Roctavian

Krajina: Európska únia

Jazyk: slovenčina

Zdroj: EMA (European Medicines Agency)

Aktívna zložka:

valoctocogene roxaparvovec

Dostupné z:

BioMarin International Limited

ATC kód:

B02BD15

INN (Medzinárodný Name):

Valoctocogene roxaparvovec

Terapeutické skupiny:

antihemoragiká

Terapeutické indikácie:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Prehľad produktov:

Revision: 3

Stav Autorizácia:

oprávnený

Dátum Autorizácia:

2022-08-24

Príbalový leták

38
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
39
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
ROCTAVIAN 2
× 10
13 VEKTOROVÝCH GENÓMOV/ML INFÚZNY ROZTOK
valoctocogene roxaparvovec
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u vás vyskytnú.
Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na
konci časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO
ZAČNETE POUŽÍVAŤ TENTO LIEK, PRETOŽE
OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znovu prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára.
-
Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa
na svojho lekára. To sa týka aj
akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto
písomnej informácii. Pozri časť 4.
-
Váš lekár vám dá kartičku pacienta. Pozorne si ju prečítajte a
dodržiavajte pokyny, ktoré sú na
nej uvedené.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE:
1.
Čo je ROCTAVIAN a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako dostanete ROCTAVIAN
3.
Ako užívať ROCTAVIAN
4.
Možné vedľajšie účinky
5.
Ako uchovávať ROCTAVIAN
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE ROCTAVIAN A NA ČO SA POUŽÍVA
ČO JE ROCTAVIAN
ROCTAVIAN je génová terapia, ktorá obsahuje liečivo valoctocogene
roxaparvovec. Produkt génovej
terapie funguje tak, že do tela dodáva gén na opravu genetickej
vady.
NA ČO SA ROCTAVIAN POUŽÍVA
Tento liek sa používa na liečbu závažnej hemofílie typu A u
dospelých, ktorí v súčasnosti nemajú
alebo v minulosti nemali inhibítory na faktor VIII a ktorí nemajú
protilátky proti vektoru vírusu
AAV5.
Hemofília typu A je ochorenie , pri ktorom osoby zdedia zmenenú
formu génu potrebného na
produkciu faktora VIII, ktorý je základným proteínom potr

Súhrn charakteristických

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia na
nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorových genómov/ml infúzny roztok
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1
VŠEOBECNÝ OPIS
Valoctocogene roxaparvovec je liek génovej terapie, ktorý spôsobuje
expresiu SQ formy ľudského
koagulačného faktora VIII (hFVIII-SQ) bez B-domény. Ide o
nereplikačný rekombinantný
adeno-asociovaný vírus sérotyp 5 (AAV5) obsahujúci gén cDNA SQ
formy ľudského koagulačného
faktora VIII bez B-domény pod kontrolou promotéra špecifického pre
pečeň.
Valoctocogene roxaparvovec sa produkuje v systéme expresie
bakulovírusov, ktorý je odvodený
z buniek
_Spodoptera frugiperda_
(bunková línia Sf9) technológiou rekombinantnej DNA.
2.2
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Každý ml valoctocogene roxaparvovec infúzneho roztoku obsahuje 2 ×
10
13
vektorových genómov.
Každá injekčná liekovka obsahuje 16 × 10
13
vektorových genómov liečiva valoctocogene
roxaparvovec v 8 ml roztoku.
Pomocná látka so známym účinkom
Tento liek obsahuje 29 mg sodíka na injekčnú liekovku.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzny roztok.
Číry, bezfarebný až svetložltý roztok s pH 6,9 – 7,8 a
osmolaritou 364 – 445 mOsm/l.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
ROCTAVIAN je indikovaný na liečbu závažnej hemofílie typu A
(nedostatok kongenitálneho faktora
VIII) u dospelých pacientov bez anamnézy inhibítorov faktora VIII a
bez detegovateľných protilátok
proti adeno-asociovanému vírusu sérotyp 5 (AAV5).
3
4.2
DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA
Liečba má začať pod dohľadom lekára so skúsenosťami s liečbou
hemofílie a/alebo porúch kr