Nchi: Uswisi
Lugha: Kijerumani
Chanzo: Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)
onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)
Novartis Pharma Schweiz AG
M09AX09
onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)
Solution for Infusion,
Lösung: onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9) 2×10e13 Vektorgenomen (vg), trometamolum, magnesii chloridum 4.5-hydricum, natrii chloridum, poloxamerum 188, acidum hydrochloridum, aqua ad iniectabile, 1 ml corresp..
A
Transplantat: Gentherapieprodukt
Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: ; • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder; • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.; Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.
zugelassen
2021-06-28
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede bei Ihrem Kind auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende Kapitel «Welche Nebenwirkungen kann Zolgensma haben?». Information für Patientinnen und Patienten Lesen Sie diese Packungsbeilage sorgfältig, bevor Ihrem Kind das Arzneimittel verabreicht wird. Dieses Arzneimittel ist Ihrem Kind verschrieben worden und Sie dürfen es nicht an andere Personen weitergeben. Auch wenn diese die gleichen Krankheitssymptome haben wie Ihr Kind, könnte ihnen das Arzneimittel schaden. Bewahren Sie die Packungsbeilage auf, Sie wollen sie vielleicht später nochmals lesen. Zolgensma® Novartis Pharma Schweiz AG Was ist Zolgensma und wann wird es angewendet? Zolgensma ist ein sogenanntes «gentherapeutisches» Arzneimittel. Es enthält den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen enthält. Zolgensma wird zur Behandlung von Säuglingen und Kleinkindern verwendet, die eine seltene, schwerwiegende Erbkrankheit haben, die so genannte «spinale Muskelatrophie» (SMA). Wie wirkt Zolgensma Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das so genannte «Survival Motor Neuron» (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Motoneuronen) absterben. Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schliesslich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt. Zolgensma liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN- Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird. Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin. Wann darf Zolgensma nicht angewendet werden? Ihr Kind darf NICHT Soma hati kamili
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, den Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Rubrik «Unerwünschte Wirkungen». Zolgensma ist befristet zugelassen; siehe Abschnitt «Eigenschaften/Wirkungen». Zolgensma® Novartis Pharma Schweiz AG Zusammensetzung Wirkstoffe Onasemnogen-Abeparvovec: Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (scAAV9). Hilfsstoffe Tromethamin, Magnesiumchlorid, 11.7 mg/ml Natriumchlorid (entspricht 4.6 mg/ml Natrium), Poloxamer 188, Salzsäure (zur pH-Einstellung), Wasser für Injektionszwecke Darreichungsform und Wirkstoffmenge pro Einheit Infusionslösung zur intravenösen (i.v.) Anwendung. Nach dem Auftauen ist es eine klare bis leicht opake, farblose bis leicht weisse Lösung. Jeder ml enthält Onasemnogen-Abeparvovec mit einer nominalen Konzentration von 2 × 1013 Vektorgenomen (vg). Die Durchstechflaschen enthalten ein extrahierbares Volumen von mindestens 5,5 ml bzw. 8,3 ml. Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen und die Kombination der Füllvolumina in einer Fertigpackung werden in Abhängigkeit vom Körpergewicht an die Dosieranforderungen der einzelnen Patienten angepasst (siehe Abschnitte «Dosierung/Anwendung» und «Packungen»). Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: ·Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Musk Soma hati kamili