали хетерозиготни жени.

4.2

Дозировка и начин на приложение

Това лечение трябва да се наблюдава от лекар или от друг медицински специалист с опит в

лечението на пациенти със заболяването МПЗ ІІ или други наследствени метаболитни

нарушения.

Дозировка

Прилаганата доза Elaprase е 0,5 mg/kg телесно тегло веднъж седмично чрез интравенозна

инфузия с продължителност 3 часа, която може да бъде редуцирана постепенно до 1 час, ако не

се наблюдават свързани с инфузията реакции (вж. точка 4.4).

За указания за употреба, вижте точка 6.6.

При пациентите, приемали лечението в клиниката в продължение на няколко месеца и които

понасят инфузиите добре, може да се обмисли инфузирането да става в домашни условия.

Инфузиите в домашни условия трябва да се извършват под наблюдението на лекар или друг

медицински специалист.

Специални популации

Пациенти в старческа възраст

Липсва клиничен опит при пациенти, по-възрастни от 65 години.

Пациенти с бъбречни или чернодробни увреждания

Липсва клиничен опит при пациенти с бъбречна или чернодробна недостатъчност (вж.

точка 5.2).

Педиатрична популация

Дозата при деца и юноши е същата като при възрастни – 0,5 mg/kg телесно тегло седмично.

Начин на приложение

За указания относно разреждането на лекарствения продукт преди приложение вижте точка 6.6.

4.3

Противопоказания

Тежка или животозастрашаваща свръхчувствителност към активното вещество или към някое

от помощните вещества, изброени в точка 6.1, ако свръхчувствителността не може да бъде

контролирана.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Реакции, свързани с инфузията

Подложени на терапия с идурсулфазa пациенти могат да развият свързани с инфузията реакции

(вж. точка 4.8). Най-честите, свързани с инфузията реакции по време на клиничните изпитвания

включват кожни реакции (обрив, пруритус, уртикария), пирексия, главоболие, хипертония и

зачервяване. Свързаните с инфузията реакции са лекувани или облекчавани чрез намаляване на

скоростта на инфузията, нейното прекъсване или с помощта на лекарствени продукти като

антихистаминови средства, антипиретици, ниски дози кортикостероиди (преднизон и

метилпреднизолон) или бета-агонист под формата на аерозол. Прекратяване на лечението

поради реакция към инфузията не се е наложило при нито един пациент в хода на клиничните

проучвания.

Инфузията трябва да се прилага със специално внимание при пациенти със съществуващо

тежко заболяване на дихателните пътища. Такива пациенти трябва да бъдат проследявани

внимателно и инфузията трябва да се прави в подходяща клинична обстановка. Контролът на

състоянието и лечението на такива пациенти трябва да се извършват с повишено внимание чрез

ограничаване или прецизен мониторинг на използването на антихистаминни и други седативни

лекарствени средства. В някои случаи може да се наложи прилагане на положително налягане в

дихателните пътища.

Трябва да се обсъди отлагане на инфузията при пациенти с остро фебрилно респираторно

заболяване. Пациенти на кислородна терапия трябва да имат на разположение съответното

устройство за това лечение в готовност за употреба, в случай че развият свързана с инфузията

реакция.

Анафилактоидни/анафилактични реакции

При някои пациенти, лекувани с идурсулфаза, до няколко години след начало на лечението са

наблюдавани анафилактоидни/анафилактични реакции с потенциал да прераснат в

животозастрашаващи. Късно проявяващи се симптоми и признаци на

анафилактоидни/анафилактични реакции са наблюдавани в продължение на до 24 часа след

първоначалната реакция. Ако се прояви анафилактоидна/анафилактична реакция, инфузията

трябва да бъде незабавно прекратена и да се започне съответно лечение и наблюдение. Трябва

да се спазват действащите медицински стандарти за спешно лечение. Пациентите, получили

тежки или неподдаващи се на лечение анафилактоидни/анафилактични реакции, могат да

изискват продължително клинично проследяване. Пациенти, които са получили

анафилактоидни/анафилактични реакции, трябва да се лекуват с повишено внимание при

повторно приложение на идурсулфаза, като по време на инфузиите трябва да са налице

подходящо обучен персонал и апаратура за спешна реанимация (включително епинефрин).

Тежка или потенциално животозастрашаваща свръхчувствителност е противопоказание за

повторно прилагане, ако свръхчувствителността не може да бъде контролирана (вж. точка 4.3).

Пациенти с генотип с пълна делеция/голямо пренареждане

В отговор на експозицията на идурсулфаза при педиатрични пациенти с генотип с пълна

делеция/голямо пренареждане съществува голяма вероятност от образуване на антитела,

включително неутрализиращи антитела. При пациенти с този генотип съществува по-голяма

вероятност от развитие на нежелани реакции, свързани с инфузията, и те са склонни да

показват слаб отговор, както е оценено от намаляването на отделените глюкозаминогликани в

урината, размера на черния дроб и обема на далака в сравнение с пациентите с миссенс мутация

в генотипа. Решението за лечение на пациентите трябва да се взема на индивидуална основа

(вж. точка 4.8).

Натрий

Този лекарствен продукт съдържа 0,482 mmol натрий (или 11,1 mg) на флакон. Това е

еквивалентно на 0,6% от препоръчителния от СЗО максимален дневен прием от 2 g натрий за

възрастен.

Проследимост

За да се подобри проследимостта на биологичните лекарствени продукти, името и партидният

номер на приложения продукт трябва ясно да се записват.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

Не са провеждани официални проучвания за взаимодействията на идурсулфаза с лекарствени

продукти.

На базата на метаболизма на идурсулфазa в клетъчните лизозоми той не би трябвало да влиза

във взаимодействия, медиирани от цитохром P450.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Бременност

Липсват или има ограничени данни от употребата на идурсулфаза при бременни жени.

Проучванията при животни не показват преки или непреки вредни ефекти, свързани с

репродуктивна токсичност (вж. точка 5.3). Като предпазна мярка е за предпочитане да се

избягва употребата на идурсулфаза по време на бременност.

Кърмене

Не е известно дали идурсулфаза се екскретира в кърмата. Наличните данни при животни

показват екскреция на идурсулфаза в млякото (вж. точка 5.3). Не може да се изключи риск за

новородените/кърмачетата. Трябва да се вземе решение дали да се преустанови кърменето или

да се преустанови/не се приложи терапията с идурсулфаза, като се вземат предвид ползата от

кърменето за детето и ползата от терапията за жената.

Фертилитет

Не са установени ефекти върху мъжкия фертилитет в проучвания на репродуктивните функции

върху плъхове.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Идурсулфаза не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Обобщение на профила на безопасност

Почти всички нежелани реакции, съобщени за 32-мата пациенти, лекувани с 0,5 mg/kg

идурсулфаза седмично в 52-седмичното плацебо контролирано проучване TKT024 фаза II/III, са

леки до умерено тежки. Най-чести са свързаните с инфузията реакции, като 202 от тях са

съобщени за 22 от 32-мата пациенти след прилагане на общо 1 580 инфузии. При групата на

лечение с плацебо са съобщени 128 свързани с инфузията реакции при 21 от 32-мата пациенти

след прилагане на общо 1 612 инфузии. Тъй като по време на която и да е отделна инфузия

може да се е появила повече от една реакция, свързана с инфузията, е вероятно горните данни

да водят до завишена оценка на реалната честота на реакциите към инфузията. По същност и

степен на тежест съответните реакции в групата на плацебо са подобни на тези в третираната

група. Най-честите от тези, свързани с инфузията, реакции включват кожни реакции (обрив,

пруритус, уртикария и еритема), пирексия, зачервяване, хрипове, диспнея, главоболие,

повръщане, коремна болка, гаденеи болки в гръдния кош. При лечение без прекъсване

честотата на свързаните с инфузията реакции намалява във времето.

Табличен списък на нежеланите реакции

Нежеланите реакции са изброени в таблица 1, като информацията е представена по системо-

органни класове и честота. Честотата е представена като много чести

(≥1/10), чести

(≥1/100 до

<1/10) или нечести (≥1/1 000 до <1/100). Появяването на дадена нежелана реакция при отделен

пациент се дефинира като честа с оглед на броя лекувани пациенти. При всяко групиране в

зависимост от честотата, нежеланите реакции

се изброяват в низходящ ред по отношение на

сериозността. Нежеланите реакции, съобщени само през постмаркетинговия период, също са

включени в таблицата с категория на честота „с неизвестна честота“ (от наличните данни не

може да бъде направена оценка).

Таблица 1: Нежелани реакции от клинични изпитвания и от постмаркетинговия опит

при пациенти, лекувани с Elaprase.

Системо-

органни класове

Нежелана реакция (предпочитан термин)

Много чести

Чести

Нечести

С неизвестна

честота

Нарушения на имунната система

Анафилактоидна/

анафилактична

реакция

Нарушения на нервната система

Главоболие

Замаяност,

тремор

Сърдечни нарушения

Цианоза,

аритмия,

тахикардия

Съдови нарушения

Зачервяване

Хипертония,

хипотония

Респираторни, гръдни и медиастинални нарушения

Хриптене,

диспнея

Хипоксия,

бронхоспазъм,

кашлица

Тахипнея

Стомашно-чревни нарушения

Коремна болка,

гадене, диария,

повръщане

Оток на езика,

диспепсия

EMA/529536/2016

EMEA/H/C/000700

Резюме на EPAR за обществено ползване

Elaprase

idursulfase

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Elaprase. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба

(CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и

препоръки за условията на употреба на Elaprase.

Какво представлява Elaprase?

Elaprase е лекарство, съдържащо активното вещество идурсулфаза (idursulfase). Предлага се под

формата на концентрат за приготвяне на разтвор за инфузия (вливане) във вена.

За какво се използва Elaprase?

Elaprase се използва за лечение на пациенти със синдром на Hunter. Предназначен е за

продължителна употреба.

Синдромът на Hunter, известен още като мукополизахаридоза тип II (МПЗ ІІ), е рядко

наследствено заболяване, което засяга преди всичко мъже. Пациентите със синдром на Hunter не

произвеждат ензима, наречен идуронат-2-сулфатаза. Този ензим е необходим за разграждане на

вещества в тялото, наречени глюкозаминогликани (GAGs). Тъй като при пациенти със синдром на

Hunter тези вещества не могат да се разграждат, GAGs постепенно се натрупват в повечето

органи на тялото и ги увреждат. Това води до широк спектър от симптоми, по-специално

затруднено дишане и затруднено ходене. Ако не се лекуват, с течение на времето тези симптоми

се влошават.

Тъй като броят на пациентите със синдром на Hunter е малък, болестта се счита за „рядка“ и

Elaprase е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 11

декември 2001 г.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Elaprase?

Лечението с Elaprase трябва да се наблюдава от лекар или от друг медицински специалист с опит

в лечението на пациенти със заболяването МПЗ ІІ или други наследствени заболявания, които

влияят на метаболизма.

Elaprase се прилага всяка седмица под формата на интравенозна инфузия, в доза от 0,5 mg на

килограм телесно тегло. Инфузията трябва да е с продължителност 3 часа. Все пак, ако пациентът

не развие свързани с инфузията реакции (обрив, сърбеж, повишена температура, главоболие,

високо кръвно налягане или зачервяване на лицето), продължителността на инфузията може да

бъде редуцирана постепенно до един час.

Пациенти, лекувани в клиника в продължение на няколко месеца и понесли инфузиите добре,

може да започнат инфузиите в домашни условия. Инфузиите в домашни условия трябва да се

наблюдават от лекар или от медицинска сестра.

Как действа Elaprase?

Активното вещество в Elaprase, идурсулфаза, е копие на човешкия ензим идуронат-2-сулфатаза.

То представлява заместител на ензима, който липсва или е недостатъчен при пациенти със

синдрома на Hunter. Осигуряването на ензима ще спомогне за разграждането на GAGs и ще спре

натрупването им в тъканите на тялото, като спомогне за облекчаване на симптомите на

заболяването.

Как е проучен Elaprase?

Основното проучване на Elaprase обхваща 96 мъже на възраст между 5 и 31 години и го сравнява

с плацебо (сляпо лечение). Основните мерки за ефективност са функцията на белите дробове

(„форсираният витален капацитет“ — максималното количество въздух, което пациентът може да

издиша) и разстоянието, което пациентите могат да извървят за шест минути. Те измерват

комбинираните ефекти на заболяването върху сърцето, белите дробове, ставите и други органи.

Тези измервания са направени в началото на проучването и след една година лечение.

Какви ползи от Elaprase са установени в проучванията?

Elaprase подобрява функцията на белите дробове и способността за ходене на пациентите. В

началото на проучването пациентите могат да изминат средно 395 метра за шест минути. След

една година пациентите, приемали Elaprase, могат да извървят средно още 43 метра, а

пациентите, приемали плацебо, могат да извървят още 8 метра. Освен това лекарството води до

подобряване функцията на белите дробове, а при пациентите на плацебо е забелязано леко

влошаване.

Какви са рисковете, свързани с Elaprase?

Най честите нежелани лекарствени реакции при Elaprase са свързани с инфузията, включително

кожни реакции (обрив или сърбеж), повишена температура, главоболие, високо кръвно налягане

и зачервяване на лицето. Други нежелани лекарствени реакции, наблюдавани при 1 на 10

пациенти, са хрипове, диспнея (затруднено дишане), абдоминална (коремна) болка, гадене

(позиви за повръщане), диспепсия (киселини), диария, повръщане, подуване на мястото на

инфузията и гръдна болка. При някои от пациентите, приемащи Elaprase, се наблюдават тежки

Elaprase

Error! Unknown document property name.

Страница 2/3

алергични реакции. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при

Elaprase, вижте листовката.

Elaprase не трябва да се прилага при пациенти, които в миналото са имали тежка или

животозастрашаваща алергична (анафилактична) реакция към идурсулфаза или към някоя от

останалите съставки, ако алергията им не може да бъде контролирана. Ако се прилага на

пациенти, които в миналото са имали тежки алергични реакции, Elaprase трябва да се прилага с

повишено внимание, като по време на инфузията трябва да има обучен персонал и оборудване за

реанимация.

Защо Elaprase е разрешен за употреба?

CHMP заключи, че макар и ограничени, подобренията, показани по време на проучването,

представляват клинична полза при лечението на синдрома на Hunter. Комитетът реши, че ползите

от Elaprase са по-големи от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба.

Elaprase е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че поради

рядкото разпространение на синдрома на Hunter не е било възможно да се получи пълна

информация за Elaprase. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва

преглед на новата информация и това резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Elaprase?

Фирмата, която предлага Elaprase на пазара, ще проучи дългосрочните ефекти на лекарството,

по-специално за белите дробове, сърцето и кръвоносните съдове, както и дали тялото

произвежда антитела, които могат да повлияят на безопасността и ефективността на лекарството.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Elaprase?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Elaprase, които да се

спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Elaprase:

На 8 януари 2007 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Elaprase, валидно в

Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Elaprase може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Elaprase прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Elaprase може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 09-2016.

Elaprase

Error! Unknown document property name.

Страница 3/3

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация