Translarna Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

translarna

ptc therapeutics international limited - ataluren - distrofie musculară, duchenne - alte medicamente pentru tulburări ale sistemului musculo-scheletic - translarna este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare duchenne care rezultă dintr-o mutație nonsens în gena distrofinei, în ambulatoriu pacienții cu vârsta de 2 ani și mai în vârstă. eficacitatea nu a fost demonstrată non-pacienți în ambulatoriu. prezența unei prostii mutație în gena distrofinei ar trebui să fie determinată prin teste genetice.