Roctavian

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kihispania

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

valoctocogene roxaparvovec

Inapatikana kutoka:

BioMarin International Limited

ATC kanuni:

B02BD15

INN (Jina la Kimataifa):

Valoctocogene roxaparvovec

Kundi la matibabu:

Antihemorrágicos

Matibabu dalili:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Bidhaa muhtasari:

Revision: 3

Idhini hali ya:

Autorizado

Idhini ya tarehe:

2022-08-24

Taarifa za kipeperushi

38
B. PROSPECTO
39
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE
ROCTAVIAN 2 × 10
13 GENOMAS DE VECTOR/ML SOLUCIÓN PARA PERFUSIÓN
valoctocogén roxaparvovec
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que pudiera usted
tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre
cómo comunicar estos efectos adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A USAR ESTE
MEDICAMENTO, PORQUE
CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda, consulte a su médico.
-
Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, incluso si se
trata de efectos adversos
que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
-
Su médico le dará una Tarjeta del paciente. Léala detenidamente y
siga las instrucciones que
figuran en ella.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es ROCTAVIAN y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de la administración de ROCTAVIAN
3.
Cómo se administrará ROCTAVIAN
4.
Posibles efectos adversos
5.
Conservación de ROCTAVIAN
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES ROCTAVIAN Y PARA QUÉ SE UTILIZA
QUÉ ES ROCTAVIAN
ROCTAVIAN es un medicamento de terapia génica que contiene el
principio activo denominado
valoctocogén roxaparvovec. Un medicamento de terapia génica funciona
liberando un gen en el
organismo para corregir una deficiencia genética.
PARA QUÉ SE UTILIZA ROCTAVIAN
Este medicamento se utiliza para el tratamiento de la hemofilia A
grave en adultos que no tienen ni
han tenido inhibidores del factor VIII y que tampoco tienen
anticuerpos contra el vector del virus
AAV5.
La hemofilia A es una enfermedad en la que las personas heredan una
forma de un gen alterada
necesaria para producir factor VIII, una proteína fundamental
necesaria para que la sangre coagule y,
por tanto, los sangrados remitan. Las personas con hemofilia A no
pueden pro

Tabia za bidhaa

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
ROCTAVIAN 2 × 10
13
genomas de vector/ml solución para perfusión
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1
DESCRIPCIÓN GENERAL
Valoctocogén roxaparvovec es un medicamento de terapia génica que
expresa la variante SQ del
factor de coagulación humano VIII (hFVIII-SQ) con el dominio B
eliminado. Es un vector vírico
adenoasociado de serotipo AAV5 recombinante y que no puede replicarse,
que contiene el ADNc de la
variante SQ de gen del factor de coagulación humano VIII con el
dominio B eliminado bajo el control
de un promotor específico del hígado.
Valoctocogén roxaparvovec se produce en un sistema de expresión
basado en baculovirus que se
deriva de células de
_Spodoptera frugiperda_
(líneas de células Sf9) mediante tecnología de ADN
recombinante.
2.2
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada ml de valoctocogén roxaparvovec solución para perfusión
contiene 2 × 10
13
genomas de vector.
Cada vial contiene 16 × 10
13
genomas de vector de valoctocogén roxaparvovec en 8 ml de solución.
Excipiente con efecto conocido
Este medicamento contiene 29 mg de sodio en cada vial.
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACÉUTICA
Solución para perfusión.
Una solución transparente, entre incolora y de color amarillo
pálido, con un pH de 6,9 – 7,8 y una
osmolaridad de 364 – 445 mOsm/l.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
ROCTAVIAN está indicado para el tratamiento de la hemofilia A
(deficiencia congénita de
factor VIII) grave en pacientes adultos sin antecedentes de
inhibidores del factor VIII y sin anticuerpos
específicos contra el virus adenoaso