Translarna Avrupa Birliği - Çekçe - EMA (European Medicines Agency)

translarna

ptc therapeutics international limited - ataluren - svalová dystrofie, duchenne - jiné léky na poruchy muskuloskeletálního systému - translarna je indikován pro léčbu duchennovy svalové dystrofie vyplývající z nesmyslné mutace v dystrofinovém genu, u chodících pacientů ve věku 2 let a starší. Účinnost dosud nebyla prokázána u non-ambulantní pacienti. přítomnost nonsense mutace v dystrofinovém genu, by měly být stanoveny pomocí genetického testování.

Waylivra Avrupa Birliği - Çekçe - EMA (European Medicines Agency)

waylivra

akcea therapeutics ireland limited - volanesorsen sodíku - hyperlipoproteinémie typu i - další lipidové modifikace agenti - waylivra je indikován jako doplněk diety u dospělých pacientů s geneticky potvrzenou dědičnou chylomicronemia syndrom (fcs) a na vysoké riziko pankreatitidy, u kterých odpověď na dietu a snižování hladiny triglyceridů terapie byla nedostatečná.