trientine tillomed 167 mg kapsel, hård
tillomed pharma gmbh - trientindihydroklorid - kapsel, hård - 167 mg - natriumlaurilsulfat hjälpämne; trientindihydroklorid 250 mg aktiv substans; propylenglykol hjälpämne
oxlumo
alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.
sapropterin teva 100 mg löslig tablett
teva gmbh - sapropterindihydroklorid - löslig tablett - 100 mg - sapropterindihydroklorid 100 mg aktiv substans; mannitol hjälpämne
nulibry
tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.
trientine waymade 200 mg kapsel, hård
waymade bv - trientindihydroklorid - kapsel, hård - 200 mg - trientindihydroklorid 300 mg aktiv substans; propylenglykol hjälpämne
sapropterin aurobindo 100 mg löslig tablett
aurobindo pharma (malta) limited - sapropterindihydroklorid - löslig tablett - 100 mg - sapropterindihydroklorid 100 mg aktiv substans; mannitol hjälpämne
opfolda
amicus therapeutics europe limited - miglustat - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter - opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset pompe disease (acid α- glucosidase [gaa] deficiency).
sapropterin stada 100 mg löslig tablett
stada arzneimittel ag - sapropterindihydroklorid - löslig tablett - 100 mg - mannitol hjälpämne; sapropterindihydroklorid 100 mg aktiv substans
cromiva 100 mg kapsel, hård
glenmark pharmaceuticals europe limited - miglustat - kapsel, hård - 100 mg - miglustat 100 mg aktiv substans - miglustat
ammonaps
immedica pharma ab - natrium phenylbutyrate - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - ammonaps är indicerat som tilläggsbehandling vid kronisk hantering av urea-cykeln sjukdomar, där brister i carbamylphosphate synthetase, ornitin transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. det är indicerat för patienter med neonatal debut presentation (komplett enzym brister, presentera inom de första 28 dagarna i livet). det är också indicerat för patienter med sen debut av sjukdomen(delvis enzym brister, presentera efter den första månaden i livet) som har en historia av hyperammonaemic encefalopati.