Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - atrofia musculară, spinală - alte medicamente pentru tulburări ale sistemului musculo-scheletic - zolgensma este indicat pentru tratamentul:pacienții cu 5q atrofie musculară spinală (sma), cu un bi-alelică mutație în gena smn1 și un diagnostic clinic de sma tip 1, orpatients cu ams 5q cu un bi-alelică mutație în gena smn1 și până la 3 copii ale genei smn2.

România - română - ANMDM (Agentia Nationala a Medicamentului si a Dispozitivelor Medicale)

almac pharma services (ireland) limited - irlanda - onasemnogen abeparvovec - sol. perf. - 2×1013genomuri vector/ml - alte medicamente pt. afectiuni ale sist. musculo-scheletic