Upstaza

Țară: Uniunea Europeană

Limbă: română

Sursă: EMA (European Medicines Agency)

Ingredient activ:

Eladocagene exuparvovec

Disponibil de la:

PTC Therapeutics International Limited

Codul ATC:

A16AB26

INN (nume internaţional):

eladocagene exuparvovec

Grupul Terapeutică:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Zonă Terapeutică:

Metabolismul aminoacidului, erorile înnăscute

Indicații terapeutice:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Rezumat produs:

Revision: 5

Statutul autorizaţiei:

Autorizat

Data de autorizare:

2022-07-18

Prospect

25
B. PROSPECTUL
26
PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU PACIENT
Upstaza 2,8 × 10
11
genomuri vector/0,5 ml soluție perfuzabilă
Eladocagen exuparvovec
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Puteți să fiți de ajutor raportând orice
reacții adverse pe care le-ați putea avea dumneavoastră sau copilul
dumneavoastră. Vezi ultima parte
de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse.
CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A VI
SE ADMINISTRA ACEST MEDICAMENT
DUMNEAVOASTRĂ SAU COPILULUI DUMNEAVOASTRĂ, DEOARECE CONȚINE
INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU
DUMNEAVOASTRĂ.
-
Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.
-
Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului
dumneavoastră sau asistentei
medicale.
-
Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră manifestă orice
reacții adverse, adresați-vă
medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice
posibile reacții adverse
nemenționate în acest prospect. Vezi pct. 4.
CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT
1.
Ce este Upstaza și pentru ce se utilizează
2.
Ce trebuie să știți înainte să se administreze Upstaza
dumneavoastră sau copilului dumneavoastră
3.
Cum se administrează Upstaza dumneavoastră sau copilului
dumneavoastră
4.
Reacții adverse posibile
5.
Cum se păstrează Upstaza
6.
Conținutul ambalajului și alte informații
1.
CE ESTE UPSTAZA ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ
CE ESTE UPSTAZA
Upstaza este un medicament de terapie genică care conține substanța
activă eladocagen exuparvovec.
PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ UPSTAZA
Upstaza este utilizată pentru tratamentul paacienților cu vârsta
cuprinsă de minimum 18 luni, cu un
deficit al proteinei numite decarboxilază L-aminoacid aromatică
(AADC). Această proteină este
esențială pentru a face anumite substanțe de care are nevoie
sistemul nervos al corpului pentru a
acționa corespunzător

Caracteristicilor produsului

1
ANEXA I
REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI
2
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Profesioniștii din domeniul sănătății sunt
rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8
pentru modul de raportare a reacțiilor
adverse.
1.
DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI
Upstaza 2,8 × 10
11
genomuri vector (vg)/0,5 ml soluție perfuzabilă
2.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
2.1
DESCRIERE GENERALĂ
Eladocagen exuparvovec este un medicament pentru terapie genică care
exprimă enzima umană L-
amino acid decarboxilază aromatică (hAADC).
Acesta este un vector pe bază de virus adeno-asociat de serotip 2,
recombinant, non-replicant (AAV2)
care conține ADNc al genei dopa-decarboxilazei umane (DDC)
controlată de un promoter CMV
imediat-timpuriu.
Eladocagenul exuparvovec este produs în celulele embrionice umane
prin tehnologia ADN-ului
recombinant.
2.2
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
Fiecare flacon cu doză unică conține 2,8 × 10
11
vg de eladocagen exuparvovec în 0,5 ml de soluție
care pot fi extrași. Fiecare ml de soluție conține 5,6 x 10
11
de eladocagen exuparvovec.
Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICĂ
Soluție perfuzabilă.
După decongelare din starea înghețată, soluția perfuzabilă este
un lichid limpede, ușor opac, incolor
până la alb pal.
4.
DATE CLINICE
4.1
INDICAȚII TERAPEUTICE
Upstaza este indicat pentru tratamentul pacienților cu vârsta de
minimum 18 luni, cu un diagnostic de
deficit de decarboxilază L-aminoacid aromatică (AADC) confirmată
clinic, molecular și genetic și cu
un fenotip sever (vezi pct. 5.1).
4.2
DOZE ȘI MOD DE ADMINISTRARE
Tratamentul trebuie administrat într-un centru specializat în
neurochirurgie stereotactică, de către un
neurochirurg calificat, în condiții aseptice controlate.
Doze
Pacienții vor primi o doză totală de 1,8 × 10
11
vg administrată sub