Galafold

Ülke: Avrupa Birliği

Dil: Fince

Kaynak: EMA (European Medicines Agency)

Aktif bileşen:

Migalastat hydrochloride

Mevcut itibaren:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC kodu:

A16AX

INN (International Adı):

migalastat

Terapötik grubu:

migalastat

Terapötik alanı:

Fabryn tauti

Terapötik endikasyonlar:

Galafold on tarkoitettu 16 vuotta täyttäneille aikuisille ja 16-vuotiaille nuorille, joilla on vahvistettu Fabry-taudin (a-galaktosidaasi-A-puute) diagnosointi ja joilla on hyväksyttävä mutaatio.

Ürün özeti:

Revision: 16

Yetkilendirme durumu:

valtuutettu

Yetkilendirme tarihi:

2016-05-25

Bilgilendirme broşürü

. 51
B.
PAKKAUSSELOSTE
. 52
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE
GALAFOLD 123 MG KOVAT KAPSELIT
migalastaatti
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN
LÄÄKKEEN OTTAMISEN, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin,
apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
-
Tämä lääke on määrätty vain sinulle eikä sitä pidä antaa
muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa
haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin
sinulla.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille,
apteekkihenkilökunnalle tai
sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia
haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu
tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Galafold on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Galafold-valmistetta
3.
Miten Galafold-valmistetta otetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Galafold-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ GALAFOLD ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Galafoldin vaikuttava aine on migalastaatti.
Tätä lääkettä käytetään sellaisten aikuisten ja vähintään
12-vuotiaiden nuorten pitkäaikaishoitoon,
jotka sairastavat Fabryn tautia ja joilla on tiettyjä
geenimutaatioita (muutoksia).
Fabryn tauti johtuu siitä, että entsyymiä nimeltä
α-galaktosidaasi A (α-Gal A) on liian vähän tai se on
viallinen. α-Gal A-entsyymiä tuottavassa geenissä olevasta
mutaatiosta riippuu, toimiiko entsyymi
virheellisesti vai puuttuuko se kokonaan. Tämä entsyymivirhe
aiheuttaa rasva-aineen nimeltä
globotriaosyyliseramiidi (GL-3) epänormaalia kerääntymistä
munuaisiin, sydämeen ja muihin elimiin.
Tästä kerääntymisestä johtuvat Fabryn taudin oireet.
Tämä lääke toimii vakauttamalla elimistön luontaisesti tuottaman
entsyymin toimintaa. Tällöin
entsyymi voi vähentää tehokkaammin soluihin

Ürün özellikleri

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
. 2
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Galafold 123 mg kovat kapselit
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi kapseli sisältää migalastaattihydrokloridia, joka vastaa 123
mg:aa migalastaattia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Kova kapseli.
Koon 2 kova kapseli (6,4 x 18,0 mm), jossa on läpinäkymätön
sininen kansiosa ja läpinäkymätön
valkoinen runko-osa, jossa on musta painatus “A1001”. Kapseli
sisältää valkoista tai vaaleanruskeaa
jauhetta.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Galafold on tarkoitettu sellaisten aikuisten ja vähintään
12-vuotiaiden nuorten pitkäaikaishoitoon,
joilla on vahvistettu Fabryn taudin (α-galaktosidaasi A:n puute)
diagnoosi ja joilla on hoitoon vastaava
mutaatio (ks. taulukot kohdassa 5.1).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Galafold-hoidon saa aloittaa vain erikoislääkäri, jolla on
kokemusta Fabryn taudin diagnosoinnista ja
hoidosta, ja hänen on myös valvottava hoitoa.
Galafold ei ole tarkoitettu käytettäväksi samanaikaisesti
entsyymikorvaushoidon kanssa (ks. kohta 4.4).
Annostus
Suositeltu annostusohjelma on 123 mg migalastaattia (1 kapseli) joka
toinen päivä, samaan aikaan
vuorokaudesta.
_ _
_Annoksen jääminen väliin _
_ _
Galafoldia ei saa ottaa kahtena peräkkäisenä päivänä. Jos
päivän annos jää kokonaan väliin, potilaan
on otettava väliin jäänyt Galafold-annos vain, mikäli normaalista
annoksen ottoajasta on kulunut
enintään 12 tuntia. Mikäli annoksen ottoajasta on kulunut yli 12
tuntia, potilaan on otettava Galafoldia
seuraavana suunnitelman mukaisena annoksen ottopäivänä normaaliin
aikaan kerran kahdessa
vuorokaudessa tapahtuvan annostuksen mukaisesti.
_ _
Erityispotilasryhmät
_ _
_Iäkkäät potilaat _
_ _
Annosta ei tarvitse muuttaa iän perusteella (ks. kohta 5.2).
_ _
_ _
. 3
_Munuaisten vajaatoiminta _
_ _
Galafoldia ei ole suositeltavaa käyttää Fabryn tautia sairastavilla
potilailla, joiden arvioitu
glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m
2
(ks. kohta