Hemgenix

Država: Evropska unija

Jezik: slovenščina

Source: EMA (European Medicines Agency)

Aktivna sestavina:

Etranacogene dezaparvovec

Dostopno od:

CSL Behring GmbH

Koda artikla:

B06

INN (mednarodno ime):

etranacogene dezaparvovec

Terapevtska skupina:

Other hematological agents

Terapevtsko območje:

Hemofilija B

Terapevtske indikacije:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Povzetek izdelek:

Revision: 2

Status dovoljenje:

Pooblaščeni

Datum dovoljenje:

2023-02-20

Navodilo za uporabo

32
10.
POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH
ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI
To zdravilo vsebuje gensko spremenjene organizme.
Neuporabljeno zdravilo ali odpadni material zavrzite v skladu z
lokalnimi predpisi.
11.
IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM
CSL Behring GmbH
D-35041 Marburg
Nemčija
12.
ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET
EU/1/22/1715/001
13.
ŠTEVILKA SERIJE
Lot
14.
NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA
15.
NAVODILA ZA UPORABO
16.
PODATKI V BRAILLOVI PISAVI
Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna.
17.
EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA
Vsebuje dvodimenzionalno črtno kodo z edinstveno oznako.
18.
EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI
PC
SN
NN
33
PODATKI, KI MORJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH OVOJNINAH
NALEPKA NA VIALI
1.
IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE
Hemgenix 1 x 10
13
kopij genoma/ml sterilni koncentrat
etranakogen dezaparvovek
intravenska uporaba
2.
POSTOPEK UPORABE
3.
DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA
EXP
4.
ŠTEVILKA SERIJE
Lot
5.
VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT
10 ml
6.
DRUGI PODATKI
34
B. NAVODILO ZA UPORABO
35
NAVODILO ZA UPORABO
HEMGENIX 1 X 10
13
KOPIJ GENOMA/ML KONCENTRAT ZA RAZTOPINO ZA INFUNDIRANJE
etranakogen dezaparvovek
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Tudi sami lahko k temu prispevate tako, da
poročate o katerem koli neželenem
učinku zdravila, ki bi se utegnil pojaviti pri vas. Glejte na koncu
poglavja 4, kako poročati o neželenih
učinkih.
PRED ZAČETKOM UPORABE ZDRAVILA NATANČNO PREBERITE NAVODILO, KER
VSEBUJE ZA VAS POMEMBNE
PODATKE!
-
Navodilo shranite. Morda ga boste želeli ponovno prebrati.
-
Če imate dodatna vprašanja, se posvetujte z zdravnikom, farmacevtom
ali medicinsko sestro.
-
Zdravilo je bilo predpisano vam osebno in ga ne smete dajati drugim.
Njim bi lahko celo
škodovalo, čeprav imajo znake bolezni, podobne vašim.
-
Če opazite k

Lastnosti izdelka

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije o
njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem neželenem
učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih
učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Hemgenix 1 x 10
13
kopij genoma/ml koncentrat za raztopino za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Etranakogen dezaparvovek je zdravilo za gensko zdravljenje, ki izraža
humani koagulacijski faktor IX. Je
nereplicirajoč se rekombinanten vektor na osnovi adenoasociacijskega
virusa serotipa 5 (AAV5) in
vsebuje kodonsko optimizirano zaporedje cDNK za različico gena za
humani koagulacijski faktor IX
R338L (FIX-Padua) pod nadzorom jetrno specifičnega promotorja (LP1
– liver-specific promoter).
Etranakogen dezaparvovek se proizvaja v celicah insektov s tehnologijo
rekombinantne DNK.
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
En ml koncentrata etranakogen dezaparvoveka vsebuje 1 x 10
13
kopij genoma (gc – gene copies).
Iz ene viale je mogoče odvzeti 10 ml koncentrata za raztopino za
infundiranje, ki vsebuje skupno
1 x 10
14
kopij genoma.
Skupno število vial v vsakem končnem pakiranju se prilagodi zahtevam
za odmerjanje pri posameznem
bolniku glede na njegovo telesno maso (glejte poglavje 4.2 in 6.5).
Pomožna snov z znanim učinkom
To zdravilo vsebuje 35.2 mg natrija na vialo (3.52 mg/ml).
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
Koncentrat za raztopino za infundiranje (sterilni koncentrat)
Bistra, brezbarvna raztopina.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Hemgenix je indicirano za zdravljenje hude in zmerno hude
hemofilije B (prirojeno
pomanjaknje faktorja IX) pri odraslih bolnikih brez anamneze
prisotnosti zaviralcev faktorja IX.
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravljenje mora potekati pod nadzorom zdravnika, izkušenega v
zdravljenju hemofilije in/ali motenj
strjevanja krvi. To zdravi