諾健生靜脈懸液注射劑

国家: 台湾

语言: 中文

来源: 衛生福利部食品藥物管理署 (Ministry of Health and Welfare, Food And Drug Administration)

有效成分:

Onasemnogene abeparvovec

可用日期:

台灣諾華股份有限公司 台北市中山區民生東路三段2號8樓 (01516589)

ATC代码:

M09AX09

药物剂型:

滅菌懸液注射劑

组成:

主成分 () ; Onasemnogene abeparvovec (5236003000) (Onasemnogene abeparvovec.........2.0 x 10^13 vg)Q.S.

每包单位数:

盒裝

类:

菌　疫

处方类型:

限由醫師使用

厂商:

Novartis Gene Therapies, Inc. 2512 S. TriCenter Blvd., Durham, North Carolina, 27713, United States US

治疗领域:

onasemnogene abeparvovec

疗效迹象:

治療2歲以下，經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人，其SMN2為2或3套，但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

產品總結:

有效日期: 2030/12/22; 英文品名: ZOLGENSMA Suspension for Intravenous Infusion

授权日期:

2020-12-22

资料单张

諾健生® 靜脈懸液注射劑
衛部罕菌疫輸字第000029號
ZOLGENSMA
® SUSPENSION FOR INTRAVENOUS INFUSION
本藥限由醫師使用
▼本藥物接受額外的監測程序。因此，能夠快速發現新的安全性資訊。專業醫護
人員須通報任何疑似不良反應。如何通報不良反應，請參閱4.8節。
1. 藥品名稱
Zolgensma靜脈懸液注射劑 2 x 10
13
載體基因體/毫升。
2. 成分與含量
2.1.
一般說明
Onasemnogene
abeparvovec是一種在人類運動神經元存活(SMN)蛋白上表現
的基因療法藥品。此為非複製的重組型第9血清型腺相關病毒載體(AAV9)，內含
SMN基因的cDNA，並受到巨細胞病毒增強子/雞β肌動蛋白混合啟動子控制。
Onasemnogene
abeparvovec為利用重組DNA技術在人類胚胎腎細胞所製造
的產品。
2.2.
成分與含量
每mL含有名義濃度2 x 10
13
個載體基因體(vg)的onasemnogene abeparvovec。
藥瓶將含有不少於5.5 mL或8.3
mL的萃取量。每組成品包裝，可因應病人個別體
重所需的劑量，客製藥瓶數及總合需要量(請參閱第4.2和6.5節)。
已知作用的賦形劑
此藥品每mL含有0.2 mmol的鈉(請參閱第4.4節)。
所有賦形劑列表，請參閱第6.1節。
3. 劑型
輸注用溶液。
解凍後，其為清澈無色至稍不透明淺白色溶液。
4. 臨床特性
4.1.
適應症
治療 6
個月以下經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人，其SMN2為2或3套
或已出現症狀之SMA第一型病人，但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且
連續超過30天者。
4.2.
用量與用法
應在臨床中心啟動並執行治療，並由具SMA病人治療經驗的醫師負責監督。
在給予onasemnogene
abeparvovec前，需要進行基期實驗室檢測，包含：
•
使用經適當驗證的檢測法對AAV9抗體進行測試
•
肝臟功能：丙胺酸轉胺酶(ALT)、天門冬胺酸轉胺酶(AST)和總膽紅素
•
血小板計數，以及
•
肌鈣蛋白I。
在確定onasemnogene
abeparvovec治療的時機�