Zolgensma

País: União Europeia

Língua: alemão

Origem: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes ativos:

onasemnogene abeparvovec

Disponível em:

Novartis Europharm Limited 

Código ATC:

M09AX09

DCI (Denominação Comum Internacional):

onasemnogene abeparvovec

Grupo terapêutico:

Andere Medikamente für Erkrankungen des Muskel-Skelett-Systems

Área terapêutica:

Muskelatrophie, Spinal

Indicações terapêuticas:

Zolgensma ist indiziert für die Behandlung von:Patienten mit 5q spinalen Muskelatrophie (SMA) mit einem bi-allelische mutation im SMN1-gen und eine klinische Diagnose SMA Typ 1, orpatients mit SMA 5q mit einem bi-allelische mutation im SMN1-gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.

Resumo do produto:

Revision: 13

Status de autorização:

Autorisiert

Data de autorização:

2020-05-18

Folheto informativo - Bula

43
B. PACKUNGSBEILAGE
44
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR ANWENDER
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTORGENOME/ML INFUSIONSLÖSUNG
Onasemnogen-Abeparvovec
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede bei
Ihrem Kind auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe
Ende Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR DIE
ANWENDUNG DIESES
ARZNEIMITTELS BEI IHREM KIND BEGINNT, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE
INFORMATIONEN.
-
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
-
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres
Kindes oder das
medizinische Fachpersonal.
-
Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an
den Arzt Ihres
Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für
Nebenwirkungen, die nicht in
dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1.
Was ist Zolgensma und wofür wird es angewendet?
2.
Was sollten Sie vor der Anwendung von Zolgensma bei Ihrem Kind
beachten?
3.
Wie ist Zolgensma anzuwenden?
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5.
Wie ist Zolgensma aufzubewahren?
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST ZOLGENSMA UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST ZOLGENSMA?
Zolgensma ist ein sogenanntes „gentherapeutisches“ Arzneimittel.
Es enthält den Wirkstoff
Onasemnogen-Abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen
enthält.
WOFÜR WIRD ZOLGENSMA ANGEWENDET?
Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)
angewendet, einer seltenen,
schwerwiegenden Erbkrankheit.
WIE WIRKT ZOLGENSMA?
Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines
essentiellen Proteins (das
sogenannte „Survival Motor Neuron“ (SMN) Protein) fehlt oder eine
Anomalie aufweist. Der Mangel
an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontro

Características técnicas

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Zolgensma 2 × 10
13
Vektorgenome/ml Infusionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Onasemnogen-Abeparvovec ist ein Gentherapeutikum, das das humane
Survival-Motoneuron-
(SMN-)Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht
replizierenden rekombinanten adeno-
assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyps 9 (AAV9), der die
cDNA des humanen SMN-
Gens unter der Kontrolle des
Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält.
Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNA-Rekombinationstechnologie in
menschlichen
embryonalen Nierenzellen gebildet.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jeder ml enthält Onasemnogen-Abeparvovec mit einer nominalen
Konzentration von
2 × 10
13
Vektorgenomen (vg). Die Durchstechflaschen enthalten ein
extrahierbares Volumen von
mindestens 5,5 ml bzw. 8,3 ml. Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen
und die Kombination der
Füllvolumina in einer Fertigpackung werden in Abhängigkeit vom
Körpergewicht an die
Dosieranforderungen der einzelnen Patienten angepasst (siehe
Abschnitte 4.2 und 6.5).
Sonstiger Bestandteil mit bekannter Wirkung
Dieses Arzneimittel enthält 0,2 mmol Natrium pro ml.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Infusionslösung.
Eine klare bis leicht opake, farblose bis leicht weiße Lösung.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:
-
Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer
biallelischen Mutation
im
_SMN1_
-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
-
Pa