Zolgensma

Država: Evropska unija

Jezik: slovenščina

Source: EMA (European Medicines Agency)

Aktivna sestavina:

onasemnogene abeparvovec

Dostopno od:

Novartis Europharm Limited 

Koda artikla:

M09AX09

INN (mednarodno ime):

onasemnogene abeparvovec

Terapevtska skupina:

Druga zdravila za motnje mišično-skeletnega sistema

Terapevtsko območje:

Mišična atrofija, hrbtenica

Terapevtske indikacije:

Zolgensma je primerna za zdravljenje:pri bolnikih z 5q hrbtenice mišična atrofija (SMA) z dvo-allelic mutacije v SMN1 gena in klinično diagnozo SMA Tipa 1, orpatients z 5q SMA z dvo-allelic mutacije v SMN1 gena in do 3 kopije gena SMN2.

Povzetek izdelek:

Revision: 13

Status dovoljenje:

Pooblaščeni

Datum dovoljenje:

2020-05-18

Navodilo za uporabo

36
12.
ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET
EU/1/20/1443/001 – 8,3 ml viala x 2
EU/1/20/1443/002 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 1
EU/1/20/1443/003 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 2
EU/1/20/1443/004 – 8,3 ml viala x 3
EU/1/20/1443/005 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 2
EU/1/20/1443/006 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 3
EU/1/20/1443/007 – 8,3 ml viala x 4
EU/1/20/1443/008 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 3
EU/1/20/1443/009 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 4
EU/1/20/1443/010 – 8,3 ml viala x 5
EU/1/20/1443/011 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 4
EU/1/20/1443/012 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 5
EU/1/20/1443/013 – 8,3 ml viala x 6
EU/1/20/1443/014 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 5
EU/1/20/1443/015 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 6
EU/1/20/1443/016 – 8,3 ml viala x 7
EU/1/20/1443/017 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 6
EU/1/20/1443/018 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 7
EU/1/20/1443/019 – 8,3 ml viala x 8
EU/1/20/1443/020 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 7
EU/1/20/1443/021 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 8
EU/1/20/1443/022 – 8,3 ml viala x 9
EU/1/20/1443/023 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 8
EU/1/20/1443/024 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 9
EU/1/20/1443/025 – 8,3 ml viala x 10
EU/1/20/1443/026 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 9
EU/1/20/1443/027 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 10
EU/1/20/1443/028 – 8,3 ml viala x 11
EU/1/20/1443/029 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 10
EU/1/20/1443/030 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 11
EU/1/20/1443/031 – 8,3 ml viala x 12
EU/1/20/1443/032 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 11
EU/1/20/1443/033 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 12
EU/1/20/1443/034 – 8,3 ml viala x 13
EU/1/20/1443/035 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 12
EU/1/20/1443/036 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 13
EU/1/20/1443/037 – 8,3 ml viala x 14
13.
ŠTEVILKA SERIJE
Lot:
14.
NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA
15.
NAVODILA ZA UPORABO
16.
PODATKI V BRAILLOVI PISAVI
Sprejeta je utemeljitev, da Braill

Lastnosti izdelka

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Zolgensma 2 × 10
13
vektorskih genomov/ml raztopina za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Onasemnogen abeparvovek je zdravilo za gensko zdravljenje, ki izraža
humani protein za preživetje
motoričnega nevrona (SMN – survival of motor neuron). Gre za
nereplicirajoč se rekombinanten
vektor na osnovi adenoasociacijskega virusa serotipa 9 (AAV9), ki
vsebuje cDNK humanega
gena
_SMN_
pod nadzorom hibridnega promotorja, sestavljenega iz ojačevalnika
citomegalovirusa in
piščančjega-β-aktina.
Onasemnogen abeparvovek se proizvaja v humanih zarodnih ledvičnih
celicah s tehnologijo
rekombinantne DNK.
2.2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
En ml vsebuje onasemnogen abeparvovek v nazivni koncentraciji 2 × 10
13
vektorskih genomov (vg).
Prostornina, ki se odvzame iz posamezne viale, je najmanj 5,5 ml ali
8,3 ml. Skupno število vial in
kombinacija polnilnih prostornin v vsakem končnem pakiranju se
prilagodita zahtevam za odmerjanje
pri posameznih bolnikih glede na njihovo telesno maso (glejte poglavji
4.2 in 6.5).
Pomožna snov z znanim učinkom
To zdravilo vsebuje 0,2 mmol natrija na mililiter.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
raztopina za infundiranje
Bistra do rahlo motna in brezbarvna do belkasta raztopina.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Zolgensma je indicirano za zdravljenje:
-
bolnikov s spinalno mišično atrofijo (SMA) 5q z bialelno mutacijo v
genu
_SMN1_
in klinično
diagnozo SMA tipa 1 ali
-
bolnikov s SMA 5q z bialelno mutacijo v genu
_SMN1_
in do tremi kopijami gena
_SMN2_
.
3
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravljenje se mora uvesti in izvajati v kliničnih