ptc therapeutics international limited - ataluren - mišična distrofija, duchenne - druga zdravila za motnje mišično-skeletnega sistema - translarna je primerna za zdravljenje duchennova mišična distrofija, ki izhajajo iz nesmisel mutacije v dystrophin gena, v ambulantno bolnikih, starih 2 leti in več,. učinkovitost ni dokazana v ne-ambulantno bolnikov. prisotnost nesmisel mutacije v dystrophin gena je treba določiti s genetskega testiranja.