Pombiliti

Krajina: Európska únia

Jazyk: taliančina

Zdroj: EMA (European Medicines Agency)

Aktívna zložka:

Cipaglucosidase alfa

Dostupné z:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC kód:

A16AB

INN (Medzinárodný Name):

cipaglucosidase alfa

Terapeutické skupiny:

Altro apparato digerente e metabolismo prodotti,

Terapeutické oblasti:

Glicogen Storage Disease Type II

Terapeutické indikácie:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Stav Autorizácia:

autorizzato

Dátum Autorizácia:

2023-03-20

Príbalový leták

28
B.
FOGLIO ILLUSTRATIVO
29
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE
POMBILITI 105 MG POLVERE PER CONCENTRATO PER SOLUZIONE PER INFUSIONE
cipaglucosidasi alfa
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la
fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA CHE LE VENGA SOMMINISTRATO
QUESTO MEDICINALE PERCHÉ
CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI.
•
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
•
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o
all’infermiere.
•
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non
elencati in questo foglio, si
rivolga al medico. Vedere paragrafo 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1. Cos’è Pombiliti e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato Pombiliti
3. Come è somministrato Pombiliti
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Pombiliti
6. Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È POMBILITI E A COSA SERVE
COS’È POMBILITI
Pombiliti è un tipo di “terapia enzimatica sostitutiva”
utilizzata per il trattamento della malattia di
Pompe a esordio tardivo negli adulti. Contiene il principio attivo
“cipaglucosidasi alfa”.
A COSA SERVE
Pombiliti viene sempre usato assieme a un altro farmaco chiamato
miglustat 65 mg capsule rigide. È
molto importante leggere anche il foglio illustrativo di miglustat 65
mg capsule rigide.
Per qualsiasi dubbio sui medicinali, si rivolga al medico o al
farmacista.
COME AGISCE POMBILITI
Le persone affette dalla malattia di Pompe hanno bassi livelli
dell’enzima alfa-glucosidasi acida
(GAA). Questo enzima aiuta a controllare i livelli di glicogeno (un
tipo di carboidrato) nel corpo.
Nella malattia di Pompe si accumulano elevate quantità di glicoge

Súhrn charakteristických

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi
reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione
delle reazioni avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Pombiliti 105 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Un flaconcino contiene 105 mg di cipaglucosidasi alfa.
Dopo la ricostituzione di ciascun flaconcino (vedere paragrafo 6.6),
la soluzione concentrata contiene
15 mg di cipaglucosidasi alfa* per mL.
*L’α-glucosidasi acida umana con N-glicani bis-fosforilati
(bis-M6P) è prodotta in cellule ovariche di
criceto cinese (CHO) mediante tecnologia del DNA ricombinante.
Eccipiente con effetti noti
Ciascun flaconcino contiene 10,5 mg di sodio.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Polvere per concentrato per soluzione per infusione (polvere per
concentrato)
Polvere liofilizzata di colore da bianco a lievemente giallognolo.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Pombiliti (cipaglucosidasi alfa) è una terapia enzimatica sostitutiva
a lungo termine usata in
associazione allo stabilizzatore enzimatico miglustat per il
trattamento di adulti con malattia di Pompe
a esordio tardivo (deficit di α-glucosidasi acida [GAA]).
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
Il trattamento deve essere somministrato sotto la supervisione di un
medico esperto nella gestione dei
pazienti affetti da malattia di Pompe o da altre patologie metaboliche
o neuromuscolari ereditarie.
Cipaglucosidasi alfa deve essere usata in associazione a miglustat 65
mg capsule rigide. Pertanto,
prima di assumere cipaglucosidasi alfa si deve consultare il riassunto
delle caratteristiche del prodotto
(RCP) di miglustat 65 mg capsule rigide per verificare il numero di
capsule (in base al peso cor