Galafold Европейский союз - голландский - EMA (European Medicines Agency)

galafold

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - de ziekte van fabry - migalastat - galafold is geïndiceerd voor de langetermijnbehandeling van volwassenen en adolescenten van 16 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van de ziekte van fabry (α-galactosidase a-deficiëntie) en die een behandelbare mutatie hebben.

Ravicti Европейский союз - голландский - EMA (European Medicines Agency)

ravicti

immedica pharma ab - glycerol-fenylbutyraat - ureumcyclusstoornissen, aangeboren - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - ravicti is geïndiceerd voor gebruik als adjuvante therapie voor chronische behandeling van patiënten met ureum cyclus aandoeningen (ucds) inclusief tekortkomingen van carbamoyl fosfaat-synthase-i (cps), ornithine carbamoyltransferase (otc), argininosuccinaatsynthetase (ass), argininosuccinaatsynthetase lyase (asl), arginase ik (arg) en ornithine translocase deficiëntie hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndroom (hhh) die niet worden beheerd door een eiwitarm en/of aminozuur suppletie alleen. ravicti moet worden gebruikt met een eiwitarm en, in sommige gevallen, voedingssupplementen (e. essentiële aminozuren, arginine, citrulline, eiwitvrije calorie-supplementen).