Skysona

Quốc gia: Liên Minh Châu Âu

Ngôn ngữ: Tiếng Séc

Nguồn: EMA (European Medicines Agency)

Thành phần hoạt chất:

elivaldogene autotemcel

Sẵn có từ:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Mã ATC:

N07

INN (Tên quốc tế):

elivaldogene autotemcel

Nhóm trị liệu:

Další léky na nervový systém

Khu trị liệu:

Adrenoleukodystrophy

Chỉ dẫn điều trị:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Tình trạng ủy quyền:

Staženo

Ngày ủy quyền:

2021-07-16

Tờ rơi thông tin

32
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
Léčivý přípravek již není registrován
33
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO PACIENTA NEBO OŠETŘUJÍCÍ
OSOBU
SKYSONA 2-30 X 10
6 BUNĚK/ML INFUZNÍ DISPERZE
eivaldogen autotemcel (autologní CD34
+
buňky kódující gen _ABCD1_)
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací o
bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vás nebo u Vašeho
dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v
závěru bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ JE
VÁM/VAŠEMU DÍTĚTI TENTO PŘÍPRAVEK
PODÁN, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo
zdravotní sestry.
-
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků,
sdělte to svému lékaři nebo zdravotní
sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích
účinků, které nejsou uvedeny v této
příbalové informaci. Viz bod 4.
-
Lékař nebo zdravotní sestra Vám předá kartu pacienta, která
obsahuje důležité bezpečnostní
informace o léčbě přípravkem Skysona. Pečlivě si ji přečtěte
a postupujte podle pokynů, které
jsou v ní uvedeny.
-
Noste kartu pacienta stále s sebou a vždy ji ukažte každému
lékaři nebo zdravotní sestře při Vaší
návštěvě zdravotnického zařízení nebo pokud budete
hospitalizován(a).
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je přípravek Skysona a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám nebo Vašemu dítěti bude
přípravek Skysona podán
3.
Jak se přípravek Skysona vyrábí a podává
4.
Možné nežádoucí účinky
5.
Jak přípravek Skysona uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK SKYSONA A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
Přípravek Skysona se používá k l�

Đặc tính sản phẩm

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
Léčivý přípravek již není registrován
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací o
bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Skysona 2 – 30 × 10
6
buněk/ml infuzní disperze
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Skysona (elivaldogen autotemcel) je geneticky modifikovaná o CD34+
buňky obohacená populace
autologních buněk, která obsahuje krvetvorné kmenové buňky (HSC)
transdukované _ex vivo_ vektorem
lentiviru (LVV) kódujícím komplementární deoxyribonukleovou
kyselinu (cDNA) _ABCD1_ pro lidský
adrenoleukodystrofický protein (ALDP).
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden infuzní vak přípravku Skysona specifického pro daného
pacienta obsahuje elivaldogen
autotemcel s populací obohacenou o geneticky modifikované autologní
CD34
+
buňky v koncentraci
závisející na šarži. Konečný produkt je balen do jednoho nebo
více infuzních vaků obsahujících
populaci obohacenou o CD34
+
buňky v disperzi 2 – 30 × 10
6
buněk/ml suspendovaných v
kryoprezervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje přibližně
20 ml infuzní disperze.
Kvantitativní informace o léčivém přípravku, týkající se
síly, CD34
+
buněk a dávky pro konkrétního
pacienta, jsou uvedeny v informačním listu šarže. Informační
list šarže je vložen dovnitř víka
kryopřepravky, která slouží k přepravě přípravku Skysona.
Pomocné látky se známým účinkem
Jedna dávka obsahuje 391 – 1564 mg sodíku (jako součást pomocné
látky Cryostor CS5).
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní disperze.
Disperze, bezbarvá až bílá až červená, včetně odstínů
bílé nebo růžové, světle žluté a oranžové.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ IND