Hemgenix

Ülke: Avrupa Birliği

Dil: İsveççe

Kaynak: EMA (European Medicines Agency)

Aktif bileşen:

Etranacogene dezaparvovec

Mevcut itibaren:

CSL Behring GmbH

ATC kodu:

B06

INN (International Adı):

etranacogene dezaparvovec

Terapötik grubu:

Other hematological agents

Terapötik alanı:

Hemofili B

Terapötik endikasyonlar:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Ürün özeti:

Revision: 2

Yetkilendirme durumu:

auktoriserad

Yetkilendirme tarihi:

2023-02-20

Bilgilendirme broşürü

33
B. BIPACKSEDEL
34
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOMKOPIOR/ML KONCENTRAT TILL INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING
ETRANAKOGEN-DEZAPARVOVEK
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att
snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom
att rapportera de
biverkningar du eventuellt får. Information om hur du rapporterar
biverkningar finns i slutet av
avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR ANVÄNDA DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor, vänd dig till läkare eller
sjuksköterska.
-
Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta
gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
-
Din läkare kommer att ge dig ett patientkort. Läs det noggrant och
följ instruktionerna
i det.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Hemgenix är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du får Hemgenix
3.
Hur Hemgenix ges
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Hemgenix ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD HEMGENIX ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD HEMGENIX ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
Hemgenix är ett genterapi-läkemedel som innehåller den aktiva
substansen etranakogen-
dezaparvovek. Med ett genterapi-läkemedel förs en gen in i kroppen
för att korrigera en genetisk
defekt.
Hemgenix används för behandling av svår till medelsvår hemofili B
(medfödd faktor IX-brist) hos
vuxna som inte har eller har haft inhibitorer (neutraliserande
antikroppar) mot faktor IX-proteinet.
Personer med hemofili B är födda med en förändring i den gen som
behövs för att bilda faktor IX, ett
protein som är nödvändigt för att blodet ska levra sig och stoppa
eventuella blödningar. Personer med
hemofili B har otillräckliga nivåer av faktor IX och har därför en
benägenhet

Ürün özellikleri

BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Hemgenix 1 x 10
13
genomkopior/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Etranakogen-dezaparvovek är ett genterapiläkemedel som uttrycker
human koagulationsfaktor IX. Det
är en icke-replikerande, rekombinant, adenoassocierad virus serotyp 5
(AAV5)-baserad vektor,
innehållande kodon-optimerat cDNA från mänsklig koagulationsfaktor
IX, genvariant R338L (FIX-
Padua), under kontroll av en leverspecifik promotor (LP1).
Etranakogen-dezaparvovek är framställt i insektsceller med
rekombinant DNA-teknologi.
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje ml av etranakogen-dezaparvovek innehåller 1 x 10
13
genomkopior (gk).
Varje injektionsflaska innehåller en extraherbar volym på 10 ml
koncentrat till infusionsvätska,
lösning innehållande totalt 1 x 10
14
genomkopior.
Det totala antalet injektionsflaskor i varje förpackning motsvarar
den individuella patientens
doseringsbehov baserat på patientens kroppsvikt (se avsnitt 4.2 och
6.5).
Hjälpämne med känd effekt:
Detta läkemedel innehåller 35,2 mg natrium per injektionsflaska
(3,52 mg/ml).
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Koncentrat till infusionsvätska, lösning (sterilt koncentrat).
Klar, färglös lösning.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Hemgenix är avsett för behandling av svår och medelsvår hemofili B
(medfödd faktor IX-brist) hos
vuxna patienter utan anamnes på faktor IX-inhibitorer.
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandlingen ska initieras under överinseende av läkare med
erfarenhet av behandling av hemofili
och/eller blödningssjukdomar. Detta läkemedel ska adm