Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

vertex pharmaceuticals (ireland) limited - ivacaftor - fibroză chistică - alte produse ale sistemului respirator - kalydeco tablets are indicated:as monotherapy for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older and weighing 25 kg or more with cystic fibrosis (cf) who have an r117h cftr mutation or one of the following gating (class iii) mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (cftr) gene: g551d, g1244e, g1349d, g178r, g551s, s1251n, s1255p, s549n or s549r (see sections 4. 4 și 5. in a combination regimen with tezacaftor/ivacaftor tablets for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (cf) who are homozygous for the f508del mutation or who are heterozygous for the f508del mutation and have one of the following mutations in the cftr gene: p67l, r117c, l206w, r352q, a455e, d579g, 711+3a→g, s945l, s977f, r1070w, d1152h, 2789+5g→a, 3272 26a→g, and 3849+10kbc→t. in a combination regimen with ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor tablets for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (cf) who have at least one f508del mutation in the cftr gene (see section 5. kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 4 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (cf) who have an r117h cftr mutation or one of the following gating (class iii) mutations in the cftr gene: g551d, g1244e, g1349d, g178r, g551s, s1251n, s1255p, s549n or s549r (see sections 4. 4 și 5. in a combination regimen with ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor for the treatment of cystic fibrosis (cf) in paediatric patients aged 2 to less than 6 years who have at least one f508del mutation in the cftr gene.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - sebelipaza alfa - metabolismul lipidelor, erorile înnăscute - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - kanuma este indicat pentru terapia pe termen lung de înlocuire a enzimelor (ert) la pacienții de toate vârstele cu deficiență de lipază din acidul lizosomal (lal).

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - diclorhidrat de sapropterină - phenylketonurias - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - kuvan este indicat pentru tratamentul de hyperphenylalaninaemia (hpa) la adulţi şi pediatrie pacienţii de toate vârstele cu fenilcetonurie (pku) care s-au dovedit a fi receptiv la un astfel de tratament. kuvan este, de asemenea, indicat pentru tratamentul hiperfenilalaninemia (hpa) la pacienții adulți și copii de toate vârstele, cu deficit de tetrahidrobiopterină (bh4), care au fost dovedit a fi sensibil la un astfel de tratament.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

vericel denmark aps - autolog de culturi condrocite - fracturi, cartilaj - alte medicamente pentru tulburări ale sistemului musculo-scheletic - repararea defectelor cartilajului simptomatice ale genunchiului.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

krka, d.d. - memantină clorhidrat - boala alzheimer - alte medicamente anti-demență - tratamentul pacienților cu boală alzheimer moderată până la severă.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

accord healthcare s.l.u. - memantină clorhidrat - boala alzheimer - alte medicamente anti-demență - tratamentul pacienților cu boală alzheimer moderată până la severă.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

merz pharmaceuticals gmbh   - memantină clorhidrat - boala alzheimer - alte medicamente anti-demență - tratamentul pacienților cu boală alzheimer moderată până la severă.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

galderma international - tartrat de brimonidină - boli de piele - alte preparate dermatologice - mirvaso este indicat pentru tratamentul simptomatic al eritemului facial al rozacee la pacienții adulți.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglucozidaza alfa - glicogenul de boală de tip ii - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - myozyme este indicat pentru terapia pe termen lung cu substituție enzimatică (ert) la pacienții cu diagnostic confirmat de boală pompe (deficiență acidă-α-glucosidază). la pacienții cu debut tardiv al bolii pompe dovezile de eficacitate este limitat.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaza - mucopolizaharidoza vi - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - naglazyme este indicata pentru terapia de enzime de înlocuire pe termen lung la pacienţii cu un diagnostic confirmat de mucopolysaccharidosis vi (mps vi; deficit de n-acetylgalactosamine-4-sulfatase; maroteaux-lamy sindromul) (vezi sectiunea 5. ca pentru toate lizozomale tulburări genetice, este de primă importanță, mai ales în formele severe, pentru a iniția un tratament cât mai curând posibil, înainte de aspectul de non-reversibile manifestările clinice ale bolii. o problemă-cheie este de a trata pacienții tineri cu vârste.