Luxturna

Country: Европска Унија

Језик: Хрватски

Извор: EMA (European Medicines Agency)

Активни састојак:

voretigene neparvovec

Доступно од:

Novartis Europharm Limited 

АТЦ код:

S01XA27

INN (Међународно име):

voretigene neparvovec

Терапеутска група:

Other ophthalmologicals

Терапеутска област:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Терапеутске индикације:

Luxturna je indiciran za liječenje i odjelu odraslih bolesnika s gubitkom vida zbog ostavština distrofije mrežnice uzrokovana potvrdio RPE65 биаллельных mutacija i koji imaju dovoljno živih stanica mrežnice.

Резиме производа:

Revision: 7

Статус ауторизације:

odobren

Датум одобрења:

2018-11-22

Информативни летак

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Luxturna 5 × 10
12
vektorskih genoma/ml koncentrat i otapalo za otopinu za injekciju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Voretigen neparvovek je vektor za transfer gena koji koristi kapsidu
adeno-vezanog virusnog vektora
serotipa 2 (AAV2) kao sredstvo dostave cDNA proteina humanog
retinalnog pigmentnog epitela mase
65 kDa (hRPE65) u mrežnicu. Voretigen neparvovek dobiva se iz divljeg
tipa AAV2-a koristeći
tehnike rekombinantne DNA.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedan ml koncentrata sadrži 5 × 10
12
vektorskih genoma (vg).
Jedna bočica lijeka Luxturna sadrži 0,5 raspoloživih ml koncentrata
(što odgovara
2,5 × 10
12
vektorskih genoma) koji je potrebno razrijediti u omjeru 1:10 prije
primjene, vidjeti dio 6.6.
Nakon razrjeđivanja 0,3 ml koncentrata s 2,7 ml otapala, svaki ml
sadrži 5 × 10
11
vektorskih genoma.
Jedna doza od 0,3 ml lijeka Luxturna sadrži 1,5 × 10
11
vektorskih genoma.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Koncentrat i otapalo za otopinu za injekciju.
Nakon odmrzavanja iz zamrznutog stanja, i koncentrat i otapalo su
bistre, bezbojne tekućine koje
imaju pH 7,3.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Luxturna je indicirana za liječenje odraslih i pedijatrijskih
bolesnika s gubitkom vida zbog naslijeđene
distrofije mrežnice uzrokovane potvrđenim bialelnim
_RPE65_
mutacijama, koji imaju dovoljno
vijabilnih stanica mrežnice.
3
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje mora započeti i primjenjivati retinalni kirurg s iskustvom
u izvođenju operacija makule.
Doziranje
Bolesnici će primiti jednokratnu dozu od 1,5 × 10
11
vektorskih genoma voretigen neparvoveka u svako
oko. Svaka će doza biti primijenjena u subret

Карактеристике производа

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Luxturna 5 × 10
12
vektorskih genoma/ml koncentrat i otapalo za otopinu za injekciju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Voretigen neparvovek je vektor za transfer gena koji koristi kapsidu
adeno-vezanog virusnog vektora
serotipa 2 (AAV2) kao sredstvo dostave cDNA proteina humanog
retinalnog pigmentnog epitela mase
65 kDa (hRPE65) u mrežnicu. Voretigen neparvovek dobiva se iz divljeg
tipa AAV2-a koristeći
tehnike rekombinantne DNA.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedan ml koncentrata sadrži 5 × 10
12
vektorskih genoma (vg).
Jedna bočica lijeka Luxturna sadrži 0,5 raspoloživih ml koncentrata
(što odgovara
2,5 × 10
12
vektorskih genoma) koji je potrebno razrijediti u omjeru 1:10 prije
primjene, vidjeti dio 6.6.
Nakon razrjeđivanja 0,3 ml koncentrata s 2,7 ml otapala, svaki ml
sadrži 5 × 10
11
vektorskih genoma.
Jedna doza od 0,3 ml lijeka Luxturna sadrži 1,5 × 10
11
vektorskih genoma.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Koncentrat i otapalo za otopinu za injekciju.
Nakon odmrzavanja iz zamrznutog stanja, i koncentrat i otapalo su
bistre, bezbojne tekućine koje
imaju pH 7,3.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Luxturna je indicirana za liječenje odraslih i pedijatrijskih
bolesnika s gubitkom vida zbog naslijeđene
distrofije mrežnice uzrokovane potvrđenim bialelnim
_RPE65_
mutacijama, koji imaju dovoljno
vijabilnih stanica mrežnice.
3
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje mora započeti i primjenjivati retinalni kirurg s iskustvom
u izvođenju operacija makule.
Doziranje
Bolesnici će primiti jednokratnu dozu od 1,5 × 10
11
vektorskih genoma voretigen neparvoveka u svako
oko. Svaka će doza biti primijenjena u subret