Nchi: Umoja wa Ulaya
Lugha: Kijerumani
Chanzo: EMA (European Medicines Agency)
alipogen tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipidmodifizierende Mittel
Hyperlipoproteinämie Typ I
Glybera ist indiziert bei erwachsenen Patienten, bei denen eine familiäre Lipoprotein-Lipase-Defizienz (LPLD) diagnostiziert wurde und die unter schweren oder multiplen Pankreatitis-Attacken leiden, obwohl die Fettrestriktionen eingeschränkt sind. Die Diagnose von LPLD muss durch Gentests bestätigt werden. Die Indikation ist auf Patienten mit nachweisbaren LPL-Proteinspiegeln beschränkt.
Revision: 8
Zurückgezogen
2012-10-25
29 B. PACKUNGSBEILAGE Arzneimittel nicht länger zugelassen 30 GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR ANWENDER GLYBERA 3 X 10 12 GENOMKOPIEN/ML INJEKTIONSLÖSUNG Alipogentiparvovec Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4. LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE MIT DER ANWENDUNG DIESES ARZNEIMITTELS BEGINNEN, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN - Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen. - Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt. - Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. - Sie haben von Ihrem Arzt einen Patientenpass erhalten. Lesen Sie diesen sorgfältig durch und befolgen Sie die geltenden Anweisungen. - Zeigen Sie diesen Pass dem Arzt oder medizinischen Fachpersonal vor, wenn Sie sich in medizinische Behandlung begeben oder stationär aufgenommen werden. Siehe Abschnitt 4. WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT 1. Was ist Glybera und wofür wird es angewendet? 2. Was sollten Sie vor der Anwendung von Glybera beachten? 3. Wie ist Glybera anzuwenden? 4. Welche Nebenwirkungen sind möglich? 5. Wie ist Glybera aufzubewahren? 6. Inhalt der Packung und weitere Informationen 1. WAS IST GLYBERA UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET? Glybera enthält Alipogentiparvovec, ein Gentherapieprodukt und führt dazu, dass ein Gen in den Körper eingeschleust wird, um einen genetisch bedingten Mangel zu korrigieren. Es gehört zu einer Gruppe von Medikamenten, die als lipidmodifizierende Mittel bezeichnet werden. Glybera wird zur Behandlung einer speziellen erblichen Erkrankung angewendet, die unter dem Namen Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) bekannt ist. Die Lipoproteinlipase (LPL) Soma hati kamili
1 ANHANG I ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS Arzneimittel nicht länger zugelassen 2 Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8. 1. BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS Glybera 3 × 10 12 Genomkopien / ml Injektionslösung 2. QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG 2.1 ALLGEMEINE BESCHREIBUNG Alipogentiparvovec enthält die humane Lipoproteinlipase (LPL)-Genvariante LPL S447X in einem Vektor. Der Vektor umfasst eine Proteinhülle, die vom Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1) abgeleitet ist, den Cytomegalievirus (CMV)-Promotor, ein Woodchuck Hepatitis-Virus posttranskriptionales regulatorisches Element und AAV2-abgeleitete endständige invertierte repetitive Sequenzen (inverted terminal repeats (ITR). Alipogentiparvovec wird in Insektenzellen durch Anwendung rekombinanter Baculovirus-Technik hergestellt. 2.2 QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG Jede Durchstechflasche Alipogentiparvovec enthält 1 ml extrahierbare Lösung, in der sich 3 x 10 12 Genomkopien des Vektors (gc) befinden. Jede patientenspezifische Packung enthält eine ausreichende Anzahl von Durchstechflaschen, um bei jedem Patienten eine Anwendung von 1 x 10 12 LPL S447X gc/kg Körpergewicht zu ermöglichen. SONSTIGE BESTANDTEILE MIT BEKANNTER WIRKUNG: Dieses Arzneimittel enthält 47,5 mg Natrium bei 27 Injektionen pro Anwendung bis 105,6 mg Natrium bei 60 Injektionen pro Anwendung. Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile siehe Abschnitt 6.1. 3. DARREICHUNGSFORM Injektionslösung. Klare bis leicht trübe, farblose Lösung. 4. KLINISCHE ANGABEN 4.1 ANWENDUNGSGEBIETE Glybera wird angewendet bei Erwachsenen, bei denen eine familiäre Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) diagnostiziert wurde und bei denen schwere oder multiple Pankreatitis-Schübe trotz Soma hati kamili