ORFADIN

Ülke: Avustralya

Dil: İngilizce

Kaynak: Department of Health (Therapeutic Goods Administration)

Aktif bileşen:

Nitisinone

Mevcut itibaren:

A Menarini Australia Pty Ltd

Sınıf:

Medicine Registered

Bilgilendirme broşürü

 
_Consumer Medicine Information _
_ _
_ORFADIN® _

ORFADIN
®

2 MG, 5 MG, 10 MG 
NITISINONE 

CONSUMER MEDICINE INFORMATION 

WHAT IS IN THIS LEAFLET 

This leaflet answers some common 
questions about Orfadin hard capsules.  
It does not contain all of the available 
information.  Reading this leaflet does 
not take the place of talking to your 
doctor. 

All medicines have risks and benefits.  
Your doctor has weighed the risks of 
your taking Orfadin against the benefits 
they expect it will have for you. 

If you have any concerns about taking 
Orfadin, ask your doctor. 

Keep this leaflet with the medicine.  
You may want to read it again. 

WHAT OFRADIN IS USED FOR 

Orfadin contains a medicine called 
nitisinone which is used for the 
treatment of a disease called hereditary 
tyrosinaemia type 1.  In this disease the 
body is unable to completely break 
down the amino acid tyrosine.  Harmful 
substances will be formed and 
accumulated in the body. 

Orfadin blocks the breakdown of 
tyrosine and by doing so the harmful 
substances are not formed.  HOWEVER, 
TYROSINE WILL REMAIN IN THE BODY AND 
THEREFORE A SPECIAL DIET (WITH LOW 
TYROSINE AND PHENYLALANINE CONTENT) 
MUST BE FOLLOWED WHEN TAKING 
ORFADIN. 

Nitisinone belongs to a group of 
medicines called ‘other alimentary and 
metabolism products’. 

ASK YOUR DOCTOR IF YOU HAVE ANY 
QUESTIONS ABOUT WHY ORFADIN HAS 
BEEN PRESCRIBED FOR YOU.  Your doctor 
may have prescribed it for another use.   

Orfadin is not addictive. 

Orfadin is only available on a doctor's 
prescription. 

BEFORE YOU TAKE ORFADIN 

_YOU SHOULD DISCUSS WITH YOUR DOCTOR IF _
_YOU_: 
• 
have a history of hypersensitivity (an 
allergy) to the active substance or 
any of the other ingredients listed at 
the end of this

Ürün özellikleri

 
ORFADIN


(NITISINONE) 
NAME OF THE MEDICINE 
Nitisinone, 2-(2-nitro-4-trifluoromethylbenzoyl)cyclohexane- 1,3 -dione  
Molecular Formula: C14H10F3NO5 
Molecular Weight: 329.23 
Chemical Structure: 

CAS Registry Number: 104206-65-7.  
DESCRIPTION 
Orfadin capsules are white, opaque, hard gelatine
capsules, imprinted with “NTBC” and the 
strength “2 mg”, “5 mg” or “10 mg” in black. The active substance is a weak acid and it is 
highly soluble in the pH range 4.5 -  7.2 according to the Biopharmaceutics classification 
system. Partition coefficient for nitisinone in
octanol/water at pH 6.5 is 0.432. 
Each capsule
contains 2 mg, 5 mg or 10 mg nitisinone, plus pregelatinised starch
(maize). 
The capsule shell is gelatine and titanium dioxide. The
imprint is either Opacode 
monogramming ink S-1-27794
Black (ARTG ID: 12104) or TekPrint SW-9008 Black Ink 
(ARTG ID: 2328). 
PHARMACOLOGY 
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary and
metabolism products.  
ATC code: A16A X04. 
The biochemical defect in hereditary tyrosinaemia type 1 (HT-1) is a deficiency of 
fumarylacetoacetate hydrolase, which is the final enzyme
of the tyrosine catabolic pathway. 
Nitisinone  is a
competitive inhibitor of 4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase, an
enzyme 
which precedes fumarylacetoacetate hydrolase in the tyrosine
catabolic pathway. By 
inhibiting the normal catabolism of tyrosine in patients with
HT-1, nitisinone
  prevents the 
accumulation of the toxic intermediates maleylacetoacetate and
fumarylacetoacetate. In 
patients with HT-1, these intermediates are converted to
the toxic metabolites 
succinylacetone and succinylacetoacetate. Succinylacetone inhibits the porphyrin 
synthesis pathway leading to the accumulation
of 5-aminolevulinate. 
1 
ORFi-01 

PHARMACOKINETICS 
Formal absorption, distribution, meta