Upstaza

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kiitaliano

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

Eladocagene exuparvovec

Inapatikana kutoka:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kanuni:

A16AB26

INN (Jina la Kimataifa):

eladocagene exuparvovec

Kundi la matibabu:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Eneo la matibabu:

Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti

Matibabu dalili:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 5

Idhini hali ya:

autorizzato

Idhini ya tarehe:

2022-07-18

Taarifa za kipeperushi

25
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
26
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE
UPSTAZA 2,8 × 10
11 GENOMI VETTORIALI/0,5 ML SOLUZIONE PER INFUSIONE
eladocagene exuparvovec
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato da lei o da suo/a figlio/a durante l’assunzione di
questo medicinale. Vedere la fine del
paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti
indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA CHE A LEI O SUO/A FIGLIO/A
VENGA SOMMINISTRATO QUESTO
MEDICINALE, PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
-
Se lei o suo/a figlio/a manifesta un qualsiasi effetto indesiderato,
compresi quelli non elencati in
questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere
paragrafo 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è Upstaza e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che a lei o a suo/a figlio/a venga
somministrato Upstaza
3.
Come Upstaza viene usato per lei o suo/a figlio/a
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare Upstaza
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È UPSTAZA E A COSA SERVE
COS’È UPSTAZA
Upstaza è un medicinale per terapia genica, che contiene il principio
attivo eladocagene exuparvovec.
A CHE COSA SERVE UPSTAZA
Upstaza è usato per il trattamento di pazienti di età pari o
superiore a 18 mesi, con deficit della
proteina chiamata decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC).
Questa proteina è essenziale
per produrre alcune sostanze di cui il sistema nervoso
dell’organismo ha bisogno per funzionare
correttamente.
Il deficit di AADC è una condizione ereditaria causata da una
mutazione (variazione) nel gene che
controlla la produzione di AADC (chiamato anche
_dopa decarbossilasi_
o gene DDC). Questa
condizione impedisce lo sviluppo del sistema

Tabia za bidhaa

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Upstaza 2,8 × 10
11
genomi vettoriali (vg)/0,5 mL soluzione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Eladocagene exuparvovec è un medicinale per terapia genica che
esprime l’enzima decarbossilasi
degli L-aminoacidi aromatici (AADC) umano.
Si tratta di un vettore ricombinante non replicante basato sul virus
adeno-associato di sierotipo 2
(AAV2) contenente il cDNA del gene della dopa decarbossilasi (DDC)
umana, controllato dal
promotore immediato-precoce del citomegalovirus.
Eladocagene exuparvovec è prodotto nelle cellule renali embrionali
umane mediante tecnologia del
DNA ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni flaconcino monodose contiene 2,8 × 10
11
vg di eladocagene exuparvovec in 0,5 mL estraibili di
soluzione. Ogni mL di soluzione contiene
5,6 × 10
11
vg di eladocagene exuparvovec.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Soluzione per infusione.
Dopo lo scongelamento, la soluzione per infusione si presenta come un
liquido da chiaro a
leggermente opaco, da incolore a bianco pallido.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Upstaza è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o
superiore a 18 mesi con una diagnosi di
deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC)
confermata dal punto di vista clinico,
molecolare e genetico e con fenotipo severo (vedere paragrafo 5.1).
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
Il trattamento deve essere somministrato in un centro specializzato in
neurochirurgia stereotassica da
un neurochirurgo qualificato, in condizioni asettic