Kymriah Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

kymriah

novartis europharm limited - tisagenlecleucel - precursor b-cell lymphoblastic leukemia-lymphoma; lymphoma, large b-cell, diffuse - egyéb daganatellenes szerek - kymriah is indicated for the treatment of:• paediatric and young adult patients up to and including 25 years of age with b cell acute lymphoblastic leukaemia (all) that is refractory, in relapse post transplant or in second or later relapse. • adult patients with relapsed or refractory diffuse large b cell lymphoma (dlbcl) after two or more lines of systemic therapy. • adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (fl) after two or more lines of systemic therapy.

Luxturna Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

luxturna

novartis europharm limited  - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna kezelésére javallt, a felnőtt, gyermek betegek látás elvesztése miatt öröklött retina dystrophia által okozott megerősítette, biallelic rpe65 mutációk, akik elegendő életképes retinális sejtek.

Besremi Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

besremi

aop orphan pharmaceuticals gmbh - ropeginterferon alfa-2b-vel - polycythemia vera - immunostimulants, - besremi az monoterápiában a felnőttek a kezelés a polycythaemia vera nélkül tüneti splenomegalia.

Zynteglo Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

zynteglo

bluebird bio (netherlands) b.v. - autológ cd34+ sejt dúsított népesség, amely tartalmazza a vérképző őssejtek transduced a lentiglobin bb305 lentiviral vektor kódolás a béta-egy-t87q-globin gén - béta-thalassaemia - other hematological agents - zynteglo kezelésére javallt, a betegek 12 évvel idősebb a transzfúzió-függő β thalassaemia (tdt), akik nem rendelkeznek β0/β0 genotípus, akinek hemopoetikus őssejtek (hsc) transzplantáció megfelelő, de egy humán leukocita antigén (hla)-egyezett kapcsolódó hsc donor nem áll rendelkezésre.

Zolgensma Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

zolgensma

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - izomsorvadás, spinal - egyéb gyógyszerek az izom-csontrendszer rendellenességeihez - zolgensma kezelésére javallt:a betegek 5q gerinc izomsorvadás (sma), a biallélikus mutáció az smn1 gén egy klinikai diagnózis, a sma 1-es típusú, orpatients a 5q sma egy biallélikus mutáció az smn1 gén 3 példányban az smn2 gén.

Aspaveli Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

aspaveli

swedish orphan biovitrum ab (publ) - pegcetacoplan - hemoglobinuria, paroxysmal - immunszuppresszánsok - aspaveli is indicated in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (pnh) who are anaemic after treatment with a c5 inhibitor for at least 3 months.

Sugammadex Amomed Umoja wa Ulaya - Kihungari - EMA (European Medicines Agency)

sugammadex amomed

aop orphan pharmaceuticals gmbh - sugammadex sodium - neuromuszkuláris blokád - minden más terápiás készítmény - a rokuronium vagy a vekuronium által indukált neuromuszkuláris blokád visszafordítása. for the paediatric population: sugammadex is only recommended for routine reversal of rocuronium induced blockade in children and adolescents aged 2 to 17 years.