Roctavian

Country: Европска Унија

Језик: Естонски

Извор: EMA (European Medicines Agency)

Активни састојак:

valoctocogene roxaparvovec

Доступно од:

BioMarin International Limited

АТЦ код:

B02BD15

INN (Међународно име):

Valoctocogene roxaparvovec

Терапеутска група:

Antihemorraagilised ained

Терапеутске индикације:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Резиме производа:

Revision: 3

Статус ауторизације:

Volitatud

Датум одобрења:

2022-08-24

Информативни летак

37
B. PAKENDI INFOLEHT
38
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORGENOOMI/ML INFUSIOONILAHUS
valoktokogeenroksaparvovek (valoctocogene roxaparvovec)
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI VÕTMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VAJALIKKU TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti.
-
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti.
Kõrvaltoime võib olla ka
selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.
-
Arst annab teile patsiendikaardi. Lugege seda hoolikalt ja järgige
sellel olevaid juhiseid.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on ROCTAVIAN ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne, kui teile antakse ROCTAVIAN'i
3.
Kuidas ROCTAVIAN'i manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas ROCTAVIAN'i säilitatakse
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON ROCTAVIAN JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON ROCTAVIAN
ROCTAVIAN on geeniteraapia toode, mis sisaldab toimeainena
valoktokogeenroksaparvovekki.
Geeniteraapia ravim toimetab geeni organismi geneetilise puudulikkuse
korrigeerimiseks.
MILLEKS ROCTAVIAN'I KASUTATAKSE
Seda ravimit kasutatakse raske A-hemofiilia raviks täiskasvanutel,
kellel pole olnud varem ja
puuduvad praegu VIII faktori inhibiitorid ja kellel puuduvad
viirusvektori AAV5-vastased antikehad.
A-hemofiilia on seisund, mille korral inimesel on pärilik muutus VIII
faktori tootmiseks vajalikus
geenis – VIII hüübimisfaktor on oluline valk, mis on vajalik vere
hüübimiseks ja verejooksu
peatamiseks. A-hemofiiliat põdevate inimeste organism ei tooda VIII
hüübimisfaktorit ja neil tekivad
kergesti sisemised või välised verejooksud.
KUIDAS ROCTAVIAN TOIMIB
ROCTAVIAN'i toimeaine põhineb viirusel (mis ei põhjusta inimestel
haig

Карактеристике производа

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorgenoomi/ml infusioonilahus
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Valoktokogeenroksaparvovek on geeniteraapia ravim, mis ekspresseerib
inimese VIII hüübimisfaktori
kustutatud B-domeeniga SQ vormi (hFVIII-SQ). See on mittereplitseeruv
rekombinantne
adeno-assotsieerunud viiruse serotüübi AAV5 põhine vektor, mis
sisaldab inimese
VIII hüübimisfaktori geeni kustutatud B-domeeniga SQ vormi cDNA-d,
mis on maksaspetsiifilise
promootori kontrolli all.
Valoktokogeenroksaparvovekki toodetakse
_Spodoptera frugiperda_
(Sf9 rakuliini) rakkudest saadud
bakuloviiruse ekspressioonisüsteemis
_ _
rekombinantse DNA tehnoloogia abil.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Üks valoktokogeenroksaparvoveki infusioonilahuse milliliiter sisaldab
2 × 10
13
vektorgenoomi.
Üks viaal sisaldab 16 × 10
13
valoktokogeenroksaparvoveki vektorgenoomi 8 ml lahuses.
Teadaolevat toimet omav abiaine
See ravim sisaldab 29 mg naatriumi viaali kohta.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonilahus.
Selge, värvitu või kahvatukollane lahus, mille pH on 6,9–7,8 ja
osmolaarsus 364–445 mOsm/l.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
ROCTAVIAN on näidustatud raske A-hemofiilia (kaasasündinud VIII
faktori puudulikkuse) raviks
täiskasvanud patsientidel, kes ei ole varem kasutanud VIII faktori
inhibiitoreid ja kellel pole
tuvastatavaid antikehi adeno-assotsieerunud viiruse serotüübi 5
(AAV5) vastu.
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi tuleb alustada hemofiilia ja/või veritsushaiguste ravis kogenud
arsti järelevalve all. Seda ravimit
tuleb manustada kohas, kus infusiooniga seotud reaktsioonide raviks on
viivitamata olemas personal ja
seadmed (vt lõigud 4.4 ja 4.8).
3