Luxturna

Ülke: Avrupa Birliği

Dil: Letonca

Kaynak: EMA (European Medicines Agency)

Aktif bileşen:

voretigene neparvovec

Mevcut itibaren:

Novartis Europharm Limited 

ATC kodu:

S01XA27

INN (International Adı):

voretigene neparvovec

Terapötik grubu:

Citi oftalmoloģiskie līdzekļi

Terapötik alanı:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Terapötik endikasyonlar:

Luxturna ir indicēts, lai ārstētu pieaugušajiem un pediatrijas pacientiem ar redzes zudumu, jo iedzimta tīklenes distrofija, ko izraisa apstiprināja biallelic RPE65 mutācijas, un kuri ir pietiekami dzīvotspējīga tīklenes šūnas.

Ürün özeti:

Revision: 7

Yetkilendirme durumu:

Autorizēts

Yetkilendirme tarihi:

2018-11-22

Bilgilendirme broşürü

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Luxturna 5 × 10
12
vektora genomi/ml koncentrāts un šķīdinātājs injekciju
šķīduma pagatavošanai
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1.
VISPĀRĒJS APRAKSTS
Voretigēna neparvoveks ir gēnu pārneses vektors, kas kā cilvēka
tīklenes pigmenta epitēlija 65 kDa
proteīna (hRPE65) cDNS piegādes līdzekli tīklenei izmanto ar
adeno-saistīta vīrusu vektora 2. serotipa
(AAV2) kapsīdu. Voretigēna neparvoveks ir atvasināts no savvaļas
tipa AAV2, izmantojot
rekombinantās DNS metodes.
2.2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs ml koncentrāta satur 5 × 10
12
vektora genomu (vg) (
_voretigenum neparvovecum_
).
Katrs Luxturna flakons satur 0,5 ml ekstrahējama koncentrāta
(atbilst 2,5 × 10
12
vektora genomiem),
kas pirms lietošanas jāatšķaida attiecībā 1:10, skatīt 6.6.
apakšpunktā.
Pēc 0,3 ml koncentrāta atsķaidīšanas ar 2,7 ml šķīdinātāja
katrs ml satur 5 × 10
11
vektora genomu.
Katra 0,3 ml Luxturna deva satur 1,5 × 10
11
vektora genomu.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai.
Pēc atkausēšanas no sasaldētā stāvokļa gan koncentrāts, gan
šķīdinātājs ir dzidri, bezkrāsaini šķidrumi
ar pH 7,3.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Luxturna ir paredzēta lietošanai tādu pieaugušu un pediatrisku
pacientu ārstēšanai, kuriem ir redzes
zudums iedzimtas tīklenes distrofijas dēļ, ko izraisa
apstiprinātas
_RPE65_
mutācijas abās alēlēs un
kuriem ir pietiekami dzīvotspējīgas tīklenes šūnas.
3
4.2.
DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS
Ārst�

Ürün özellikleri

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Luxturna 5 × 10
12
vektora genomi/ml koncentrāts un šķīdinātājs injekciju
šķīduma pagatavošanai
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1.
VISPĀRĒJS APRAKSTS
Voretigēna neparvoveks ir gēnu pārneses vektors, kas kā cilvēka
tīklenes pigmenta epitēlija 65 kDa
proteīna (hRPE65) cDNS piegādes līdzekli tīklenei izmanto ar
adeno-saistīta vīrusu vektora 2. serotipa
(AAV2) kapsīdu. Voretigēna neparvoveks ir atvasināts no savvaļas
tipa AAV2, izmantojot
rekombinantās DNS metodes.
2.2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs ml koncentrāta satur 5 × 10
12
vektora genomu (vg) (
_voretigenum neparvovecum_
).
Katrs Luxturna flakons satur 0,5 ml ekstrahējama koncentrāta
(atbilst 2,5 × 10
12
vektora genomiem),
kas pirms lietošanas jāatšķaida attiecībā 1:10, skatīt 6.6.
apakšpunktā.
Pēc 0,3 ml koncentrāta atsķaidīšanas ar 2,7 ml šķīdinātāja
katrs ml satur 5 × 10
11
vektora genomu.
Katra 0,3 ml Luxturna deva satur 1,5 × 10
11
vektora genomu.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai.
Pēc atkausēšanas no sasaldētā stāvokļa gan koncentrāts, gan
šķīdinātājs ir dzidri, bezkrāsaini šķidrumi
ar pH 7,3.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Luxturna ir paredzēta lietošanai tādu pieaugušu un pediatrisku
pacientu ārstēšanai, kuriem ir redzes
zudums iedzimtas tīklenes distrofijas dēļ, ko izraisa
apstiprinātas
_RPE65_
mutācijas abās alēlēs un
kuriem ir pietiekami dzīvotspējīgas tīklenes šūnas.
3
4.2.
DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS
Ārst�