Uniunea Europeană - portugheză - EMA (European Medicines Agency)

biocodex - stiripentol - epilepsia mioclônica, juvenil - antiepilépticos, - o diacomit é indicado para uso em conjunto com clobazam e valproato como terapia adjuvante de convulsões tônico-clônicas generalizadas refratárias em pacientes com epilepsia mioclônica grave na infância (smei, síndrome de dravet) cujas convulsões não são adequadamente controladas com clobazam e valproato.

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takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolissacaridose ii - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - elaprase é indicado para o tratamento a longo prazo de pacientes com síndrome de hunter (mucopolisacaridose ii, mps ii). as fêmeas heterossegóticas não foram estudadas nos ensaios clínicos.

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sanofi b.v. - clofarabina - leucemia linfoblástica com células precursoras - linfoma - agentes antineoplásicos - tratamento da leucemia linfoblástica aguda (all) em pacientes pediátricos que recaíram ou são refratários após receber pelo menos dois regimes anteriores e onde não há outra opção de tratamento prevista para resultar em uma resposta durável. a segurança e a eficácia foram avaliadas em estudos de pacientes ≤ 21 anos no diagnóstico inicial.

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sanofi b.v. - agalsidase beta - doença de fabry - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - fabrazyme é indicado para a terapia de reposição enzimática de longo prazo em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de fabry (deficiência de α-galactosidase-a).

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uniqure biopharma b.v.  - alipogene tiparvovec - hiperlipoproteinemia tipo i - agentes modificadores de lipídios - glybera é indicado para pacientes adultos com diagnóstico de deficiência de lipoproteína lipase familiar (lpld) e que sofrem de ataques graves ou múltiplos de pancreatite, apesar das restrições nutricionais de gordura. o diagnóstico de lpld deve ser confirmado por testes genéticos. a indicação é restrita a pacientes com níveis detectáveis ​​de proteína lpl.

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eurocept international b. v. - para-aminossalicílico ácido - tuberculose - antimicrobacterianos - a granupas é indicada para ser utilizada como parte de um regime de combinação apropriado para tuberculose resistente a múltiplos fármacos em adultos e pacientes pediátricos com idade igual ou superior a 28 dias quando um regime de tratamento eficaz não pode ser composto por razões de resistência ou tolerabilidade (ver secção 4. deve ser tido em consideração a orientação oficial sobre o uso apropriado de agentes antibacterianos..

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incyte biosciences distribution b.v. - ponatinib - leukemia, myeloid; leukemia, lymphoid - antineoplastic agents, protein kinase inhibitors - iclusig is indicated in adult patients withchronic phase, accelerated phase, or blast phase chronic myeloid leukaemia (cml) who are resistant to dasatinib or nilotinib; who are intolerant to dasatinib or nilotinib and for whom subsequent treatment with imatinib is not clinically appropriate; or who have the t315i mutationphiladelphia chromosome positive acute lymphoblastic leukaemia (ph+ all) who are resistant to dasatinib; who are intolerant to dasatinib and for whom subsequent treatment with imatinib is not clinically appropriate; or who have the t315i mutation. veja as seções 4. 2 assessment of cardiovascular status prior to start of therapy and 4. 4 situations where an alternative treatment may be considered.

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ipsen pharma - mecasermin - síndrome de laron - hormonas e análises pituitárias e hipotalâmicas - para o tratamento a longo prazo da insuficiência do crescimento em crianças e adolescentes com deficiência primária grave de factor 1 de crescimento de insulina (igfd primária). grave primário igfd é definido por:altura desvio-padrão escore ≤ -3. 0 e;basal de insulina-semelhante factor de crescimento-1 (igf-1) níveis abaixo de 2. 5º percentil para idade e sexo;e o hormônio de crescimento (gh) suficiência;a exclusão de formas secundárias de igf-1 de deficiência, tais como a desnutrição, hipotireoidismo, ou tratamento crônico com doses farmacológicas de anti-inflamatórios esteróides. grave primário igfd inclui pacientes com mutações no receptor de gh (ghr), pós-ghr via de sinalização, e o gene igf-1 de defeitos; eles não são deficientes de gh, e, portanto, eles não podem ser esperados para responder de forma adequada para o tratamento com gh exógeno. recomenda-se confirmar o diagnóstico através da realização de um igf-1 teste de última geração.

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vertex pharmaceuticals (ireland) limited - ivacaftor - fibrose cística - outros produtos do sistema respiratório - kalydeco tablets are indicated:as monotherapy for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older and weighing 25 kg or more with cystic fibrosis (cf) who have an r117h cftr mutation or one of the following gating (class iii) mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (cftr) gene: g551d, g1244e, g1349d, g178r, g551s, s1251n, s1255p, s549n or s549r (see sections 4. 4 e 5. in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor tablets for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (cf) who are homozygous for the f508del mutation or who are heterozygous for the f508del mutation and have one of the following mutations in the cftr gene: p67l, r117c, l206w, r352q, a455e, d579g, 711+3a→g, s945l, s977f, r1070w, d1152h, 2789+5g→a, 3272 26a→g, and 3849+10kbc→t. in a combination regimen with ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor tablets for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (cf) who have at least one f508del mutation in the cftr gene (see section 5. kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 4 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (cf) who have an r117h cftr mutation or one of the following gating (class iii) mutations in the cftr gene: g551d, g1244e, g1349d, g178r, g551s, s1251n, s1255p, s549n or s549r (see sections 4. 4 e 5. in a combination regimen with ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor for the treatment of cystic fibrosis (cf) in paediatric patients aged 2 to less than 6 years who have at least one f508del mutation in the cftr gene.

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hra pharma rare diseases - cetoconazol - síndrome de cushing - antimicóticos para uso sistêmico - ketoconazole hra é indicado para o tratamento da síndrome de cushing endógena em adultos e adolescentes com idade superior a 12 anos.