Nulibry

Krajina: Európska únia

Jazyk: taliančina

Zdroj: EMA (European Medicines Agency)

Aktívna zložka:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Dostupné z:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC kód:

A16AX19

INN (Medzinárodný Name):

fosdenopterin

Terapeutické skupiny:

Altro apparato digerente e metabolismo prodotti,

Terapeutické oblasti:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Terapeutické indikácie:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Prehľad produktov:

Revision: 2

Stav Autorizácia:

autorizzato

Dátum Autorizácia:

2022-09-15

Príbalový leták

20
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
21
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER L’UTILIZZATORE
NULIBRY 9,5 MG POLVERE PER SOLUZIONE INIETTABILE
fosdenopterina
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato.
Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare
gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI USARE QUESTO MEDICINALE
PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI
INFORMAZIONI PER LEI O PER SUO/A FIGLIO/A.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
-
Se lei o suo/a figlio/a manifesta un qualsiasi effetto indesiderato,
compresi quelli non elencati in
questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere
paragrafo 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è NULIBRY e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima di usare NULIBRY
3.
Come usare NULIBRY
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare NULIBRY
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È NULIBRY E A COSA SERVE
COS’È NULIBRY
NULIBRY contiene il principio attivo fosdenopterina.
NULIBRY viene somministrato a persone affette da una malattia genetica
chiamata deficit di cofattore
molibdeno (MoCD) di tipo A
_._
Viene somministrato quando il medico sospetta che una persona possa
avere il MoCD di tipo A. Se il MoCD di tipo A è confermato mediante
test genetico, NULIBRY deve
essere continuato per tutta la vita.
COS’È IL DEFICIT DI COFATTORE MOLIBDENO (MOCD) DI TIPO A
Il MoCD di tipo A
_ _
è un raro difetto congenito dei processi chimici naturali necessari
affinché
l’organismo funzioni (metabolismo). I segni di questa malattia
genetica appaiono generalmente poco
dopo la nascita e includono difficoltà nell’alimentazione e crisi
convulsive. Altri segni sono una
ridotta consapevolezza dell’ambiente circostante o ridotta reazione
ad esso, un aumento delle reazioni
di trasal

Súhrn charakteristických

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
NULIBRY 9,5 mg polvere per soluzione iniettabile.
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni flaconcino contiene 12,5 mg di fosdenopterina bromidrato diidrato
equivalenti a 9,5 mg di
fosdenopterina.
Dopo la ricostituzione con 5 mL di acqua sterile per preparazioni
iniettabili, ogni mL di soluzione
contiene 1,9 mg di fosdenopterina (1,9 mg/mL).
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Polvere per soluzione iniettabile (polvere per preparazione
iniettabile).
Polvere di colore da bianco a giallo chiaro.
La soluzione ricostituita ha un pH compreso nell’intervallo 5-7, una
viscosità di 1,0 cSt e
un’osmolarità compresa nell’intervallo tra 260 e 320 mOsmol/kg
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
NULIBRY è indicato per il trattamento di pazienti con deficit di
cofattore molibdeno (MoCD) di tipo
A.
_ _
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
NULIBRY deve essere somministrato solo se il paziente ha una diagnosi
genetica confermata o una
diagnosi di presunta MoCD di tipo A.
I pazienti con una diagnosi di presunta MoCD di tipo A devono
sottoporsi a un test genetico per
confermare la diagnosi di MoCD di tipo A. NULIBRY deve essere
interrotto se la diagnosi di MoCD
di tipo A non è confermata dai test genetici.
Il trattamento con NULIBRY deve essere avviato e supervisionato in
ospedale da un operatore
sanitario esperto nella gestione dei difetti congeniti del
metabolismo. NULIBRY è una terapia
sostitutiva cronica del substrato destinata all’uso a lungo termine.
Posologia
_Popolazione pediatrica di età inferiore a 1 anno (per età
gestazionale) _
Nei